메디포뉴스

주메뉴 바로가기
본문 바로가기

2025.10.02 (목)

기상청 제공

바이오젠

바이오젠 근위축성 측삭경화증 치료제 ‘칼소디’ 허가

식품의약품안전처(처장 오유경)는 근위축성 측삭경화증 치료에 쓰이는 수입 희귀질환 치료제 ‘칼소디(토퍼센)’를 8월 20일 허가했다고 밝혔다. 근위축성 측삭경화증(amyotrophic lateral sclerosis, ALS)은 근육이 약해지고 점차 운동실조에 이르는 중증 희귀질환이다. 칼소디는 과산소 디스뮤타아제 1(SOD1) 유전자 변이가 있는 근위축성 측삭경화증 환자의 SOD1 mRNA에 결합해 변형된 단백질(SOD1) 합성을 감소시키는 핵산 치료제로, 적절한 치료제가 없는 SOD1 유전자 변이 근위축성 측삭경화증 성인 환자에게 새로운 치료 기회를 제공할 것으로 기대된다. 과산소 디스뮤타아제 1(Superoxide Dismutase 1, SOD1)은 항산화 작용을 하는 단백질로서 활성산소로부터 신경세포 손상을 막아주는 효소로 돌연변이 시 신경질환을 유발한다. 식약처는 칼소디를 ‘글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계(GIFT)’ 제31호 제품으로 지정한 후, 신속하게 심사해 국내 의료현장에 빠르게 도입될 수 있도록 지원했다. 식약처는 앞으로도 규제과학 전문성을 바탕으로 안전성·효과성이 충분히 확인된 치료제를 신속하게 심사·허가해 환자의 치료 기회가 확대될 수
- 노영희 기자
- 2025-08-20 14:01
“3세 이후 SMA도 스핀라자로”…1억 약값, 급여확대로 부담↓

증상이 발현되는 시기에 따라 1~4형 4가지로 유형이 나뉘는 척수성 근위축증(SMA, Spinal Muscular Atrophy) 중에서도, 3형은 생후 18개월 이후 증상이 나타난다. 이 중 만 3세 이전에 발병하면 3a형, 만 3세 이후에 발병하면 3b형으로 다시 나뉜다. 특히 3b형 환자도 3a형과 마찬가지로 시간이 지날수록 점차 운동기능이 소실되며 보행 장애나 근육 약화 등을 겪을 수 있다. 그러나 SMA 3b형 치료가 가능한 바이오젠 코리아의 ‘스핀라자(성분명 뉴시너센)’는 그간 상대적으로 늦은 발병시기와 약물치료의 임상적 유용성에 대한 불확실성 등을 이유로 급여권에서 제외돼왔다. 때문에 기존의 국내 스핀라자 급여 적용을 위해서는 5q SMA 환자에 대해 △5q SMN-1 유전자의 결손 또는 변이의 유전자적 진단 △영구적 인공 호흡기를 사용하고 있지 않은 경우 △만 3세 이하에 SMA 관련 임상 증상과 징후 발현을 모두 만족해야 했다. 하지만 지난 10월부터 급여가 확대되면서 만 3세 이하 연령제한 조건이 삭제돼 만 3세 이후에 증상이 발현된 SMA 3형 환자들도 스핀라자 치료를 시작할 수 있게 됐다. 바이오젠 코리아가 2일 스핀라자의 급여기준 확대
- 노영희 기자
- 2023-11-03 05:50
바이오젠, ‘스마일 홈 트레이닝’

바이오젠 코리아(대표 황세은)는 10월 21일 대한소아신경학회 추계학술대회에서 척수성 근위축증(이하 SMA, Spinal Muscular Atrophy) 환자의 운동 기능 및 일상생활 개선을 위한 교육 컨텐츠 ‘스마일 홈 트레이닝’ 3D 영상을 공개했다고 발표했다. 바이오젠 코리아는 코로나19 팬데믹 등으로 인한 재활 치료 환경의 제한점을 개선하고자 이번 교육 영상 개발을 결정했다. SMA는 근육이 점차 위축되는 신경근육계 희귀 질환으로, 환자의 운동 기능 유지와 개선을 위해서는 꾸준한 재활 운동이 필수적이다. ‘스마일 홈 트레이닝’ 영상은 전문가의 도움 없이 집에서도 쉽게 따라할 수 있도록 3D 영상으로 개발됐다. ‘스마일 홈 트레이닝’ 영상은 주요 재활전문가와의 자문회의를 통해 개발돼 지난 8월 말 의료진들에게 선공개됐으며, 이번 학술대회 때 공식적으로 첫 선을 보이게 됐다. 자문회의에는 부산대학교병원 재활의학과 신용범 교수, 정유주 물리치료사, 국민건강보험공단 일산병원 강경이 물리치료사가 자문위원으로 참여했다. 자문회의는 ▲ 환자 운동 기능 및 일상생활 개선 ▲ 부상 위험 ▲ 동기 부여 ▲ 순응도 등을 고려해 환자에게 보다 유용하고 편리한 교육 컨텐츠를
- 바이오젠
- 2022-10-24 09:09

전체
인사
동정
화촉
부음

바이오젠

바이오젠 근위축성 측삭경화증 치료제 ‘칼소디’ 허가

“3세 이후 SMA도 스핀라자로”…1억 약값, 급여확대로 부담↓

바이오젠, ‘스마일 홈 트레이닝’

핫클릭 TOP 5

한미약품, 서울시약사회 요청에 ‘아모프렐정’ 포장디자인 개선 결정

삼성바이오로직스, 바이오 재팬 2025 단독 부스 참가

노을, 유럽 대표 열대의학 학회서 마이랩 플랫폼 실사용 임상 결과 공개

정부, 추석 연휴 대비 응급의료체계 유지 특별대책 논의

미리보는 의료계 국감, 지역·필수·공공의료 쟁점 예고

최신연구진전

바이오젠

바이오젠 근위축성 측삭경화증 치료제 ‘칼소디’ 허가

“3세 이후 SMA도 스핀라자로”…1억 약값, 급여확대로 부담↓

바이오젠, ‘스마일 홈 트레이닝’

핫클릭 TOP 5

한미약품, 서울시약사회 요청에 ‘아모프렐정’ 포장디자인 개선 결정

삼성바이오로직스, 바이오 재팬 2025 단독 부스 참가

노을, 유럽 대표 열대의학 학회서 마이랩 플랫폼 실사용 임상 결과 공개

정부, 추석 연휴 대비 응급의료체계 유지 특별대책 논의

미리보는 의료계 국감, 지역·필수·공공의료 쟁점 예고

최신연구진전

BRF2 변이로 인한 질병 발생 기전 세계 최초 규명

무릎 관절염 조기 진단하는 새로운 MRI 지표 확인

난청, 유전자 편집으로 치료

EGFR 돌연변이 폐암 대상 아미반타맙·레이저티닙 병용 치료 효과 규명