헬릭스미스 "엔젠시스 임상서 위약혼용 발생 경위 파악 중"

"이중맹검 디자인으로 우리도 알지 못했다..희귀질환 적응증 추가로 이번 사태 만회할 것"

헬릭스미스가 당뇨병성신경병증 치료신약 엔젠시스(VM202-DPN)의 3상 임상결과 발표 연기에 관해 해명했다. 임상과정에서 발생한 위약과의 혼용에 대해선 회사측에서도 파악하지 못했다고 주장했다. 회사측은 혼선이 발생했지만 엔젠시스의 유효성에 대해선 확신을 가지고 있었다. 향후 희귀질환 적응증을 넓히는 방식으로 이번 사태를 만회하겠다고 밝혔다. 

헬릭스미스는 26일 한국프레스센터에서 긴급 기자간담회를 개최했다.

김선영 헬릭스미스 대표는 “이번 상황을 실패라고 정의하지 않는다”며 “약물의 효과는 임상디자인과 무관하게 다시 한 번 확인됐다”고 운을 뗐다.

앞서 회사측은 엔젠시스의 임상 3상 결과 발표를 연기하며 논란을 일으켰다. 이는 3상에서 일부 환자군이 위약과 약물을 혼용한 가능성이 발견된 데 따른 것이다. 

회사측은 지난 23일 공시를 통해 ‘현재 데이터만으로는 혼용 피험자에 대한 정확한 확인이 불가능해 별도 조사가 필요한 상황’이라고 명시했다. 오는 11월 제출할 최종보고서와 12월로 예상되는 임상3상 종료 미팅에서 이를 미국 식품의약국(FDA)측에 상세 보고할 예정이다.

김 대표는 "3상에서 통제가 잘 이뤄진 피험자 150명을 분석한 결과, 엔젠시스는 위약에 견줘 유의한 통증 감소 효과가 나타났다"며 “안전성은 위약과 유사한 수준”이었다고 말했다.

이어 그는 "이번 3상은 최종 결론 도출에는 실패했지만, 엔젠시스의 효능은 확인할 수 있었다"며 "미완의 성공이라고 정의하겠다"고 덧붙였다. 

위약과의 혼용이 발생한 배경에 대해서는 현재 조사 중이라고 밝혔다. 이중맹검이라는 임상 디자인으로 인해 약역학 데이터가 나오기 전까지 회사측에서도 파악하지 못했다고 해명했다. 향후 임상사이트를 방문해 데이터를 다시 살펴보는 작업을 예정하고 있다. 

회사측은 엔젠시스에 대한 후속 3상을 6개월 이내 시작할 예정이다. ALS(루게릭병) 및 CMT(샤르코-마리-투스병) 등 희귀질환에 대한 효능을 평가할 계획이다. 2021년 임상시험 종료 후 2022년 허가신청서 제출을 목표로 하고 있다. 기존 임상 타임라인은 당초 예상보다 6개월 지연될 것으로 내다봤다. 

김 대표는 “향후 두 개의 희귀질환에 대한 '희귀의약품' 지정을 받는 전략으로 이번 위기를 넘어서겠다”며 "실시될 임상시험에 대해서는 통제를 최고 수준으로 강화해 최상의 결과를 얻을 수 있도록 노력하겠다"고 전했다.