사노피-아벤티스 코리아, ‘알프로릭스’

B형 혈우병 치료제

사노피-아벤티스 코리아(대표 배경은)는 12일 혈우병 치료제 ‘알프로릭스(성분명:혈액응고인자IX-Fc융합단백(rFIXFc), 에프트레노나코그-알파(유전자재조합))’를 국내 출시했다고 밝혔다.

알프로릭스는 혈액응고인자 9인자의 반감기가 연장된 B형 혈우병 치료제로 B형 혈우병 환자의 ▲출혈의 억제 및 예방 ▲수술 전후 관리 (외과적 수술 시 출혈억제 및 예방) ▲출혈의 빈도 감소 및 예방을 위한 일상적 예방요법 등의 치료제로 허가받았다. ‘Fc 융합단백기술’로 혈액응고인자 9인자의 반감기를 연장해 주 1회 투여(50IU/kg) 혹은 10~14일에 1회(100IU/kg) 투여로 일상적 예방요법이 가능하다.

Fc 융합 단백 기술은 혈액응고인자 9인자에 인체에 존재하는 단백질인 면역글로불린(lgG1)의 Fc영역을 결합하는 기술로 알프로릭스의 Fc영역이 인체의 FcRn(neonatal Fc receptor)에 결합해 리소좀에 의해 분해되지 않고 재순환되며 반감기를 연장한다. 알프로릭스의 최종 반감기(terminal half-life)는 82.1시간으로, 표준 반감기 치료제(33.8시간) 대비 약 2.4배 더 길다.

회사 측은 “Fc 융합 단백 기술로 연간 약 100회에 달하는 기존치료제의 정맥주사 횟수를 절반 이상 감소시켜 환자에게 치료 편의성과 삶의 질 향상을 제공할 수 있게 됐고 정맥을 찾기 어려워 주사 투여에 어려움을 겪는 소아 환자도 혜택을 볼 수 있을 것으로 예상된다”며 “건강보험심사평가원 급여 기준 1회 투여용량은 30IU/kg(소아 42IU/kg)이며, 중등도 이상출혈의 경우 의사의 판단에 따라 최대 50IU/kg(소아최대 70IU/kg)까지 투여 받을 수 있다. 출시용량은 250IU, 1000IU, 2000IU이며, 향후 500IU, 3000IU로 확대할 예정이다”라고 설명했다.

이어 “알프로릭스는 제품의 안전한 보관과 휴대가 편리한 하드케이스형 패키지를 도입해 재활용 가능한 하드케이스에 알프로릭스바이알, 바이알 어댑터, 프리필드 실린지, 플런저 막대를 담아 휴대성을 높였다”며 “바이알 등 외부 충격으로 인한 손상 위험이 있는 구성품들을 안전하게 고정할 수 있도록 디자인했다”고 덧붙였다.

스페셜티 케어 사업부인 사노피 젠자임을 총괄하는 박희경사장은 “알프로릭스의 출시를통해 상대적으로 치료옵션이 부족했던 B형 혈우병 환자들에게 반감기가 연장된 치료제를 선보일 수 있게 됐다”며 “알프로릭스를 시작으로 곧 출시될 반감기 연장 A형 혈우병치료제 ‘엘록테이트’를 비롯한 혈우병 치료제 파이프라인을 통해 혈우사회에 사노피가 기여할 수 있도록 노력하겠다”고 말했다.

한편 알프로릭스는 B-LONG 임상연구를 통해 효과와 안전성 프로파일을 확인했다. 알프로릭스 예방요법군의 연간 출혈률 중앙값(median annualized bleeding rate)은 주 1회 예방요법군(Weekly Prophylaxis)에서 3.0, 투여 용량고정예방요법군(Interval-Adjusted Prophylaxis)에서 1.4로, 출혈 발생 시 투여군(Episodic Treatment)의 17.7 대비 낮은 수치를 보였다.