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2024.11.22 (금)

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유전자치료제

퇴행성 망막질환 치료를 위한 세포·유전자치료제의 이해

퇴행성 망막질환을 대상으로 하는 국내 희귀·난치성질환 치료제의 개발 현황을 다룬 학술 포럼이 개최됐다. 퇴행성 망막질환은 신규 개발되는 세포·유전자 치료제의 약 60%가 목표하는 주요 질환이기도 하다. 이날 포럼에서는 치료제 개발 활성화를 위한 한국임상시험참여포털을 이용한 환자 중심 임상시험 지원 확대 과정과 환자의 질병 진단 접근성 개선을 위한 검사 수탁기관 자격 확대에 대한 제언도 제시됐다. 강선우 의원이 주최하고, 사단법인 한국희귀·난치성질환연합회(회장 김재학)가 주관한 ‘희귀·난치성질환의 국내 치료제 개발을 위한 학술 포럼’이 12월 15일, 국회의원회관 제2소회의실에서 개최됐다. 이날 포럼 현장에는 기념품으로 제공된 ‘얼룩말 수건’이 눈에 띄었다. 주최측은 “얼룩말은 그 발굽 소리가 일반 말이 아니라 얼룩말일 가능성을 생각하기 위한, 희귀질환 진단과 치료의 상징적인 동물”이라고 소개했다. 한국희귀·난치성질환연합회 김재학 회장은 “전 세계적으로 확인된 희귀질환의 종류는 8,000종 이상이나, 치료제가 존재하는 질환은 전체 질환의 5%에 불과하다. 국내 치료제 개발에 대한 전폭적인 국가 차원의 지원과 함께 오늘처럼 치료제 개발에 대한 현재 상황을 공유하
- 이형규 기자
- 2023-12-16 07:59
삼성서울병원, 첨단 유전자치료제 개발 플랫폼 구축 협약 체결

삼성서울병원의 ‘희귀·난치질환 첨단 유전자치료제 개발 플랫폼 구축’ 과제가 보건복지부가 주관한 ‘22년 연구중심병원 육성R&D사업 신규 유닛에 선정됐다. 삼성서울병원은 ‘희귀·난치질환 첨단 유전자치료제 개발 플랫폼 구축’ 과제를 추진하는 협약을 최근 체결했다고 23일 밝혔다. 보건복지부가 국내 10개 연구중심병원을 대상으로 공모한 이번 사업에서 삼성서울병원은 ‘20년 정밀의학, ‘21년 디지털치료기기 분야에 이어 3년 연속 선정되며 국내 최고 수준의 연구역량을 다시 한 번 입증했다. 삼성서울병원은 재생의학 분야 플랫폼인 줄기세포재생의학연구소를 작년 12월 세포·유전자치료연구소로 확대 개편했으며, 이번 공모 과제에서 희귀·난치질환 치료를 위한 첨단 유전자치료제 개발을 목표로 지원했다. 특히 이번 유전자치료제 유닛은 국내 거점 바이오클러스터인 판교/광교테크노밸리와 밀접하게 네트워킹하고 있는 분당서울대병원과 성균관대학교가 함께 컨소시엄을 이루었으며, 삼성바이오에피스 포함 15개 참여 기업과 13개 협력 기업이 참여하는 대규모 국가과제로 추진된다. 연구비 규모 또한 정부출연금 186억2000만원 외에 병원 및 참여기업 부담금으로 202억2000만이 투자돼 총
- 김민준 기자
- 2022-09-23 09:06
세계 유일 안과 유전자치료제 ‘럭스터나’ 환자 투여 성공

삼성서울병원이 국내에서 처음으로 안과 분야 세계 유일 유전자 치료제인 노바티스사 ‘럭스터나(Luxturna)’의 수술적 투여에 성공했다. 럭스터나는 ‘레버선천흑암시(Leber’s Congenital Amaurosis)’와 ‘망막색소변성(retinitis pigmentosa)’을 유발하는 여러 유전자 중 RPE65 유전자 변이가 있는 환자를 대상으로 하는 유전성망막변성 치료제로 지난 2017년 미국 FDA에서 승인받았다. 레베선천흑암시는 망막의 유전자 변이로 인해 망막의 시세포의 기능이 저하되고 소실돼 어려서부터 심한 시력 저하, 야맹증, 안진(눈떨림)이 발생하는 질환을 말한다. 빛을 전혀 감지하지 못하거나 밝은 곳에서도 캄캄한 어둠 속에 등불 하나 켠 수준의 빛만 감지하는 경우가 많다. 국내에는 아직 정확한 통계가 없지만 외국에서는 10만 명 중 2~3명꼴로 발생한다고 알려져 있다. RPE65는 망막에서 시각회로의 중요한 효소를 만드는 유전자로서 1993년 미국 국립의료원 국립안센터의 마이클 레드몬드 박사팀에 의해 처음 발견됐다. 해당 유전자에 변이가 생기면 빛이 전기적 신호로 바뀌어 시신경으로 전달되기 어렵게 돼 심한 야맹증과 시력 저하, 시야 협착 증상이
- 신대현 기자
- 2021-09-08 10:19
세브란스병원-매사추세츠의대, 근골격계 유전자 치료제 개발 협력

연세대 세브란스병원 정형외과와 미국 매사추세츠 의과대학 호라이 유전자 치료센터가 상호 발전을 위한 협력 양해각서(MOU)를 체결했다. 지난 8일 코로나19 영향으로 원격 화상회의로 진행된 협약식에는 이진우 정형외과 주임교수, 구아핑 가오(Guangping Gao) 매사추세츠 주립대학교(UMASS) 의대 석좌교수, 심재혁 매사추세츠 의대 교수 등이 참석했다. ‘호라이 유전자 치료센터’는 구아핑 가오 교수가 센터장을 맡고 있다. 구아핑 가오 센터장은 최근 코로나19 백신 개발 분야에서 주목받는 유전자 치료 전달체 AAV(adeno-associated virus, 아데노-연관 바이러스)의 권위자다. 또한, 호라이 유전자 치료센터는 난치성 질환 유전자 치료제 개발 분야에서 세계적인 경쟁력을 갖추고 있다. 세브란스병원 정형외과와 호라이 유전자 치료센터는 이번 협약을 통해 ▲학생, 교원, 교수 간 교류 ▲공동 연구 및 협력 ▲학술자료 및 정보 교환 ▲공통 관심사 관련 활동 및 프로그램 시행 등을 추진하기로 했다.이진우 교수는 “이번 MOU 체결을 통해 골관절염, 골다공증, 골종양, 유전성 골질환 등 근골격계 질환의 유전자 치료제 및 세포 치료제 개발을 위한 국제적인 협
- 신대현 기자
- 2021-04-15 09:38

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UPDATE: 2024년 11월 22일 21시 42분