유전자치료제에 대한 관심이 높은 가운데 현재 개발되고 있는 제품들이 초기 단계에 있다는 분석이다.
치료제 개발에 대부분 바이러스성 벡터를 사용하고 있으며 이중 아데노바이러스가 절반에 가까운 것으로 나타났다.
식품의약품안전처의 '유전자치료제 임상연구 동향 보고서'에 따르면, 유전자치료제 개발과 관련된 임상평가에 대한 논문은 1995년부터 2015년까지 293편이 발표됐다.
질환별로 보면 암과 관련된 질환이 172편으로 가장 많이 진행 중이고 유전질환은 41편이었다.
임상단계별로 보면 초기 개발단계인 임상 1상이 대부분을 차지하고 있으나 3상 7편, 2/3상 3편으로 최종 단계의 치료제도 다수 있는 것으로 나타났다.
식약처는 시판 허가받은 유전자치료제가 증가할수록 제조기술상 기 구축된 파이프라인을 활용해 적응증 확대 등으로 출시 제품의 수도 급증할 것으로 예상했다.
치료제 개발에 사용된 벡터는 바이러스성 벡터가 71.5%로 비바이러스성 벡터(28.5%) 비해 대부분을 차지했다.
바이러스성 벡터 중에서는 아데노바이러스가 절반에 가까운 48%를 차지하고 있다.
최종 제품도 바이러스 벡터 형태로 개발 중인 것이 56%로 가장 많았으나 유전자를 세포에 도입한 경우도 24%로 높게 나타났다.
투여방법으로 암의 경우와 같이 종양조직에 직접 투여하는 등 전신주입보다 국소주입에 의한 투여가 대부분이다.
유전질환의 경우 41편 중 12편이 전신주입인 혈관내 투려를 실시하기도 했다.
작용기전은 면역반응을 유발하는 치료제 개발이 33%로 가장 많았으며 대상 질환 중 암이 비중이 높기 때문이라는 설명이다.