세계 신약개발 주체와 혁신신약 개발은 누구냐?

최근 10년간 FDA 신약허가 252 품목의 개발주체 상세 분석

네이쳐 의약발명 리뷰(Nature Reviews Drug Discovery) 보고에 의하면 1998년부터 2007년까지 신약은 모두 252개가 FDA의 허가를 취득했다. 이들 신약 개발 주체는 과연 누구이며 신약 중 혁신 신약 개발 주도는 어디에서 이끌고 있나.

보고에 의하면 1998-2007년 기간에 개발된 252개 신약의 개발 주체는 제약회사, 바이오텍 회사 그리고 대학에서 기술이전된 것으로 밝히고 있다. 그 비율은 다음과 같다.

*제약회사: 58%
*바이오텍 회사: 18%
*대학에서 바이오텍 이전: 16%
*대학에서 제약회사 이전: 8%

신약 개발의 질적인 면을 보면 이들 252개 신약 중 FDA측에서 우선 심사로 혁신적인 약, 즉 지금까지 치료제가 없었던 것이 여기에 포함되고 또한 과학적으로 혁신적인 것 즉, 작용기전의 새로운 점, 이전 약들과의 다른 화학적 구조거나 다른 점 등을 고려하여 우선 심사 범위에 속한 신약은 123개로 그 개발 주체는 다음과 같다:

*제약회사 46%
*바이오텍 회사 30%
*대학에서 이전 23%

한편, 대부분의 바이오텍 개발 신약들이 FDA의 우선 심사 범주에 속했으나 제약회사 개발 신약들은 상위를 점하지 못했다. 혁신적인 신약으로 118개가 이 기간에 소개된바 46%가 과학적으로 신규성을 인정한 것이며 이들 개발 주체는 다음과 같다:

*제약회사 44%
*바이오텍 회사 25%
*대학에서 이전 31%

대학에서 개발된 것이 혁신 신약의 범주에 다수 포함되었다. 이는 제약회사 신약개발 65%가 혁신적인 것이 아니라는 의미이다. 그렇다고 대학에서 개발된 것이 모두 혁신 신약은 아니나 대부분 대학에서 발견된 신약은 제약회사보다는 바이오텍 회사에 더 많이 이전되었다.

왜 그럴까? 새로운 치료제는 대부분 희귀약이며 희귀약에서는 블록버스터가 나오지 않기 때문이다. 그러나 대학에서 제약회사로 이전된 신약은 바이오텍 회사로 이전된 것보다 매출이 높다. 이는 거대 제약회사들은 신약 개발에 있어 시장성 등 분석에 근거하여 실행하기 때문이다. 작은 회사는 연간 매출이 1억 달러 정도인 것이라도 추진할 가치를 느끼지만 화이자와 같은 거대 제약회사들은 이 정도 연간 매출 품목은 거들떠보지도 않는다.

그렇다고 거대 제약회사들이 새로운 치료제에 대해 등을 돌린다는 의미는 아니고 새로운 작용 기전이나 지금까지 없었던 치료제에 이들은 눈독을 드리고 있으나 거대 시장 가능성을 더 눈여겨보고 있다.

왜냐하면, 만일 그 치료 분야에 이미 치료제가 있다면 후발 제품이 되고 후발 제품은 허가도 까다로우며 허가 취득 후 시판 과정에서 수익을 내기가 쉽지 않기 때문이다.

이러한 애로를 극복하기 위해 거대 제약회사들이 예컨대, 심혈관 치료에서 HDL 증가를 기대한다거나 당뇨 치료에서 PPAR 알파-감마 배위 자 (ligand) 등 개발에 방향을 잡아 후발 제품 약점을 극복할 수 있다.
또 알쯔하이머 치료에 감마 시크리타제 차단제나 비만에 CBI 길항제 등의 새로운 작용기전의 추구로 극복할 수 있다.

거대제약회사들이 모두 시도해 보았으나 비싼 대가만 지불한 경우도 많다. 작은 회사들도 시도하지만 신약의 사용 범위가 좁은 방향에 그치고 있다.