난치성 심혈관질환인 말초동맥질환 환자에 대한 줄기세포치료 연구가 최근 첨단재생의료 연구 적합 승인을 받아 본격적인 임상연구에 들어간다. 연세대 세브란스병원이 제출한 ‘말초동맥질환 환자를 대상으로 자가 유도만능줄기세포 유래 혈관내피세포를 투여해 치료하기 위한 고위험 임상연구’가 최근 보건복지부 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회와 식품의약품안전처로부터 승인을 받았다고 4월 22일 밝혔다. 이번 연구에는 세브란스병원 심장내과 고영국 교수 연구팀과 의대 의생명과학부 윤영섭·이신정 교수 연구팀, 카리스바이오 등이 참여한다. 이번 연구는 유도만능줄기세포 제제를 이용한 국내 최초의 임상연구이며, 유도만능줄기세포 유래 내피세포 치료제로는 세계최초로 진행되는 임상연구다. 유도만능줄기세포(iPCS, induced pluripotent stem cell)는 성인의 체세포에 역분화를 일으키는 유전자를 도입해 만드는 줄기세포로 배아줄기세포와 유사한 만능성과 분화능력을 가진다. 기존 성체줄기세포치료는 일반적으로 세포 외 공간을 이용해 간접적인 영향을 줘 혈관재생에 도움을 주는 방식으로 이뤄졌다. 반면에 이번 연구의 치료법은 유도만능줄기세포를 혈관내피세포로 분화시킨 후, 하지
경인지역 최초의 ‘CAR-T 세포치료센터’가 가천대 길병원에서 문을 열었다. 가천대 길병원은 환자의 면역세포를 이용해 맞춤형 치료로 각광받는 ‘CAR-T(카티) 세포치료센터’를 개소했다고 4월 22일 밝혔다. 가천대 길병원 CAR-T 세포치료센터는 T세포 채집과 보관·처리(GMP) 시설, 치료 병동의 동선을 최적화한 원스톱 시스템으로 면역항암치료의 안정성과 효과를 높인다는 계획이다. CAR-T 세포치료를 위해서는 엄격한 수준의 첨단 인프라를 갖춰야 하는데, 가천대 길병원은 지난 3월 경인지역 최초로 CAR-T 세포치료센터에 대한 식약처 인증을 획득했다. 가천대 길병원 인공지능병원 18층에 위치한 CAR-T 세포치료센터는 T세포 채집과 채집된 세포를 추출하고 동결·보관·처리할 수 있는 첨단 GMP 시설 등을 최적의 동선으로 배치했다. 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률에 따른 까다로운 시설 인증을 한 번에 통과할 만큼 체계적이고 완벽한 시스템을 자랑한다. CAR-T 세포치료센터 바로 아래층에는 국내 최대 무균 1인실을 보유한 조혈세포이식병동이 위치하고 있어 치료의 시너지도 기대된다. 가천대 길병원 조혈세포이식병동은 15개 전 병상이 첨단
코로나19 발병 후 항바이러스 치료에도 코로나바이러스가 장기간 검출되며 폐렴이 지속돼 고통 받았던 중증 환자에 대한 바이러스 항원 특이적 T세포치료제 치료가 성공했다. 특히, 치료 방법이 없었던 코로나19 장기감염 환자를 국내에서 개발한 세포치료제로 치료한 첫 사례로 그 의의가 크다. 가톨릭대학교 서울성모병원은 감염내과 이래석 교수 연구팀이 ‘사스-코로나바이러스-2’에 장기간 감염된 2명의 환자에게 자가유래 바이러스-특이적 T 세포치료제를 투약 완료했다고 26일 밝혔다. 이중 1명의 환자는 혈액암(림프종)으로 치료 중인 79세의 고령 환자로, 코로나19 감염 이후 항바이러스제 처방에도 지속적으로 불응하고 3개월간 바이러스가 검출됐으며, 중증-폐렴으로 이행해 결국 항암치료를 중단했던 환자였던 것으로 나타났다. 연구팀은 동 대학의 세포치료제 전문벤처기업 루카스바이오(대표 조석구 교수)가 생산한 코로나바이러스 다중항원 특이적 T 세포치료제를 사용했다. 환자 자가유래 혈액을 채취한 후 사스-코로나바이러스에 주요 항원으로 알려진 3가지의 다중항원(Spike, Nucleocapsid, membrane)으로 자극해 변이에도 대응 가능한 코로나 항원 특이적인 T 세포치료제
