고셔병,
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Avrobio가 개발 중인 AVR-RD-02는
희귀의약품으로 지정됐다. AVR-RD-02는 고셔병에 효과가 기대되는 유전자치료제다.
고셔병은 희귀 유전질환이다. 환자는 글루코세레브로시다제(glucocerebrosidase) 효소결핍으로 글루코세레브로사이드(glucocerebroside)가 비장, 간 등에 축적되는 것으로 확인됐다. 주로 비장비대, 피로, 빈혈, 혈소판 감소 등의 증상을 보인다.
AVR-RD-02는 환자의 조혈모세포로 구성됐다. 제 기능을 하는 글로코세레브로시다제를 포함하고 있으며, 투여는 1회만 이뤄진다. 현재 1/2상 개시를 앞두고 있다. 임상시험에서는 제1형 고셔병에 대한 효능이 평가될 예정이다.
Avrobio 관계자는 “고셔병
환자는 효소대체요법을 일생 동안 받아야 한다”며 “이런 미충족의료를 고려, AVR-RD-02는 FDA로부터 희귀의약품으로 지정됐다”고 안내했다.
FDA는 유병인구가 20만명
미만인 질환에 효과가 기대되는 약을 희귀의약품으로 지정하고 있다. 제약사측에 연구에 대한 세금혜택을
보장하고, 처방약 유저피를 면제하는 등 여러 인센티브를 제공하고 있다.
제약사는 희귀의약품의 상용화 성공 시 7년간 시장독점권을 인정받는다.
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아스트라제네카가 개발한 trastuzumab
deruxtecan(DS-8201a)은 우선심사권을 부여 받았다.
trastuzumab deruxtecan는 항체-약물 중합체(ADC)다. 링커를 통해 세포독성항암제를 암에만 전달하도록 개발됐다. 효능은 HER2 양성 전이성 유방암에서 확인됐다.
DESTINY-Breast01(2상∙개방형∙다국가∙다기관)에는 HER2 양성
절제불가 전이성 유방암 환자 230명이 참여했다. 이들은 앞서 트라스투주맙 엠탄신(제품명:캐싸일라, 제약사:로슈) 치료를 경험했다. 연구진은
참여자들에게 trastuzumab deruxtecan을 투여하며 경과를 관찰했다. 1차유효성평가변수로는 객관적반응률(ORR), 2차평가변수로는 반응지속기간(DOR), 질병조절율(DCR) 등이 측정됐다.
제약사측은 DESTINY-Breast01에서 trastuzumab deruxtecan이 1차유효성평가변수를 만족했다고 밝혔다. 자세한 결과는 오는 12월 San Antonio Breast Cancer Symposium에서 공개할 계획이다.
이번 연구결과는 BLA(생물의약품허가신청)에 첨부됐다. FDA는 처방약유저피법(PDUFA) 일정을 2020년 2분기로 정했다. 심사결과도 그 시기쯤 발표할 예정이다.
유방암 환자 5명 중 1명은 HER2양성인 것으로 조사됐다. 해당 암종에는 트라스투주맙(제품명:허셉틴, 제약사:로슈), 퍼투주맙(퍼제타, 로슈), 트라스투주맙 엠탄신 등의 옵션이 차례로 등장하며 암 잔존 환자에게
대안을 제시했다. 하지만 일련의 치료에도 질환이 조절되지 않은 환자에게는 공백이 존재하는 상태다.
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Frequency Therapeutics가 개발
중인 FX-322는 신속심사권을 획득했다. FX-322는
감음성난청(SNHL) 치료에서 새로운 대안이 될 전망이다.
제약사측에 따르면, 감음성난청은 난청의 가장 흔한 형태다. 지속된 소음 노출로 귀에 존재하는 유모세포(hair cell)가 파괴될 경우 발생한다. 큰 소리를 들어도
구별하지 못하는 증상을 동반한다.
FX-322는 개발사의 고유기술이 적용된 저분자 약물이다. 고막 내 투여돼 전구 세포를 활성화시켜 유모세포를 유도하는 방식으로 작용한다. 이런 작용기전은 청각의 회복을 돕는다고 회사측은 설명했다. 1/2상에서는 감음성난청 환자 23명을 대상으로 내약성을 입증했다. 또 청력이 일부 향상되는 결과도 불러왔다. 현재는 2a상(다기관·이중맹검·위약대조)에서 효능이 평가되고 있다. 성인 감음성난청 환자 96명이 참여하고 있다.