GC녹십자, ‘헌터라제 ICV’ 일본에 기술수출

일본 클리니젠과 계약체결, 올해 안으로 허가 신청 계획

뇌실투여 방식의 헌터증후군 치료제 ‘헌터라제 ICV'(intracerebroventricular)가 일본에 기술수출됐다. 

GC녹십자(대표 허은철)는 지난 3일 일본 클리니젠(Clinigen K.K.)사와 헌터라제 ICV에 대한 기술수출 계약을 체결했다고 4일 밝혔다.

클리니젠은 영국에 본사를 둔 특수의약품 상업화에 주력하고 있는 제약사로 전세계 11곳에 지사를 두고 있다.

이번 계약에 따라 일본 클리니젠은 일본 내 ‘헌터라제 ICV’의 개발 및 상업화에 대한 독점적 권리를 갖게 된다. GC녹십자는 상업화 이후 판매 수익에 대한 로열티를 받게 되며, 계약금과 마일스톤은 양사간 합의에 따라 비공개다.

헌터라제 ICV는 머리에 삽입된 디바이스로 약물을 뇌실에 직접 투여하는 방식의 새로운 제형이다. 뇌실 투여 방식으로는 세계 최초의 헌터증후군 치료제가 될 것으로 기대 받고 있다.

특히, 뇌실 투여 제형은 헌터증후군의 미충족 수요에 대한 치료 옵션 확보 차원에서 의미가 크다. 기존 정맥주사 제형은 약물이 뇌혈관장벽(BBB, Blood Brain Barrier)을 투과하지 못해 지능 저하 증상을 개선하지 못하는 한계를 가지고 있었다.

실제로 일본에서 실시된 ‘헌터라제 ICV’ 임상 1/2상에서는 지능 저하를 일으키는 핵심 물질인 ‘헤파란황산’(HS, Heparan sulfate)이 크게 감소한 것으로 나타났다. 이 임상은 일본 국립성육의료연구센터의 오쿠야마 토라유키(Okuyama Torayuki) 교수가 연구자 주도로 진행했다.

나카무라 요시카즈(Nakamura Yoshikazu) 일본 클리니젠 대표이사 사장은 “이번 GC녹십자와의 제휴를 통해 일본 내 헌터증후군 환자들에게 혁신적인 치료법을 제공할 수 있게 된 점이 무엇보다 의미가 깊다”고 전했다.

허은철 GC녹십자 사장은 “클리니젠과의 이번 파트너십을 통해 헌터라제의 가치와 경쟁력을 더욱 높이게 돼 기쁘다”며 “새로운 치료 환경과 기회를 제공함으로써 환자들의 삶의 실질적인 변화를 만들기 위한 우리의 노력은 계속될 것”이라고 말했다.

일본 클리니젠은 올해 안으로 헌터라제 ICV 허가 신청을 진행할 계획이다.

헌터증후군은 IDS(Iduronate-2-sulfatase) 효소 결핍으로 골격 이상, 지능 저하 등이 발생하는 선천성 희귀질환이다. 남자 어린이 10만~15만 명 중 1명 비율로 발생하며, 국내에 70여 명, 일본에는 150여 명의 환자가 있으며 전 세계적으로 약 2,000여 명이 질환을 앓고 있는 것으로 추정된다.