만성골수성백혈병(CML) 환자들에게 치료의 중요성과 완치의 희망을 주기 위한 ‘CML Day’ 가 9월 28일 오후 2시부터 2시간여 동안, 대전을지대학교병원 대강당(범석홀)에서 CML 환우와 가족 및 일반인을 대상으로 개최된다. 올해로 13회를 맞는 이번 행사는 의정부/대전을지대학교병원 혈액내과와 루산우회(의정부/강남/대전을지대학교병원 CML 환우회) 공동주최로 마련됐다. ‘CML Day’는 국내에서 40대 이후 성인에게 주로 발병하는 만성골수성백혈병이 9번, 22번 염색체에 이상이 생겨 발생하는 ‘혈액암’ 이라는 점에 착안하여, 매해 9월 22일 전후로 행사를 진행해 오고 있다. KBS 탤런트 최석구님의 진행으로 만성골수성백혈병 연구와 임상치료 권위자인 을지대학교병원 김동욱 교수의 강의, CML 환자들의 투병 토크로 진행된다.
만성골수성백혈병의 발생·진행과 관련된 유전자에서 ‘손상된 DNA를 복구’하는 기능이 새롭게 발견됐다. 의정부을지대학교병원은 혈액내과 김동욱 교수 연구팀이 울산과학기술원 생명과학과 김홍태 교수 연구팀, 한림대학교 생명과학과 김재진 박사 연구팀과 함께 5년간 공동으로 진행한 연구에서 이 같은 사실을 세계 최초로 밝혀냈다고 8월 13일 밝혔다. 공동연구팀은 60명의 급성기 만성골수성백혈병(Chronic Myeloid Leukemia, CML) 환자의 검체에서 추출한 REXO5(RNA Exonuclease5) 단백질을 분석했고, DNA 손상에 어떠한 영향을 미치는지와 백혈병 유발 여부를 규명했다. 그 결과, 연구에서 REXO5 단백질이 고갈되면 손상된 DNA에 RNA가 붙는 고리 모양의 R-LOOP 구조에 의해 유전체의 불안정성이 증가하는 것으로 나타났다. 또한, 정상세포와 비교해 복제에 관여하는 S기가 감소할 뿐만 아니라 세포 성장이 크게 억제되는 것이 관찰됐다. 이는 REXO5가 DNA 손상을 복구하는 기능을 가졌기 때문이었다. 즉, REXO5 단백질이 R-loop의 RNA 가닥에 결합해 DNA 손상 부위로 이동한 후 핵산분해효소 부위를 통해 R-loop의 RN
급성 골수성 백혈병(AML) 환자들 대상 맞춤형 치료 가능성이 제시됐다. 서울대병원은 혈액종양내과 고영일·변자민 교수, 서울대 생명과학부 윤태영 교수(전창주 연구원), 프로티나 공동 연구팀이 단분자 공면역침강(SMPC) 기술을 통해 BCL2 단백질과 다른 단백질들 간의 상호작용을 분석해, ABT-199 표적 항암제의 치료 효과를 예측할 수 있는 고성능 동반진단 바이오마커를 개발했다고 8월 5일 발표했다. 연구팀은 단분자 풀다운 및 공면역침강 기법과 단분자 형광 이미징 기술을 통해 약 3만개의 세포를 분석해 22종의 서로 다른 단백질-단백질 상호작용(PPI) 신호를 정량적으로 검출하는 기술을 개발했다. 이를 통해 다양한 단백질이 서로 어떻게 상호 작용하는지를 정확히 측정할 수 있게 됐다. 또한, 연구팀은 ABT-199가 BCL2 단백질에 선택적으로 결합해 BCL2-BAX 복합체를 분해시키고, 이 과정에서 활성화된 BAX 단백질이 암세포의 사멸을 유도하는 것을 확인했다. ABT-199가 암세포를 죽이는 주요 매커니즘을 명확히 밝혀낸 것이다. 더불어 연구팀은 32명의 AML 환자 검체에서 다차원 PPI 프로파일 데이터를 획득하고, 생체 외 수준에서의 약물 반응성과
국내 소아 급성림프모구백혈병(ALL) 환자들이 전국 어디서나 동일한 최적의 치료를 받을 수 있는 기반이 마련됐다. 서울대병원 소아암·희귀질환지원사업단은 위험군 분류에 필수적인 통합 유전체 분석과 미세잔존질환 분석 검사를 2023년부터 무상으로 지원해오고 있다. 지금까지 통합 유전체 분석 검사는 전국 220명의 환자에게 548건을 지원했으며, NGS 기반 미세잔존질환 분석 검사는 전국 546명의 환자에게 1709건을 지원해 정확한 진단과 최적의 치료를 받을 수 있도록 도왔다. 