유전자치료제 적정 보험급여 정책 마련 필요

현행 위험분담제 적용대상 확대 및 제도 개선 필요

유전자치료제에 대한 환자 접근성을 향상시키기 위해서는 적정한 약가 산정과 보험급여 정책 마련이 필요하다는 지적이다.

한국보건산업진흥원 제약산업지원단 곽수진 연구원은 '글로벌 진출을 위한 유전자치료제 현황과 과제' 보고서를 통해 이같이 밝혔다.

보고서에 따르면, 바이로메드, 코오롱생명과학, 제넥신, 진원생명과학, 신라젠 등 벤처기업을 중심으로 연구개발이 이뤄지고 있다.

2003년 이후 암, 심혈관질환, 유전질환, 감염성질환, 관절염 등의 질환 대상으로 20여개의 유전자 치료제가 임상시험 중이며, 이 중 코오롱 생명과학의 티슈진-C가 국내 시판 허가를 앞두고 있다.

국내 기업의 글로벌 임상시험은 총 6건으로 바이로메드는 허혈성 지체질환 치료제(VM202-PAD), 당뇨병성 신경병증 치료제(VM202-DPN), 혈소판 감소증 치료제(VM501)로 미국과 중국에서 임상시험을 진행 중이다.

코오롱생명과학은 퇴행성 관절염 치료제(티슈진-C)로 미국 임상 3상 승인 획득했으며 신라젠은 항암 신약 후보물질(펙사벡, JX-594)의 글로벌 임상 3상 계획을 미국 FDA로부터 승인 받아 환자 투약을 개시했으며, 제넥신은 자궁경부암 백신(GX-188E)으로 유럽 2상을 진행 중이다.

2015년에는 진원생명과학 관계사가 8500억 규모의 기술수출을, 12월에는 바이로메드가 500억 규모의 유전자치료기술을 미국 바이오텍인 Bluebird bio사에 수출해 국내 기업들의 기술력이 실질적인 기업 매출의 성과로 가시화되기 시작했다.

진원생명과학 관계회사 이노비오가 다국적 제약사 아스트라제네카의 자회사인 메드이뮨사에 HPV 유발 암 치료 DNA백신(INO-3112)에 대한 기술 이전했다.

바이로메드는 키메라 항원 수용체(CAR-T) 기반 면역치료제 관련 기술을 미국 바이오텍인 블루버드 바이오사에 기술이전했다.

곽수진 연구원은 "국내 유전자 치료제 개발 기업들의 글로벌 진출을 활성화 하기위해서는 법적 규제완화, 위탁 연구 및 생산시설 확충, 전문인력 확보, 적정 약가 및 보험급여 적용 전략, 글로벌 시장에서의 마케팅 전략 수립이 시급하다"고 밝혔다.

그는 "유전자 치료제 개발을 촉진하고 환자접근성을 제고할 수 있는 적정 약가 산정과 보험 급여 정책 마련 필요하다"며 "유전질환과 암 치료를 위한 유전자 치료제의 대부분은 희귀의약품으로 구별되어 경제성평가특례 제도와 위험분담제도의 적용을 고려해 볼 수 있다"고 제언했다.

특히 "현행 경제성평가특례제도는 참조국인 A7국 중 최소 3개국에 등재하는 것을 전제로 하고 있어 한국 시장에 최초로 등재한 경우 경제성평가특례 제도에서 제외되는 문제가 발생한다"며 "한국 시장에 최초로 등재한 신약이나 등재국이 3개국 이하인 신약에 대한 경제성 평가 방안을 마련해 경제성평가특례제도의 적용범위를 확대해야 한다"고 주장했다.

곽 연구원은 "희귀의약품으로 지정될 수 없는 퇴행성 질환이나 심혈관 질환 등의 유전자치료제는 저분자화합물 대체치료제와 비교한 임상적 가치를 약가에 반영하는 약제급여평가위원회의 경제성평가 기준이 마련되어야 한다"며 "유전자치료제가 위험분담제의 적용을 받기 위해서는 현행 위험분담제도의 적용대상 확대와 제도의 개선 필요하다"고 강조했다.