메디포뉴스

주메뉴 바로가기
본문 바로가기

2025.02.05 (수)

기상청 제공

유전자치료

퇴행성 망막질환 치료를 위한 세포·유전자치료제의 이해

퇴행성 망막질환을 대상으로 하는 국내 희귀·난치성질환 치료제의 개발 현황을 다룬 학술 포럼이 개최됐다. 퇴행성 망막질환은 신규 개발되는 세포·유전자 치료제의 약 60%가 목표하는 주요 질환이기도 하다. 이날 포럼에서는 치료제 개발 활성화를 위한 한국임상시험참여포털을 이용한 환자 중심 임상시험 지원 확대 과정과 환자의 질병 진단 접근성 개선을 위한 검사 수탁기관 자격 확대에 대한 제언도 제시됐다. 강선우 의원이 주최하고, 사단법인 한국희귀·난치성질환연합회(회장 김재학)가 주관한 ‘희귀·난치성질환의 국내 치료제 개발을 위한 학술 포럼’이 12월 15일, 국회의원회관 제2소회의실에서 개최됐다. 이날 포럼 현장에는 기념품으로 제공된 ‘얼룩말 수건’이 눈에 띄었다. 주최측은 “얼룩말은 그 발굽 소리가 일반 말이 아니라 얼룩말일 가능성을 생각하기 위한, 희귀질환 진단과 치료의 상징적인 동물”이라고 소개했다. 한국희귀·난치성질환연합회 김재학 회장은 “전 세계적으로 확인된 희귀질환의 종류는 8,000종 이상이나, 치료제가 존재하는 질환은 전체 질환의 5%에 불과하다. 국내 치료제 개발에 대한 전폭적인 국가 차원의 지원과 함께 오늘처럼 치료제 개발에 대한 현재 상황을 공유하
- 이형규 기자
- 2023-12-16 07:59
“국회 보건복지위원들이 나서서 ‘첨단재생바이오법’ 개정안 철회해라”

무상의료운동본부가 국회를 향해 ‘첨단재생바이오법’을 개정해 더 많은 피해자를 양산하지 않도록 관심을 기울여 줄 것을 촉구했다. 의료민영화저지와 무상의료 실현을 위한 운동본부는 임상연구 단계인 첨단재생의료를 돈을 받고 팔 수 있도록 허용해 환자 안전에 심각한 위협을 줄 수 있는 국민의힘 강기윤 국회의원과 더불어민주당 전혜숙 국회의원이 각각 발의한 ‘첨단재생바이오법 개정안’에 대해 반대 입장을 표명했다. 우선 무상의료운동본부는 첨단재생바이오법의 대상인 세포‧유전자치료제는 장기간 몸속에 머물며, 신체 내에서 이동할 수 있고, 의도치 않게 분화해 종양을 일으킬 수 있으며, 심각한 감염과 실명이나 죽음을 야기할 수 있음을 꼬집으며, 안전과 효과 검증이 핵심이라고 주장했다. 특히, 세포를 배양하는 경우 임상시험을 거쳐 식약처 허가를 받아야 하고, 그렇지 않은 경우에도 한국보건의료연구원의 신의료기술평가를 통해 안전성과 유효성을 입증해야만 하며, 검증 없이 환자에게 돈을 받고 투여하는 것은 부적절함은 물론, 매우 위험한 행위라고 지적했다. 이어 무상의료운동본부는 “이러한 위험에도 불구하고, 개정안이 통과돼 정식 검증을 우회하고 재생의료 관련 이해당사자들로 구성된 심의위원회
- 김민준 기자
- 2023-12-13 14:02
‘GEC-GCT 유전자·세포치료 심포지엄’ 성료

우리나라 세계 최고 권위자를 통해 국내외 유전자세포 치료제 개발의 성과를 이야기하고, 치료현장에 첨단재생의료의 가능성을 논의하는 심포지엄이 성료했다. 한국희귀·난치성질환연합회는 지난 2일 서울대학교병원 의학연구혁신센터에서 제1회 한-영 합동심포지엄이 개최됐다고 3일 밝혔다. ‘GEC-GCT 유전자·세포치료 심포지엄’은 작년 정부가 ‘’첨단재생 바이오초격차‘ 한국형 ARPA-H 프로젝트 대국민’ 등의 내용을 발표함에 따라 서울대학교병원 김정훈 교수를 중심으로 한 국내 유일의 IRD(선천망막질환, Inherited Retinal Degeneration) 연구팀은 국내 유전자·세포치료 관련 연구성과 및 향후 영국 캠버리지대학교 밀너의약연구소와 첨단바이오 신약개발 등의 과제를 모색하고자 마련됐다. 현재 선천망막관련 질환의 유전자 분석(연세대 지헌영교수)을 시작으로 인간화 생쥐에서의 발현확인(울산대 성영훈교수)을 거쳐 유전자 가위를 통한 유전자교정(서울대 김형범교수), 원숭이를 이용한 전임상연구(서울대 강병철 박찬욱교수) 및 세포치료(서울대 조동현교수)까지 세계최고 기술을 발표했다. 발표 이후 이어진 토의에서 소아 희귀난치 안과질환 환우회 이주혁 대표는 “다시 한번
- 김민준 기자
- 2023-11-03 16:28
삼성서울병원, 제10회 세포·유전자치료 국제 온라인 심포지엄 개최(6/23)