연세대학교 의료원(이하 연세의료원)이 고형암 세포치료제 개발에 박차를 가한다. 연세의료원은 30일 의료원장실에서 미국 바이오벤처기업 큐어 에이아이 테라퓨틱스(KURE AI Theraputics)와 세포치료제 개발 추진을 위한 협력 합의서를 체결했다. 체결식에는 윤동섭 의료원장, 이강영 기획조정실장, 최재영 의과학연구처장, 정재호 바이오클러스터추진단장과 큐어 에이아이 테라퓨틱스 황태현 연구개발 부문 총괄과 유진규 사업개발 부문 총괄이 참석했다. 두 기관은 고형암 세포치료제 기업을 공동으로 설립해 제품을 개발할 예정이다. 연세의료원이 보유한 임상 인프라와 큐어 에이아이 테라퓨틱스의 CAR-T 신속 제조 플랫폼 및 치료제 타깃 발굴·개발 기술을 연계해 시너지를 낸다는 계획이다. 큐어 에이아이 테라퓨틱스는 미국 메이요클리닉(Mayo Clinic)과 케이스 웨스턴 리저브 대학교(Case Western Reserve University) 교원이 공동 설립한 AI 기반 세포치료제 바이오 기업으로 올해 고형암 세포치료제의 임상 진입을 계획하고 있다.윤동섭 의료원장은 “이번 체결식은 연세의료원이 난치질환 극복을 위해 도약하는 기회이자 산학협력의 새로운 모델을 시작하는 자리로
가톨릭대학교 여의도성모병원이 최근 암세포를 표적으로 하는 혁신적 치료법인 CAR-T 세포치료를 본격 시작했다. 여의도성모병원은 최근 글로벌 제약사 노바티스사와 협력을 통해 세포면역항암치료제인 ‘킴리아’의 도입을 완료, 복잡한 인증과정을 거쳐 특수시설 등 까다로운 승인절차를 마무리하고 최종 승인을 획득했다고 밝혔다. 여의도성모병원 림프종센터에서 시행하는 ‘CAR-T 치료제 연계모델’은 국내에서 처음으로 시행 방식으로, 서울성모병원 특수 세포치료시설 GMP(Good Manufacturing Practice : 의약품의 안정성과 유효성을 입증하는 제조 및 관리 기준)을 활용하고 주 치료는 여의도성모병원에서 진행한다. 이는 향후 다른 기관에서도 CAR-T 치료를 제약 없이 진행할 수 있는 가능성을 열어주는 중요한 시작점이 될 것으로 병원 측은 전망하고 있다. 무엇보다 국내에서는 법적 행정적 제약이 많아 현재까지도 일부 기관에서만 CAR-T 치료가 가능하여 많은 환자들이 적시에 치료를 받지 못하는 상황이다. 금번 여의도성모병원의 CAR-T 세포치료 도입은 림프종 환자를 치료해오면서 발생할 수 밖에 없는 최신 세포치료제에 대한 미충족 수요를 해결함과 동시에, 국내환자들
퇴행성 망막질환을 대상으로 하는 국내 희귀·난치성질환 치료제의 개발 현황을 다룬 학술 포럼이 개최됐다. 퇴행성 망막질환은 신규 개발되는 세포·유전자 치료제의 약 60%가 목표하는 주요 질환이기도 하다. 이날 포럼에서는 치료제 개발 활성화를 위한 한국임상시험참여포털을 이용한 환자 중심 임상시험 지원 확대 과정과 환자의 질병 진단 접근성 개선을 위한 검사 수탁기관 자격 확대에 대한 제언도 제시됐다. 강선우 의원이 주최하고, 사단법인 한국희귀·난치성질환연합회(회장 김재학)가 주관한 ‘희귀·난치성질환의 국내 치료제 개발을 위한 학술 포럼’이 12월 15일, 국회의원회관 제2소회의실에서 개최됐다. 이날 포럼 현장에는 기념품으로 제공된 ‘얼룩말 수건’이 눈에 띄었다. 주최측은 “얼룩말은 그 발굽 소리가 일반 말이 아니라 얼룩말일 가능성을 생각하기 위한, 희귀질환 진단과 치료의 상징적인 동물”이라고 소개했다. 한국희귀·난치성질환연합회 김재학 회장은 “전 세계적으로 확인된 희귀질환의 종류는 8,000종 이상이나, 치료제가 존재하는 질환은 전체 질환의 5%에 불과하다. 국내 치료제 개발에 대한 전폭적인 국가 차원의 지원과 함께 오늘처럼 치료제 개발에 대한 현재 상황을 공유하
한국신약개발연구조합(이하 신약조합)은 조합회원기업인 면역치료제 전문 바이오벤처기업 큐어세라퓨틱스(대표이사 김태호)의 혈액암 NK세포치료제 CT-1001이 지난 6일 미국 FDA로부터 희귀의약품으로 지정됐다고 밝혔다. 2024년 2분기 임상시험 예정인 CT-1001은 미국 FDA로부터 희귀의약품으로 지정되면서, 희귀의약품에 부여되는 신속심사와 함께 세금 감면, 허가신청 비용 면제, 임상보조금 등 자금적인 혜택, 특히 동일계열 제품 중 첫 시판 허가 시 7년간 시장독점과 임상2상 이후 조건부 허가로 신속한 상용화가 가능할 것으로 전망된다. 동종 NK세포치료제, CT-1001은 표준요법 또는 BCMA CAR-T 요법에 불응성 또는 재발성 다발성 골수종 희귀의약품으로 2028년 상용화를 목표로 미국 사이티바社와 함께 자동화 제조공정 개발과 바이오파운드리 제조시설 구축으로 시장경쟁력을 갖출 것으로 기대된다. CRO, CMO와 계약으로 2024년 2분기 임상시험 준비를 완료하고 2032년 7조 3,800억 원 글로벌 시장 석권을 목표로 우선 16만 명의 재발성/불응성 다발성 골수종 환자를 대상으로 시장규모 4조 8,000억 원 시장을 타겟하고 있다. 김태호 대표에 따르
