CSL 베링코리아, B형 혈우병 치료제 ‘아이델비온’ 21일 간격 투여 허가

18세 이상 성인 환자 대상, 최대 3주(21일) 간격 투여할 수 있도록 변경

CSL베링코리아(대표이사 김기운)는 17일 식품의약품안전처로부터 자사의 B형 혈우병 치료제 ‘아이델비온’(성분명 알부트리페노나코그알파, 혈액응고인자 IX, 유전자재조합)의 용법/용량에 일상적 예방요법 중 ‘21일 간격 투여방법’을 추가하는 것을 허가받았다고 24일 밝혔다.

아이델비온은 B형 혈우병 성인 및 소아 환자에서 ▲출혈의 억제 및 일상적인 예방요법과 ▲수술 전후 관리(외과적 수술 시 출혈억제 및 예방)에 사용할 수 있도록 허가돼 있다. 

아이델비온은 일상적 예방요법의 권장 용량으로 주 1회 35~50IU/kg로 투여할 수 있으며, 주1회 요법으로 잘 조절되는 12세 이상 환자는 10일 또는 14일 간격으로 75IU/kg를 투여 받을 수 있다. 최근 허가사항에 추가된 용법/용량은 6개월 이상 14일 요법으로 잘 조절되는 18세 이상 환자는 21일 간격으로 100IU/kg를 투여받을 수 있도록 한다. 다만, 투여 요법은 환자의 개별 임상적 상태 및 반응에 따라 조정돼야 한다.

이번 변경허가에 따라 아이델비온은 3주 1회 투여가 가능해져, 국내 허가된 반감기 연장 B형 혈우병 치료제 중 가장 투여 간격이 긴 장기지속형(EHL)제제가 될 전망이다.

아이델비온은 혈액응고인자 IX(9인자)에 기능적인 결핍 또는 결함이 나타난 B형 혈우병 환자들에게서 이를 대체하는 작용 기전을 지닌 약물로써 긴 반감기를 가진다. 면역 반응을 일으킬 위험이 낮은 유전자 재조합 인간 알부민과 유전자 재조합 혈액응고 9인자를 유전적으로 융합시켜, 정맥 내에 투여했을 때 장시간 동안 체류하는 약물로 개발되었다.

PROLONG-9FP 임상연구에 따르면, 아이델비온 투여군은 14일이 넘는 기간 동안 1회 75 IU/kg 투여로 혈액응고9인자의 활성 수치를 5% 이상 높게 유지하고 연간자연출혈빈도(AsBR)는 평균 0.00을 기록했다. 아이델비온의 장기 효과를 살펴본 임상연구에서 100 IU/kg를 투여하는 21일 요법 시 혈액응고 9인자 활성 수치는 7.6% 범위였다. 

연간자연출혈빈도는 14일 요법 및 21일 요법 모두에서 7일 요법과 유사한 효능이 확인됐다. 이러한 연구 결과를 바탕으로 아이델비온은 지난 2016년 미국 FDA를 비롯한 유럽 및 일본, 캐나다에서 허가된 바 있다. 국내 식약처로부터는 2020년 3월 허가를 받고, 현재 심평원에 약제보험급여 등재를 신청하여 그 결과를 기다리고 있다.

CSL베링코리아 김기운 대표는 “아이델비온 투여주기가 주1회부터 최대 3주 간격으로 늘어나면서 환자들의 투약 편의성이 크게 높아지고 삶의 질 역시 개선될 것으로 기대된다”며, “CSL베링은 앞으로도 혈우병 환자들이 질환으로부터 자유로운 일상을 누릴 수 있도록 혁신적인 치료법 제공을 위해 노력하겠다”고 강조했다.

한편, CSL베링은 B형 혈우병 치료제 아이델비온 외에 국내 개발 최초이자 유일한 단일사슬형 A형 혈우병 치료제 앱스틸라(성분명 : 로녹토코그알파)를 식약처 허가받아 보험급여 적용 품목으로 국내에 공급하고 있다. 최근에는 B형 혈우병 치료를 위한 세계 최초이자 유일한 1회성 유전자 치료제인 헴제닉스(성분명 : 에트라나코진 데자파보벡 )가 미국 식품의약품안전처(FDA)와 유럽위원회(EC)의 허가를 받았다.