유전자가위기술을 도입한 암 면역치료법 개발

CD33 항원, 유전자가위 기술 제거해 조혈모 줄기세포 골수 이식

유경록 미국 국립보건원(NIH) 박사 연구팀이 유전자가위 기술을 융합한 면역치료법 개발해 독성을 이겨내는 백혈병 골수이식 치료의 기반기술로 개발했다고 5일 밝혔다.

이번 연구는 보건복지부 질환극복기술개발사업(한‧미 보건의료 인력교류지원(KVSTA) 및 미 국립보건원의 지원으로 수행됐다. 과학학술지 Cell 저널에 지난 달 31일자로 게재됐다.(논문명: Genetic Inactivation of CD33 in Hematopoietic Stem Cells to Enable CAR T Cell Immunotherapy for Acute Myeloid Leukemia)

최근 암치료 분야는 면역치료제 연구개발이 활발하게 진행되고 있으며, 그 중 조혈모 줄기세포 이식 및 CAR-T 세포를 이용한 암 면역치료는 혈액암과 골수암의 효과적인 치료법으로 각광받고 있다. 

   

유 교수 연구팀은 미 국립보건원(NIH) 영장류 골수이식센터를 활용해 인간과 유전적으로 95%이상 일치하고 조혈기관 또한 유사한 영장류(Rhesus macaque)에 골수 이식을 실시, 노화 및 면역치료법 개발연구를 진행했다. 

선행연구에서는 골수이식 치료에 노인인구가 증가하는 추세를 반영해, 고연령(18~25세) 영장류까지 범위를 넓혀 조혈모 줄기세포 골수 이식을 하는 데 성공했다고 논문을 통해 전했다.

최근 연구에서는 암세포 외 세포까지 공격하여 독성을 유발하는 CAR-T 세포의 단점을 보완하기 위해, CD33 항원을 유전자가위 기술로 제거한 조혈모 줄기세포를 골수 이식했으며 그 이후 항원 내 CAR-T 세포를 투여했다. 

   

연구 결과 해당 조혈모 줄기세포가 CAR-T 세포 공격에서 생존함을 입증했으며 독성을 이겨낼 수 있는 백혈병 골수이식치료의 기반기술을 개발하는 데 성공했다.

유경록 미국 국립보건원 연구원은 “향후 해당 기술을 활용해 백혈병 환자의 골수 이식 적용 가능성을 높이고, 아울러 면역치료를 적용할 수 있는 혈액암 범위가 확장될 것으로 기대한다”고 전했다.