식약처, 발작성 야간 혈색소뇨증 치료제 ‘엠파벨리주’ 허가

한독의 수입신약 허가…치료제 선택 폭 확대 기대

식품의약품안전처(처장 오유경)는 ㈜한독 수입 신약 ‘엠파벨리주(페그세타코플란)’를 4월 29일 허가했다고 밝혔다. 

이 약은 보체 단백질(C3 및 C3b)에 결합해 보체연쇄반응을 저해해 혈관 내·외 용혈을 억제하는 의약품이며, 성인의 발작성 야간 혈색소뇨증 환자의 치료제 선택 폭을 확대하는 데 도움을 줄 것으로 기대한다.

발작성 야간 혈색소뇨증(Paroxysmal nocturnal hemoglobinuria, PNH)은 X-염색체에 체성 돌연변이로 인해 적혈구가 보체반응에 민감하여 혈관내/외용혈 유발. 임상적으로는 조혈모세포가 감소된 재생불량성 빈혈로 나타나며 피로감, 만성 용혈로 인한 황달, 간·비종대, 용혈성 빈혈, 조혈 결핍, 정맥 혈전으로 인한 증상이 나타난다.

식약처는 “앞으로도 규제 과학 전문성을 바탕으로 안전성·효과성이 충분히 확인된 치료제가 신속하게 심사‧허가해 환자에게 치료 기회가 확대될 수 있도록 최선을 다할 예정”이라고 밝혔다.