줄기세포재생의학과 세포·유전자치료 대한 국제 심포지엄이 개최된다. 삼성서울병원 세포·유전자치료연구소가 오는 6월 23일 오전 9시부터 온라인으로 제10회 국제 심포지엄을 개최한다고 19일 밝혔다. 이번 심포지엄에서는 줄기세포재생의학뿐만 아니라 세포·유전자치료 연구 국내외 전문가들이 불치, 난치 질환 극복을 위한 기초연구부터 중개연구, 임상적용까지 모두 아우르는 학술 교류를 진행할 예정이다. 특히 세계적 석학인 미국 하버드의대 데이비드 윌리엄스(David Williams) 교수, 무스타파 사힌(Mustafa Sahin) 교수와 스탠포드대 엔소니 오로(Anthony E. Oro) 교수가 연자로 나선다. 심포지엄은 오는 6월 22일까지 온라인(http://cgti.e-symposium.co.kr/A/)을 통해 사전 등록 후 참가할 수 있으며, 등록비는 3만원이다. 자세한 사항은 심포지엄 사무국(전화 02-2148-9958)으로 문의하면 된다.
- 김민준 기자
- 2023-06-19 15:46
삼성서울병원, 첨단 유전자치료제 개발 플랫폼 구축 협약 체결

삼성서울병원의 ‘희귀·난치질환 첨단 유전자치료제 개발 플랫폼 구축’ 과제가 보건복지부가 주관한 ‘22년 연구중심병원 육성R&D사업 신규 유닛에 선정됐다. 삼성서울병원은 ‘희귀·난치질환 첨단 유전자치료제 개발 플랫폼 구축’ 과제를 추진하는 협약을 최근 체결했다고 23일 밝혔다. 보건복지부가 국내 10개 연구중심병원을 대상으로 공모한 이번 사업에서 삼성서울병원은 ‘20년 정밀의학, ‘21년 디지털치료기기 분야에 이어 3년 연속 선정되며 국내 최고 수준의 연구역량을 다시 한 번 입증했다. 삼성서울병원은 재생의학 분야 플랫폼인 줄기세포재생의학연구소를 작년 12월 세포·유전자치료연구소로 확대 개편했으며, 이번 공모 과제에서 희귀·난치질환 치료를 위한 첨단 유전자치료제 개발을 목표로 지원했다. 특히 이번 유전자치료제 유닛은 국내 거점 바이오클러스터인 판교/광교테크노밸리와 밀접하게 네트워킹하고 있는 분당서울대병원과 성균관대학교가 함께 컨소시엄을 이루었으며, 삼성바이오에피스 포함 15개 참여 기업과 13개 협력 기업이 참여하는 대규모 국가과제로 추진된다. 연구비 규모 또한 정부출연금 186억2000만원 외에 병원 및 참여기업 부담금으로 202억2000만이 투자돼 총
- 김민준 기자
- 2022-09-23 09:06
세계 유일 안과 유전자치료제 ‘럭스터나’ 환자 투여 성공

삼성서울병원이 국내에서 처음으로 안과 분야 세계 유일 유전자 치료제인 노바티스사 ‘럭스터나(Luxturna)’의 수술적 투여에 성공했다. 럭스터나는 ‘레버선천흑암시(Leber’s Congenital Amaurosis)’와 ‘망막색소변성(retinitis pigmentosa)’을 유발하는 여러 유전자 중 RPE65 유전자 변이가 있는 환자를 대상으로 하는 유전성망막변성 치료제로 지난 2017년 미국 FDA에서 승인받았다. 레베선천흑암시는 망막의 유전자 변이로 인해 망막의 시세포의 기능이 저하되고 소실돼 어려서부터 심한 시력 저하, 야맹증, 안진(눈떨림)이 발생하는 질환을 말한다. 빛을 전혀 감지하지 못하거나 밝은 곳에서도 캄캄한 어둠 속에 등불 하나 켠 수준의 빛만 감지하는 경우가 많다. 국내에는 아직 정확한 통계가 없지만 외국에서는 10만 명 중 2~3명꼴로 발생한다고 알려져 있다. RPE65는 망막에서 시각회로의 중요한 효소를 만드는 유전자로서 1993년 미국 국립의료원 국립안센터의 마이클 레드몬드 박사팀에 의해 처음 발견됐다. 해당 유전자에 변이가 생기면 빛이 전기적 신호로 바뀌어 시신경으로 전달되기 어렵게 돼 심한 야맹증과 시력 저하, 시야 협착 증상이
- 신대현 기자
- 2021-09-08 10:19
세브란스병원-매사추세츠의대, 근골격계 유전자 치료제 개발 협력

