신약 후보물질 상업화 성공 확률 9.6% 불과

바이오마커 사용 임상 단계별 성공률 개선에 크게 기여

글로벌 시장에서 개발중인 신약 후보물질 중에서 실제 상업화가 되는 확률은 10%에도 미치지 못하는 것으로 나타났다.

Bioin인 공개한 BIO Justin Burns 등은 'Clinical Development Success Rates 2006~2015'에 따르면 신약 후보물질이 상품화될 확률이 극히 낮은 것으로 드러났다.

연구팀은 2006년부터 2015년까지 Biomedtracker 데이터베이스로부터 1103 회사의 7455 개발 프로그램에서 9985건의 임상 및 규제 단계 전환의 총 기록을 분석했다.

분석 결과, 모든 개발된 후보물질의 임상 1상부터 최종 승인까지의 전반적인 승인 가능성은 9.8%이고, 종양을 제외한 적응증에 대해서는 11.9%였다.

희귀 질병을 대상으로 하는 신약개발 프로그램 및 선택을 위한 바이오마커를 사용한 프로그램은 전체 대비 개발 각 단계에서 상대적으로 높은 성공률을 보였다.

희귀 질환은 임상 1상 76.0%, 임상 2상 50.6%, 임상 3상 73.6%, 신약승인신청 89.2%였으며 선택 바이오마커는 임상 1상 76.7%, 임상 2상 46.7%, 임상 3상 76.5%, 신약 승인신청 94.5%였다.

만성 고유병율 질환에 대한 신약개발 프로그램은 전체 대비 임상 1상부터 최종 승인까지의 승인 가능성는 상대적으로 저조했다. 임상 1상 58.7%, 임상 2상 27.7%, 임상 3상 61.6%, 신약승인신청 87.2%였다.

주요 14개 질병 분야 중, 혈액학 관련 신약개발 프로그램이 임상 1상부터 가장 높은 승인 가능성(26.1%)을 보인 반면, 종양학 관련은 가장 저조(5.1%)했다.

종양학 분야 내의 하위 구분에 대한 분석 결과, 혈액학적 종양에 대한 신약개발 프로그램이 고형 종양 대상 신약개발 프로그램에 비해 임상 1상에서부터의 승인 가능성이 2배 높았다.

첫 단계 검토 승인에서 종양 관련 약물은 가장 낮은 비율을 보인 정신과 약물들에 비하여 2배 높은 비율을 보였다. 종양 관련 약물은 모든 14개 질병 영역에서 가장 빨리 승인됐다.

임상 2상 단계에 있는 신약개발 프로그램들은 다음 단계로의 진행 성공률이 30.7%로 4개 개발 단계 중에서 가장 낮은 다음단계 진행 성공률에 해당했다.
 
연구팀은 임상 및 규제 관련해 임상 시험 대상 선택 전략, 타겟 등에 관한 임상적인 검증, 임상시험의 복잡도 등이 성공률에 영향을 줄 수 있다고 제안했다.

희귀 질환 대상 신약개발 프로그램 및 선택 바이오마커를 사용한 프로그램에서 임상 시험 대상이 잘 정의되었으며 이는 높은 성공률과 연관이 있다는 설명이다.

이미 승인되었던 약물 종류 및 타겟을 대상으로 개발된 non-NME 약물들은 새로운 NMEs 대비 임상 1상부터 승인 가능성이 3배 높은 수준이었다.

대규모로 이질적인 환자 집단이 다루어지는 만성 고유병율 질환 대상 신약 개발 프로그램은 추가적인 안전성 및 유효성 연구들이 필요하다고 제안했다.
 
전체 R&D 지출의 35%, 모든 임상 시험 비용의 60%를 차지하는 임상 3상 프로그램의 낮은 성공률은 주요한 문제라고 지적했다.

선택 바이오마커의 사용은 임상 단계별 성공률 개선에 기여했다고 강조했다. 지난 10년간 선택 바이오마커를 이용한 프로그램에서 임상 3상 진행 성공률은 76.5%로 바이오마커를 이용하지 않은 임상시험의 성공률 55.0%을 훨씬 상회했다.

연구팀은 "새로운 접근법을 신약개발에 사용하는 능력과 사적 영역 투자를 지원하는 건전한 자본 시장과 결합된 현대적인 규제 검토 과정은 제약회사들의 혁신적인 차세대 의약품 개발을 유인할 것"이라고 제시했다.