우리나라 세계 최고 권위자를 통해 국내외 유전자세포 치료제 개발의 성과를 이야기하고, 치료현장에 첨단재생의료의 가능성을 논의하는 심포지엄이 성료했다. 한국희귀·난치성질환연합회는 지난 2일 서울대학교병원 의학연구혁신센터에서 제1회 한-영 합동심포지엄이 개최됐다고 3일 밝혔다. ‘GEC-GCT 유전자·세포치료 심포지엄’은 작년 정부가 ‘’첨단재생 바이오초격차‘ 한국형 ARPA-H 프로젝트 대국민’ 등의 내용을 발표함에 따라 서울대학교병원 김정훈 교수를 중심으로 한 국내 유일의 IRD(선천망막질환, Inherited Retinal Degeneration) 연구팀은 국내 유전자·세포치료 관련 연구성과 및 향후 영국 캠버리지대학교 밀너의약연구소와 첨단바이오 신약개발 등의 과제를 모색하고자 마련됐다. 현재 선천망막관련 질환의 유전자 분석(연세대 지헌영교수)을 시작으로 인간화 생쥐에서의 발현확인(울산대 성영훈교수)을 거쳐 유전자 가위를 통한 유전자교정(서울대 김형범교수), 원숭이를 이용한 전임상연구(서울대 강병철 박찬욱교수) 및 세포치료(서울대 조동현교수)까지 세계최고 기술을 발표했다. 발표 이후 이어진 토의에서 소아 희귀난치 안과질환 환우회 이주혁 대표는 “다시 한번
국내 유전자세포 치료제 개발의 선도적인 현황을 공유하고, 소아 희귀난치 안과 질환으로 어려움을 겪는 환자 가족의 정책 제안과 어려움을 양방향으로 소통하는 장이 마련된다. 서울대학교병원이 주관하는 ‘GEC-GCT 유전자·세포치료’ 심포지엄이 오는 11월 2일 서울대학교병원 의학연구혁신센터 1층 강당(서성환홀)에서 개최된다. 심포지엄은 희귀난치질환인 선천 망막질환으로 고통받는 국내 환자들에게 첨단치료(유전자치료, 세포치료)의 기회가 하루라도 빨리 제공될 수 있는 환경을 마련하기 위해 계획됐다. 빛을 감지하고 시각 정보를 뇌로 전달하는 세포인 망막의 장애는 시력 상실 또는 실명을 유발할 수 있고 다른 발달 지연 및 장애를 동반할 수 있기에 환우와 그 가족들은 치료제 개발을 통한 시력 향상·유지를 고대하고 있다. 선진국인 영국·일본 등에서는 고가의 치료제가 개발돼 임상·치료가 진행되고 있으며, 이에 발맞춰 국내 서울대학교병원 김정훈 교수를 중심으로 한 국내 유일의 IRD(선천망막질환, Inherited Retinal Degeneration) 연구팀도 세계 수준의 기술을 가지고 임상을 준비하고 있다. 이번 ‘GEC-GCT 유전자·세포치료’ 심포지엄에서는 국내 선천 망
세브란스병원이 파킨슨병 환자를 대상으로 배아줄기세포에서 유래한 세포치료제를 뇌에 이식했다. 현재까지 수술 부작용은 없으며, 추가 연구가 이뤄질 예정이다. 이번 이식은 식품의약품안전처 승인을 받아 세브란스병원 신경외과(연구책임자 장진우 교수)와 신경과(이필휴 교수)가 협업해 진행했다. 이식한 임상시험용 의약품은 인간 배아줄기세포에서 분화시킨 중뇌 도파민 신경전구세포다. 대상은 파킨슨 진단을 받은 지 5년 이상 지났으며 약물 치료를 받았지만 효과가 떨어지거나 이상운동증 등 부작용을 보인 환자다. 저용량, 고용량 각각 3명을 대상으로 투여 완료했으며 용량별로 3명씩 추가 선발해 이식술의 안전성과 효과를 지속적으로 확인한다는 계획이다. 장진우 교수는 “환자 6명 모두 수술 부작용을 보이지 않고 증상 호전도 관찰할 수 있었다”며 “추가로 6명 환자를 모집해 치료제 안전성과 효과를 검증할 계획이며 이후 보다 많은 환자를 대상으로 임상연구가 이어질 것”이라고 말했다. 이필휴 교수는 “배아줄기세포 유래 도파민 신경전구세포 이식은 근본적인 파킨슨병 치료법으로 기대하며 안전성과 효과 관찰을 장기간 이어가겠다”고 말했다. 세포치료제 개발자인 연세대 의대 생리학교실 김동욱 교수는