(사)한국희귀·난치성질환연합회(회장 김재학, 이하 연합회)는 6일, 국회의원회관 제2세미나실에서 국회 보건복지위원회 안상훈 의원(국민의힘)과 공동으로 ‘희귀질환 사망자 수 1위, 특발성 폐섬유증 환자 생존권 보장을 위한 정책토론회’를 개최했다고 밝혔다. 본 토론회에서는 특발성 폐섬유증 환자들의 어려운 현실을 조명하고, 환자들의 치료 접근성 강화를 위해 치료제의 건강보험 급여 적용을 촉구하는 등 정책적 지원을 강화할 필요성을 논의하였다. 첫 번째 발제자로 나선 유홍석 교수(삼성서울병원 호흡기내과)는 ‘특발성 폐섬유증의 질환 특수성 측면에서 바라본 국내 치료 현실 및 미충족 수요’를 주제로 발제를 진행했다. 유 교수는 “특발성 폐섬유증의 국내 유병률이 세계적으로 가장 높은 현실”이라며 미충족 수요가 큰 상황임을 지적했다. 이어 “사망률 감소가 뚜렷한 치료제가 있음에도 비급여로 경제적 부담이 커 환자들이 겪는 어려움이 크다”고 밝혔다. 이어서 ‘환자단체 관점의 특발성 폐섬유증 환자 치료 접근성 개선을 위한 정책 제언’이라는 주제로 연합회 정진향 사무총장의 발제가 진행됐다. 정 사무총장은 “전체 5%의 희귀질환만이 치료제가 있으나 치료제가 존재한다는 기쁨도 잠시,
인제대학교 해운대백병원 간질성폐질환센터가 희귀 난치성 질환인 ‘특발성폐섬유증(IPF)’의 글로벌 임상 2상(경구제/국내 5개 기관) 및 3상(주사제/국내 8개 기관)의 임상센터로 최종 선정됐다. 또 내년부터는 일본에서 개발돼 동양인에게서의 효과가 입증된 약제의 글로벌 임상기관(국내 10개 기관 예정)으로도 선정됐다. 특발성폐섬유증은 폐간질의 섬유화가 만성적으로 진행하는 질환으로, 평균 생존 기간이 진단 후 3~5년에 불과할 정도로 매우 예후가 나쁜 중증의 질환이다. 2000년대 초반까지는 치료제가 없어 치료할 수 없는 난치의 병으로 인식됐다. 하지만 이후 항섬유화제의 개발을 위한 노력의 결과, 2014년도에는 두 종류의 약제가 최초로 미국식품의약국(FDA)의 승인을 받아 전 세계적으로 사용이 되고 있다. 항섬유화제가 폐 기능의 저하로 대변되는 질병의 진행을 약 50% 정도 늦춰주기 때문에 특발성폐섬유증 환자의 증상 및 삶의 질을 호전시켜주고, 생존율을 향상 시켜주는 효과는 있다. 하지만 현재의 항섬유화제로도 질병의 진행을 늦춰줄 뿐 완전히 치료할 수는 없다. 더욱이, 국내에서는 보험 급여의 적용을 받는 한 개의 약제만이 주로 사용되고 있는 것이 현실이다. 하
브릿지바이오테라퓨틱스(이하 ‘브릿지바이오’)는 특발성 폐섬유증(Idiopathic Pulmonary Fibrosis; IPF) 신약 후보물질 ‘BBT-877’의 후속 개발 가속화를 위하여 원발굴기업인 레고켐 바이오사이언스(이하 ‘레고켐바이오’)와의 전략적 협력 체계를 강화했다고 전했다. 브릿지바이오는 23일 공시된 제3자배정 유상증자를 통해 BBT-877 후속 개발과 가속화 지원을 목적으로 레고켐바이오로부터 50억원의 전략적 투자를 유치했다. 이번 투자를 통해, BBT-877의 후속 임상 개발 본격화 및 파이프라인 가치 극대화를 위한 양사간의 전략적 협업 체계가 강화된다. 특히, 다양한 섬유화 질환 타깃 치료제를 비롯하여 항암제 등 미충족 의료수요가 높아 신약 개발이 절실히 요구되는 영역에서 오토택신 저해 기전 관련 추가 후보물질 탐색을 확장할 계획이다. 브릿지바이오가 보유한 임상개발 전문 역량과 더불어, 레고켐바이오의 신약개발 전문역량이 더해져 시너지 효과를 낼 것으로 기대된다. 레고켐바이오 김용주 대표는 “BBT-877의 원발굴기업으로서 향후 개발 가속화에 공조할 수 있게 돼 기쁘다”며 “BBT-877의 시장경쟁력 제고와 성공적인 후속 임상 개발을 위하여