심평원, 9년만에 의약품 경제성 평가 지침 개정판 발간

국내 경험 및 현실 반영한 최신 평가 방법 및 기준 구체화

건강보험심사평가원(원장 김선민)은 지난 1월 20일 ‘의약품 경제성 평가 지침’을 2011년 개정판 이후 9년 만에 개정·발간했다고 밝혔다.

‘의약품 경제성 평가 지침’은 효과가 개선된 신약의 경제성을 평가하기 위한 기준으로 제약사가 평가 자료를 제출 시 필요한 항목에 대한 구체적인 작성 방법을 제시한다.

이번 지침 개정으로 최신의 평가방법론과 국내에 축적된 경험 및 현실을 반영한 세부 평가기준을 구체화해 평가 자료의 예측가능성 및 효율성을 높이고, 평가의 투명성과 일관성을 기하고자했다. 

개정 항목은 ▲ 내용 변경 (분석관점, 할인율) ▲ 내용 구체화 (분석기간, 분석기법, 분석대상 인구집단, 비교대상 선정, 비용, 모형구축 등) ▲ 내용 신설 (간접비교, 자료의 통계적 분석, 진단검사를 동반한 의약품에 대한 지침) ▲ 내용 삭제 (재정영향분석)로 이뤄졌다.

변경 항목으로 ‘분석관점’을 ‘보건의료체계관점’으로 변경해 직접의료비용이 아닌 비용(교통·시간비용 등)은 기본분석에서 제외했고, 이는 의사결정자의 관심사를 고려하고 보건의료체계 밖에서 발생하는 비용의 불확실성을 최소화하고자 한 결과에 근거했다.

‘할인율’은 미래의 비용과 편익을 현재 가치로 전환하기 위해 사용되는 이자율로, 5%에서 4.5%로 하향조정했고, 이는 예비타당성조사에서 시장금리 및 경제성장률 하락 추세 등을 종합적으로 고려해 조정한 사회적 할인율에 근거한 결과이다.

구체화 항목으로 ‘분석기간’은 관찰기간을 넘어 효과와 비용을 장기간 추정하는 과정에서 발생되는 불확실성의 영향을 확인 및 점검 가능하게 했고, ‘분석기법’은 비용-효용분석을 선호함을 명확히 했다.

‘분석대상 인구집단’은 세부집단분석에 대한 지침을 신설했고, ‘비교대상 선정’은 시장점유율에 의해 결정된 약제와 비교하는 기존 원칙 외에 양질의 근거가 뒷받침되는 대안으로서 임상시험에서의 비교대안도 고려될 수 있는 조건을 제시했다.

‘효용’, ‘건강관련 삶의 질’의 경우 건강상태의 질 가중치를 추정하는 다양한 방법 중 간접측정을 선호해 좀 더 명확히 했고, 산식활용, 직접측정, 다른 문헌으로부터 인용하는 경우의 세부 지침을 제공했다.

삭제 항목은 기존 지침에 있던 ‘재정영향’은 약제결정신청서의 제출항목에는 포함하되 지침 개정안에서는 삭제했고, 효과추정 방법 및 진단검사 동반약제에 대한 지침이 새롭게 추가됐다.

한편, 의약품 경제성 평가 지침 개정판은 심사평가원 누리집에서 열람 가능하다.

김애련 약제관리실장은 “금번 지침 개정 과정에서 기존 평가내용 등을 공유하는 등 이해관계자들의 의견을 수렴하기 위한 다양한 노력을 하고 있고, 앞으로도 지속적으로 지침을 보완해 나갈 계획”이라고 밝혔다.

지침 개정 전·후 대비표

항목	개정 전	개정 후	개정사유
1. 평가의 일반사항
분석관점	제한적 사회적 관점 권고	‘보건의료체계관점’으로 변경, 직접비(非)의료비용 (교통・시간・비공식간병비용) 기본분석에서 제외	(변경) 의사결정자의 일차적 관심사, 자료의 불확실성 및 평가의 일관성 고려
분석기간	‘주요한 임상결과를 확인할 수 있을 정도로 충분히 긴 기간’ 권장	현지침의 선정 원칙 유지, 분석기간 결정시 고려 요소(적용 인구의 연령, 역학자료에 근거한 생존율, 관찰기간 등), 모형 시뮬레이션을 통해 결정된 분석기간의 경우 불확실성 감안하여 외부자료원 통해 적절성 검토	(구체화) 관찰기간 이후 자료를 외삽하는 과정에서의 불확실성 문제 점검
분석기법	비용 최소화ㆍ효과ㆍ효용분석 실시 가능	기본분석으로 비용-효용분석을 우선하여 실시할 것을 명확히 함	(구체화) 비용-효용분석을 선호함을 명확히 함
분석대상 인구집단	비용과 결과가 도출된 인구집단 명시, 급여대상 인구집단으로의 일반화 가능성에 대한 근거 제시	세부집단 분석의 경우, 세부집단을 구성하는 환자의 특성 및 세부집단을 나눈 근거 등을 상세히 제시	(구체화) 세부집단분석에 대한 지침 추가
2. 평가방법
비교대상 선정	비교 가능한 대안들 중 시장점유율이 가장 높은 대안을 선정	신약이 등재됨에 따라 대체 가능성이 가장 높은 약을 비교대안으로 선정한다는 기존 원칙을 고수하되, 제한된 경우에 한하여 양질의 근거가 뒷받침되는 대안을 함께 고려할 수 있도록 함 (임상시험에서 사용한 비교대안이 표준치료법에 해당, 간접비교시 불확실성 큰 경우 등)	(구체화) 시장점유율 외에 고려할 수 있는 요소에 대한 지침 추가
효용, 건강 관련 삶의 질	선호도에 근거한 일반도구 사용이 권장	효용측정방식 관련, 선호에 기반한 일반도구로 임상시험에 포함된 환자의 건강수준 측정, 국내의 대표성 있는 일반 대중대상으로 도출된 도구의 점수체계 적용하여 질 가중치를 산출하는 간접 측정 방식을 선호함을 명시	(구체화) 질가중치를 추정하는 다양한 방법중 간접측정을 선호함으로 명료하게 하였으며, 산식활용, 직접측정, 다른 문헌으로부터 인용하는 경우에 대한 세부 지침 제공
할인율	비용, 결과 모두 5% 할인	4.5% 할인율 적용 (기재부 예비타당성조사 적용 할인율과 일치)	(변경)
효과 추정	-	외삽에 대한 일반적 내용, 생존분석 모형 구축, 처치전환 보정, 비열등성 평가 등 통계적 이슈에 대한 고려사항 언급	(추가)
진단검사 동반	-	치료대상을 선별하기 위해 진단검사를 필요로 하는 의약품의 경우 진단검사의 비용과 성과를 함께 고려. 다만, 치료대상 선별에 필요한 정보가 의약품의 사용 여부에 대한 결정과는 무관하게 이미 확립된 경우, 의약품에 대한 비용과 효과만을 고려	(추가)