암젠, 다발성 골수종 치료제 키프롤리스 국내 승인

암젠코리아는 식품의약품안전처로부터 키프롤리스(성분명: 카필조밉)가 이전에 한 가지 이상의 치료를 받은 다발성 골수종 환자의 치료에 레날리도마이드 및 덱사메타손과의 병용요법으로 승인 받았다고 밝혔다.

승인을 통해 기존의 치료법으로 치료를 받았음에도 불구하고 질병이 진행된 한국의 다발성 골수종 환자들에게 새로운 치료 대안이 될 수 있을 것으로 기대되고 있다.

키프롤리스는 프로테아좀 억제제로, 프로테아좀은 손상되었거나 불필요한 단백질을 분해함으로써 세포의 기능과 성장에 중요한 역할을 수행한다.

키프롤리스는 세포 내 단백질이 과도한 축적을 유도하는 프로테아좀을 억제하며, 일부 세포, 특히 암세포에 대해 세포 사멸을 유발하는데, 이는 이들 세포에 비정상적인 단백질이 다량 함유될 가능성이 높기 때문이다.

암젠 코리아 노상경 대표는 “프로테아좀 억제제인 키프롤리스의 승인을 통해 치료가 어려운 난치성∙재발성 다발성 골수종 환자들이 새롭고 중요한 치료제를 선택할 수 있게 되었다”며 “이번 사용 승인으로 최적의 치료 대안을 제시하게 되어 기쁘게 생각하며, 앞으로도 암젠 코리아는 심각한 질환으로 고통받고 있는 환자들에게 혁신적인 의약품을 공급하기 위해 최선을 다할 것이다”고 말했다.

다발성 골수종은 난치성 혈액암으로, 병세의 개선과 재발이 반복되는 패턴이 특징이다. 다발성 골수종은 질환의 진행이 매우 빠른 희귀질환으로 전체 암 질환 중 약 1%를 차지한다. 국내에서 매년 다발성 골수종으로 진단 받는 환자는 약 1000명, 사망하는 환자는 약 700명에 이르는 것으로 추산되고 있으며, 전체 환자 수는 4000~5000명에 달한다.

키프롤리스 사용승인은 제 3상 임상 연구인ASPIRE의 결과가 바탕이 되었다. 임상 결과, 키프롤리스+레날리도마이드+덱사메타손 병용 투여군(이하 KRd 요법)은 레날리도마이드+덱사메타손 병용 투여군(이하 Rd 요법) 보다 질환의 진행이나 사망의 위험을 31% 감소시켰으며, 무진행생존기간(PFS)을 8.7개월 연장시켰다.

현재 치료 요법 중 이식을 제외하고 가장 긴 무진행생존기간을 보여주는 요법으로 평가된다. 키프롤리스군에서 나타난 가장 흔한 이상반응은 폐렴(1%), 심근경색(0.8%), 상기도 감염(0.8%) 등 이었으며, 이로 인한 치료 중단율은 KRd 요법의 경우 15.3%, Rd 요법의 경우 17.7%로 각각 조사되었다.

한편 키프롤리스는 미FDA로부터 2012년 7월 단독요법으로 승인을 받았으며, 2015년 7월 레날리도마이드와 덱사메타손과의 병용제제로 적응증을 추가 승인받았다.

2015년 11월 유럽연합집행위원회(European commission)는 키프롤리스 시판을 승인했으며, 이에 따라 EU 회원국 28개국에서 통일된 라벨(unified labeling)을 통해 마케팅 활동이 가능해졌다.

유럽경제지역(EEA) 회원국인 노르웨이, 아이슬란드, 리히텐슈타인은 EC에 승인에 상응하는 결정을 내릴 것으로 예상된다.

현재 키프롤리스는 스위스, 아르헨티나, 이스라엘, 쿠웨이트, 멕시코, 태국, 콜롬비아에서 승인을 획득한 바 있다.