유전자치료제 임상 2상 활발하게 진행 중

글리베라, 스트림벨리스 이어 SPK-RPE65가 세번째 승인 유력

단 한번의 치료만으로 효과를 볼수 있다는 장점을 지니고 있는 유전자 치료제 개발이 활발하게 진행중이다.

한국보건산업진흥원은 EP 밴티지의 '치료 포커스 - 스트림벨리스 승인, 유전자치료 분야 활성화 가능성' 보고서를 인용해 이같이 밝혔다.

보고서는 GSK의 스트림벨리스(Strimvelis)가 글리베라(Glybera)에 이어 두번째 유전자 치료제로 등장한 가운데 그 뒤를 이을 신약후보의 2∼3상 시험이 활발하게 진행되고 있는 현황을 소개했다.

유전자 치료제는 단 한 번의 치료만으로 효과를 볼 수 있다는 장점이 있어 그동안의 여러 실패에도 불구하고 치료제 개발이 이어지고 있는 중이다.

세 번째로 등장할 유전자 치료제로는 스파크의 SPK-RPE65가 유력하다. 이 물질은 유전적 안질환인 레베르 선천성 흑암시에 대한 유전자 치료제로 올 연말 FDA 승인 신청이 예정되어 있어 승인을 취득하면 미국에서의 첫 유전자 치료제로 기대되면서 5억불 이상의 매출도 가능할 것으로 전망했다.

스파크는 또 맥락막결손에 대한 SPK-CHM을 2상시험 중에 있으며, 혈우병B에 가장 개발이 앞선 치료제로 박살타의 BAX 335로 평가했다.

블루버드 바이오는 소아기 대뇌 부신 백질 영양장애 치료제로 '렌타-D'의 임상 3상을, 베타 지중해 빈혈, 겸상 적혈구 빈혈 치료제로 'LentiGlobin BB305'의 임상 2상을 진행 중이기도 하다.

GSK는 비스코트-올드리치증후군 치료제로 'GSK2696275'의 임상 2상을, 지오팜 온콜로지는 유방암 및 흑색종 치료제로 'Ad-RTS-hIL-12'의 임상 2상을 진행하고 있다.