GC녹십자(대표 허은철)는 일본 의약품의료기기종합기구(PMDA)로부터 노벨파마와 공동 개발중인 산필리포증후군 A형(MPSIIIA) 치료제 ‘GC1130A’에 대한 1상 임상시험계획서(CTN, Clinical Trial Notification)를 승인받았다고 12일 밝혔다. 지난 5월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 임상 1상 IND 승인과 지난달 국내 IND 승인을 받은데 이어 이번 일본 PMDA승인으로 ‘GC1130A’의 다국가 임상 개발에 속도가 붙을 전망이다. 산필리포증후군(A형)은 유전자 결함으로 체내에 헤파란 황산염(Heparan sulfate)이 축적돼 점진적인 손상이 유발되는 열성 유전질환이다. 심각한 뇌손상이 주요 증상이며 대부분의 환자가 15세 전후에 사망에 이르게 되는 중증 희귀질환이다. 아직 허가 받은 치료제가 없기 때문에 환자들의 미충족 의료수요가 매우 크다. GC1130A는 중추신경계에 투여할 수 있는 GC녹십자의 고농축 단백질 제제 기술을 산필리포증후군(A형) 치료제에 적용하여 개발하고 있는 바이오혁신신약(First-in-Class)으로, 치료제를 뇌실 안에 직접 투여해 치료 효과를 높이는 방식이다. 이 방식(ICV, Intracer
희귀의약품 전문 바이오벤처 노벨파마가 희귀질환치료제 글로벌 임상 진입을 위해 소아희귀질환 분야 전문가를 영입했다. 18일 노벨파마는 채종희 서울대학교병원 임상유전체의학과 교수를 과학자문위원회(SAB) 위원으로 영입했다고 밝혔다. 노벨파마는 지난 2020년부터 GC녹십자와 산필리포증후군 A형 혁신신약(MPS III A)을 공동개발 중이다. 이번 SAB 영입을 통해 MPS III A 임상 진입과 신약 개발에 속도를 낼 수 있게 됐다. 채 교수는 임상 디자인 및 프로토콜 설계 자문 등 핵심적인 역할을 수행할 예정이다. 채 교수는 서울대학교병원 희귀질환센터장 겸 희귀질환센터 권역별 거점센터사업 중앙지원센터장이다. 서울대학교병원 의생명연구원 바이오마커 센터장, 대한아동신경학회 과학위원회 위원장을 역임한 바 있다. 회사 관계자는 “연내 FDA에 임상 허가 신청과 글로벌 임상 진입을 위해 희귀질환 분야 명의로 꼽히는 채 교수가 SAB로 추가 합류했다”며 “폭 넓은 연구 경험과 전문성을 갖춘 연구진들과 세계 최초 산필리포증후군 A형 치료제를 개발하는데 박차를 가하겠다”고 말했다. 노벨파마는 산필리포증후군 A형, 모르퀴오증후군 B형(MPS IV B), GM1 강글리오시드증