애브비, 베네토클락스 미FDA 혁신 치료제로 지정

재발성/불응성 만성 림프구성 백혈병 치료제로 신약허가 심사 중

애브비는 미국 식품의약국이 표준 유도 치료(고용량 항암화학요법)를 받을 수 없고 치료 경험이 없는 급성 골수성 백혈병 환자를 대상으로 한 저메틸화제 병용 임상시험약물 베네토클락스를 혁신치료제로 지정했다고 발표했다.

베네토클락스는 제넨테크 및 로슈와 공동으로 개발하고 있는 BCL-2 단백질 억제제이다

애브비의 연구개발 부사장 겸 기업연구개발 분야 최고 책임자 마이클 세베리노(Michael Severino)박사는 “급성 골수성 백혈병은 치명적, 공격형 암이다. 안타깝게도 집중 치료를 받을 수 없는 급성 골수성 백혈병 환자가 많아서 효과가 좋은 새로운 대체 치료제가 시급히 필요하다. 베네토클락스가 세 번째로 혁신치료제에 지정된 것은 이 치료 영역에서 폭넓은 가능성을 지닌 치료법을 찾고자 한 애브비 노력의 산물이다”고 말했다.

급성 골수성 백혈병은 체내에서 정상 혈액 세포를 밀어내고 특정 유형의 백혈구(골수 아세포)를 과도하게 생산하는 것이 특징이다.

2015년 미국에서만 20,000명 이상이 급성 골수성 백혈병 진단을 받은 것으로 추정된다.

급성 골수성 백혈병은 성인에게 가장 흔히 발생하는 급성 백혈병의 일종이다. 급성 골수성 백혈병 환자의 평균 나이는 약 67세이다.

혁신치료제 지정은 연구에 보고된 65세 이상 치료 경험이 없는 급성 골수성 백혈병 환자 데이터에 따른 것이다.

급성 골수성 백혈병은 일반적으로 항암화학요법으로 치료하며, 치료 강도는 환자의 나이와 건강 상태에 따라 달라진다.

표준 유도 치료/집중 항암화학요법을 받을 수 없는 환자를 위한 미국 식품의약국 승인 치료제가 없어서 고령의 급성 골수성 백혈병 환자를 위한 단일한 표준 요법이 없는 것이 현실이다.

55세 이상 환자의 유도 치료 관련 사망률이 15~20%에 달하기 때문에 이 환자들은 비집중적 치료로 관리하는 것이 최선이다.

저메틸화제는 현재 미국에서 급성 골수성 백혈병 치료의 단독 요법으로서 노령 환자나 표준 유도 치료를 견딜 수 없는 두 가지 만성 질환을 동시에 앓는 환자에게 적합할 만한 저강도 치료로 사용된다.

저메틸화제 단독 또는 임상시험 약물 베네토클락스와의 병용 치료는 급성 골수성 백혈병 치료제로 승인받지 않았다.

2015년 4월 미국 식품의약국은 염색체 17p 결손 변이가 있고 치료 경험이 있는 (재발성/불응성) 만성 림프구성 백혈병 환자에 대한 혁신 치료제로 베네토클락스 단일 제제를 지정했다.

2016년 1월, 애브비는 미국 식품의약국이 베네토클락스를 단일 제제 신약허가신청 우선심사 대상으로 지정하고, 재발성/불응성 만성 림프구성 백혈병 환자를 대상으로 리툭시맙을 병용하는 연구결과에 근거하여 베네토클락스를 두 번째 혁신 치료제로 지정했다고 발표했다.

미국 식품의약국에 따르면 혁신 치료제 지정은 중증 또는 치명적인 질병의 치료제 개발과 심사를 촉진하기 위한 것이다.

베네토클락스 임상 연구에 관한 자세한 정보는 www.clinicaltrials.gov에서 확인할 수 있다.