희귀질환치료제 개발에 뛰어든 국내 제약사

SK케미칼 혈우병 치료제, 녹십자 헌터증후군 치료제 등

항암제와 함께 블루오션의 하나로 꼽히는 희귀질환 치료제를 개발하는 국내 제약사들이 증가하고 있다.

실제 일부 제약사들은 해외에서 시판허가를 얻어 로열티 수입이 내년부터는 이뤄질수 있을 것이란 전망도 나오고 있다.

SK케미칼(사장 박만훈)은 혈우병 치료제 '앱스틸라(AFSTYLA)'가 미국 식품의약국(FDA)에 이어 캐나다 보건당국(Health Canada)으로부터 시판 허가를 받았다고 18일 밝혔다.

앱스틸라는 SK케미칼이 자체 기술로 개발해 2009년 CSL사에 기술이전을 통해 라이선스 아웃한 바이오 신약으로 CSL사에서 생산공정개발, 글로벌 임상 및 허가 신청을 진행해왔다.

지난 5월 국내 기술 기반 바이오 신약으로는 최초로 미국 시장에 진출한 앱스틸라는 11월 유럽 EMA 산하 인체약품위원회로부터 시판 허가 권고를 받아 유럽 진출 초읽기에 들어갔으며 현재 스위스, 호주 등에서도 허가 심사를 받고 있다.

녹십자는 헌터증후군 치료제인 '헌터라제'의 미국 임상 2상을 진행하고 있다.

헌터라제는 전세계적으로 유일한 헌터증후군 치료제였던 샤이어의 '엘라프라제' 독점을 깨고 지난 2012년 국내 출시됐다.

국내 시장 점유율은 출시 2년만인 2014년에 이미 절반을 넘어섰고 지난해에는 남미와 북아프리카 등지에도 수출되며 200억원대의 매출을 올린 제품이다.

종근당은 프래더 월리 증후군 치료제에 대한 글로벌 임상 3상을 진행하고 있다.

유전성 비만 질환인 프래더-윌리 증후군은 15번 염색체 이상으로 지속적인 공복감 및 대사 기능의 저하가 유발돼 적은 칼로리에도 체중이 늘어나 과도한 비만으로 사망에 이를 수 있는 희귀질환이다.