연세대 세브란스병원 정형외과와 미국 매사추세츠 의과대학 호라이 유전자 치료센터가 상호 발전을 위한 협력 양해각서(MOU)를 체결했다. 지난 8일 코로나19 영향으로 원격 화상회의로 진행된 협약식에는 이진우 정형외과 주임교수, 구아핑 가오(Guangping Gao) 매사추세츠 주립대학교(UMASS) 의대 석좌교수, 심재혁 매사추세츠 의대 교수 등이 참석했다. ‘호라이 유전자 치료센터’는 구아핑 가오 교수가 센터장을 맡고 있다. 구아핑 가오 센터장은 최근 코로나19 백신 개발 분야에서 주목받는 유전자 치료 전달체 AAV(adeno-associated virus, 아데노-연관 바이러스)의 권위자다. 또한, 호라이 유전자 치료센터는 난치성 질환 유전자 치료제 개발 분야에서 세계적인 경쟁력을 갖추고 있다. 세브란스병원 정형외과와 호라이 유전자 치료센터는 이번 협약을 통해 ▲학생, 교원, 교수 간 교류 ▲공동 연구 및 협력 ▲학술자료 및 정보 교환 ▲공통 관심사 관련 활동 및 프로그램 시행 등을 추진하기로 했다.이진우 교수는 “이번 MOU 체결을 통해 골관절염, 골다공증, 골종양, 유전성 골질환 등 근골격계 질환의 유전자 치료제 및 세포 치료제 개발을 위한 국제적인 협
- 신대현 기자
- 2021-04-15 09:38

전체
인사
동정
화촉
부음

유전자치료

퇴행성 망막질환 치료를 위한 세포·유전자치료제의 이해

“국회 보건복지위원들이 나서서 ‘첨단재생바이오법’ 개정안 철회해라”

‘GEC-GCT 유전자·세포치료 심포지엄’ 성료

삼성서울병원, 제10회 세포·유전자치료 국제 온라인 심포지엄 개최(6/23)

삼성서울병원, 첨단 유전자치료제 개발 플랫폼 구축 협약 체결

세계 유일 안과 유전자치료제 ‘럭스터나’ 환자 투여 성공

세브란스병원-매사추세츠의대, 근골격계 유전자 치료제 개발 협력

핫클릭 TOP 5

장기요양보험 재정 빨간불, 올해부터 ‘적자’로 전환 예상

인하대병원, 키르기스스탄 국립감염병원 시뮬레이션센터 구축 지원

셀비온-MSD, 루테튬 DGUL과 키트루다 병용요법 임상시험 협력 계약

케이원메드글로벌, 두바이 ‘Arab Health 2025’ 참가

엔허투, HER2 초저발현 전이성 유방암 적응증 FDA 허가

최신연구진전

유전자치료

퇴행성 망막질환 치료를 위한 세포·유전자치료제의 이해

“국회 보건복지위원들이 나서서 ‘첨단재생바이오법’ 개정안 철회해라”

‘GEC-GCT 유전자·세포치료 심포지엄’ 성료

삼성서울병원, 제10회 세포·유전자치료 국제 온라인 심포지엄 개최(6/23)

삼성서울병원, 첨단 유전자치료제 개발 플랫폼 구축 협약 체결

세계 유일 안과 유전자치료제 ‘럭스터나’ 환자 투여 성공

세브란스병원-매사추세츠의대, 근골격계 유전자 치료제 개발 협력

핫클릭 TOP 5

장기요양보험 재정 빨간불, 올해부터 ‘적자’로 전환 예상

인하대병원, 키르기스스탄 국립감염병원 시뮬레이션센터 구축 지원

셀비온-MSD, 루테튬 DGUL과 키트루다 병용요법 임상시험 협력 계약

케이원메드글로벌, 두바이 ‘Arab Health 2025’ 참가

엔허투, HER2 초저발현 전이성 유방암 적응증 FDA 허가

최신연구진전

다발골수종 재발예측 新 검사법 유용성 입증

“30세 미만 당뇨병 환자, 심혈관·신장 합병증 위험 높아”

Er:YAG 레이저의 안검황색종 치료 효과 밝혀

노쇠·근감소증, 호흡곤란 위험 최대 9배 높인다