한 환자당 평균 3회 실시하고 있어, 1인당 약 95~140만원을 지원하고 있으며, 이를 통해 특정 질병의 원인을 규명하고, 치료 반응을 정밀하게 파악해 이를 바탕으로 위험군을 나누어 실제 치료에 적용할 수 있게 됐다.이에 더해, 소아 급성림프모구백혈병 환자들이 모든 기관에서 동일한 치료 방침으로 치료를 받을 수 있도록 치료법을 표준화하기 위해 전국의 소아암 전문의들이 힘을 모았다. 병원마다 의료진들이 자체적으로 판단한 기준에 따라 치료 지침을 오랜 기간 정립해왔기 때문에 쉽지 않은 과정이었다. 수년간 20차례가 넘는 회의를 통해 최신 임상 근거를 분석하고, 열띤 토론과 의견 수렴 과정을
파로스아이바이오(대표 윤정혁)는 FLT3 돌연변이를 타겟하는 급성 골수성 백혈병(AML) 치료제 PHI-101의 다국가∙다기관 임상 1상의 환자 모집을 완료했다고 31일 밝혔다. PHI-101의 임상 1상 시험은 국내와 호주에서 다른 치료제 사용 후 재발했거나 불응한 급성 골수성 백혈병(AML) 환자를 대상으로 수행하고 있다. 현재 최종 등록된 환자는 총 30명이며, 확장 권장 용량인 160 mg 단일 요법으로 임상 1b상을 활발히 진행 중이다. 국내에선 서울대학교병원, 서울아산병원, 삼성서울병원, 부산대병원과 가톨릭대학교 서울성모병원 등 다수의 기관이 참여하고 있다. 파로스아이바이오가 지난해 12월 미국혈액학회(ASH)에서 발표한 임상 1a/b상 중간결과에 따르면, 모든 용량에서 투여 제한 독성(DLT, Dose Limiting Toxicity)이 발생하지 않았으며, 내약성이 우수한 것으로 나타났다. 임상 1b상에서 평가 가능한 환자의 약 60%가 종합 완전관해(Composite Complete Response)를 보이기도 했다. 종합 완전관해란, 완전관해(CR)와 불완전한 혈액학적 회복을 동반한 CR (CRi), 형태학적 백혈병이 없는 상태(MLFS, M
백혈병 2세대 표적항암제 ‘선제적 용량 감소’가 치료에 도움이 되는 것으로 나타났다. 의정부을지대학교병원은 혈액내과 김동욱 교수가 백혈병 표적항암제 ‘다사티닙’ 복용에 대한 임상 데이터를 비교한 연구 결과를 발표했다고 7월 22일 밝혔다. 김동욱 교수(교신저자) 연구팀(부산백병원 이원식 교수, 서울대병원 신동엽 교수)은 임상연구를 진행해 표준용량군(PCR-DEPTH)에선 다사티닙 100㎎을 지속적으로 복용하는 환자 102명을, 용량감소군(DAS-CHANGE)에서는 조기 유전자 반응을 획득한 환자에서 부작용이 있는 경우 1일 용량을 80㎎으로 감량하는 환자 90명을 대상으로 복용량과 유전자 반응 비율을 비교 분석했다. 그 결과, 만성골수성백혈병의 2세대 표적항암제인 ‘다사티닙’의 복용량을 선제적으로 줄일 경우 부작용이 감소하면서 장기적으로는 치료 효과를 더욱 높일 수 있는 것으로 분석됐다. 먼저 복용량은 당연히 용량감소군(80.1%)보다 표준용량군(99.6%)이 유의하게 높은 것으로 나타났다. 반면에 주요 유전자 반응에서는 오히려 표준용량군(65.2%)보다 용량감소군(77.1%)이 더 치료 효과가 좋은 것으로 나왔다. 의정부을지대병원 혈액내과 김동욱 교수는 “
영국 리즈대학교와 한국백혈병환우회가 공동으로 추진하는 공익 프로젝트로, 헌혈의 필요성과 수혈의 중요성을 알리는 헌혈 문화 증진 워크숍이 성료했다. 한국백혈병환우회는 지난 20일 종로구에 위치한 인사라운지에서 수혈 경험이 있는 백혈병‧혈액암 환자들이 자신의 수혈 이야기와 의미를 담은 헌혈백을 제작하는 워크샵을 성공적으로 마쳤다고 7월 22일 밝혔다. 이번 워크샵에서 영국의 텍스타일 아티스트이자 혈액백 만들기 프로젝트의 창시자 리 바우저(Leigh Bowser)와 영국 리즈대학교 소속의 문화인류학자 김지은 교수가 진행을 맡았으며, 수혈 경험이 있는 환자와 환자가족 20명이 참여해 뜻깊은 시간을 가졌다. 한국은 저출산‧고령화로 인해 헌혈자가 감소해 혈액이 부족한 상황에 놓여 있으며, 백혈병‧혈액암 환자나 그 가족들이 지정헌혈을 통해 직접 헌혈자를 구해야 하는 어려움을 겪고 있다. 영국은 광우병의 여파로 헌혈할 수 있는 인구가 급감해 헌혈자가 부족한 공통된 어려움을 겪고 있으며, 이러한 공통점이 이번 워크샵의 중요성을 더욱 부각시켰다. 워크샵은 환자와 환자 가족들이 자신의 수혈 경험을 나누는 시간으로 시작됐으며, 이어지는 프로그램에서는 참석자들이 혈액백 디자인을 스
