알츠하이머 신약개발 임상 2상 설계 재정비 필요

용량·용법 및 효능에 대한 검증을 마칠 수 있어야

알츠하이머 신약 개발을 위해서는 임상 2상 설계 과정부터 재설계해 단순 탐색연구로 머물지 않고 용량·용법 및 효능에 대한 검증을 마칠 수 있어야 한다는 지적이다.

KDB산업은행 엄기현 선임연구원은 '알츠하이머병 치료제 개발 동향 및 시사점' 보고서를 통해 이같이 밝혔다.

보고서에 따르면, 최근 알츠하이머병에 대한 이해도가 증가하고 있으나, 신약개발에 적용될 수 있는 정보는 여전히 부족한 상황이다.

질환의 발병원인, 진행과정, 진단방법, 분자단위의 규명 등에 대한 추가연구가 필요하다.

알츠하이머병의 전임상 단계에서 사용되는 동물모델도 실제 환자에서의 약물효과를 예측하기 어려워 신약개발 난이도를 가중시키고 있다.

알츠하이머병 임상시험이 대부분 임상3상 단계에서 실패하기 때문에 임상2상 설계 과정부터 재정비될 필요가 있다는 설명이다.

현재로서는 증상이 나타나기 전 환자를 대상으로 하는 경우 임상시험 기간이 길어져 비용이 상승할 수 있고 자료해석이 난해한 문제점이 존재한다.

최근 알츠하이머병을 예방하는 방법이 주목받고 있지만, 초기증상을 보이는 환자를 대상으로 한 신약(disease-modifying drug)개발도 우선순위에 있다.

알츠하이머병 임상시험의 규모가 확대되면서 개발비용도 상승해 지속가능성에 대한 의문이 제기된다.

대부분의 임상시험에서 초기단계 환자가 포함되기 시작하였고, 후기임상 기간도 18개월 이상 진행되는 것이 일반화됐다.

예방이 목적인 임상 2,3상에서는 참여자 수가 400~700명에서 1200~2300명으로 증가하였고, 기간도 6개월에서 24개월로 연장된다.

향후에는 임상2상의 목표를 구체화시켜 단순 탐색연구로 머물지 않고 용량·용법 및 효능에 대한 검증을 마칠 수 있어야 한다.

임상2상 결과가 불완전한 상태에서 최종검증 과정인 임상3상으로 넘어갈 경우, 실패로 이어질 가능성이 높아 유의할 필요가 있다는 설명이다.

엄기현 선임연구원은 "기본적으로 정부 연구비를 확대해 알츠하이머병에 대한 지식을 축적시킬 필요가 있다"며 "기초·임상 의학에 대한 투자로 신규 약물타겟 및 신약후보물질 등을 발굴해야 한다"고 밝혔다.

그는 "제약사와 보건당국 차원에서는 알츠하이머병 임상시험 성공률을 개선시키기 위한 노력이 요구된다"며 "정교한 임상시험 설계와 실패한 임상시험에 대한 세부정보를 의무적으로 공개해 대안 마련 및 후발주자들의 시행착오를 최소화시킬 필요가 있다"고 제안했다.