큐리언트는 면역항암제 아드릭세티닙(Adrixetinib, Q702)의 급성골수성백혈병 임상시험에 대한 IND승인을 받았다고 19일 밝혔다. 희귀 혈액암 임상시험에 이어 계획이 승인된 이번 임상시험은 미국 최고 암 병원 중 하나인 MD 앤더슨 암 센터(MD Anderson Cancer Center)가 주관하는 임상시험으로, 급성 골수성 백혈병(AML) 환자를 대상으로 아드릭세티닙과 아자시티딘(Azacitidine), 베네토클락스(Venetoclax) 삼중 병용요법의 효능을 확인하게 된다. 급성 골수성 백혈병은 미국에서 발생하는 전체 혈액암 중 약 31%를 차지하는 암종이다. 글로벌 의약품 시장조사기관인 Evaluate Pharma에 따르면 미국의 급성 골수성 백혈병 치료제 시장은 2022년 16.8억 달러에서 2028년 74.6억 달러로 연 평균 28.3%의 급격한 시장 확대가 예상되는 분야다. 현재 “Aza+Ven”으로 불리는 아자시티딘, 베네토클락스 병용요법은 고강도 화학요법을 견딜 수 없는 환자를 대상으로 한 1차 치료법으로 활용되고 있다. 이번 아드릭세티닙과의 병용임상은 아드릭세티닙의 1/2차 치료제로서 급성 골수성 백혈병 치료제 시장에 진입할 가능성을
식품의약품안전처(처장 오유경)는 한국세르비에㈜가 수입하는 희귀의약품 ‘팁소보정(이보시데닙)’을 5월 22일 허가했다고 밝혔다. 이 약은 IDH1 변이 양성으로 ➊급성 골수성 백혈병을 새롭게 진단받은, ‘만 75세 이상’ 또는 ‘집중유도 화학요법이 적합하지 않은 동반 질환이 있는 성인 환자’에게 아자시티딘과 병용해 사용하거나, ➋이전 치료 경험이 있는 국소 진행성 또는 전이성 담관암 성인 환자에게 단독요법으로 사용한다. 팁소보정은 변이된 IDH1 효소를 억제해 대사물질(2-HG) 생성을 감소시킴으로써 종양세포의 증식을 억제하고, 암세포의 사멸을 유도한다. 식약처는 이 약이 IDH1 변이 양성인 급성골수성백혈병 또는 담관암 환자에게 새로운 치료 기회를 제공할 것으로 기대한다고 밝혔다. 식약처는 “앞으로도 규제과학 전문성을 기반으로 안전성·효과성이 충분히 확인된 치료제가 신속하게 공급돼 희귀·난치질환 환자의 치료 기회가 확대될 수 있도록 최선을 다할 예정”이라고 밝혔다.
우수한 안전성 프로파일로 유전적으로 다양한 환자군들에서 광범위한 활성을 입증하고 있는 한미약품의 급성골수성백혈병(AML, acute myeloid leukemia) 치료 혁신신약 ‘투스페티닙(Tuspetinib, 이하 TUS)’이 투스페티닙, 베네토클락스(Venetoclax, 이하 VEN), 저메틸화제(Hypomethylating agent, 이하 HMA)의 삼제 병용요법(TUS+VEN+HMA) 파일럿 연구로 진행될 예정이다. TUS를 개발중인 한미약품 파트너사 앱토즈는 지난달 26일(미국 동부표준시) 자사 보도자료 및 연간 실적 발표를 통해 TUS의 진전된 임상 데이터와 앞으로의 주요 이벤트를 공개했다. TUS는 골수성 악성 종양에 작용하는 주요 키나아제를 차별화된 패턴으로 표적하는 혁신 신약으로, 1일 1회 투여 경구용 치료제로 개발되고 있다. 앱토즈는 현재까지 임상 1/2상에서 170명 이상의 중증 재발성 또는 불응성(R/R) AML 환자가 TUS 단독 또는 VEN과의 병용 투여를 받았다고 밝혔다.임상 2상 권장 용량인 TUS 80mg 단독요법에서는 VEN 치료 경험이 없는 환자의 36%에서 완전관해(CR) 또는 부분적 혈액학적 회복을 동반한 완전관해(