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제약/유통


한미 Glucagon Analog, 美 FDA 희귀 소아질병 의약품 지정

유소아에 저혈당 일으키는 ‘선천성 고인슐린증’ 치료

한미약품이 개발중인 LAPSGlucagon Analog(코드명: HM15136)가 美 FDA로부터 희귀 소아 질병 의약품(Rare Pediatric Disease, 이하 RPD)으로 지정됐다.

 

한미약품(대표이사 권세창ㆍ우종수)“FDA가 지난 24LAPSGlucagon Analog를 소아에서 발생하는 선천성 고인슐린증 치료를 위한 희귀의약품으로 지정했다26일 밝혔다.

 

RPD는 희귀 소아질환을 예방 또는 치료하는 신약 후보물질의 개발을 장려하고자 제정된 FDA 특수 프로그램이다. RPD 지정을 받은 적응증으로 해당 후보물질의 시판허가를 받을 경우, 향후 사용할 수 있는 Priority Review Voucher(PRV)가 제공된다.

 

PRVFDA의 허가 심사를 6개월 내에 완료할 수 있도록 해주는 권리로, 다른 제품의 시판허가 절차에서 유용하게 사용할 수 있고, 회사 간 PRV 판매 및 양도도 가능하다. LAPSGlucagon Analog 2018FDA로부터 ODD(Orphan Drug Designation, 희귀의약품 지정)로 승인된데 이어 이번에 추가로 RPD로도 지정됨에 따라, 향후 한미약품의 혁신신약 후보물질이 FDA의 의약품 신속개발 특수 프로그램 적용을 받을 가능성이 높아졌다.

 

선천성 고인슐린증은 신생아와 소아에게 심각하고 지속적인 저혈당을 일으키는 희귀질환으로, 신생아 25000~5만명당 1명 꼴로 발생하며, 이 중 60% 정도가 생후 1개월 안에 진단을 받는다. 현재까지 해당 질환으로 허가받은 치료제가 없어 다수의 신생아와 소아들은 조기 진단에도 불구하고 off-label(의약품 허가 외) 처방 등 불충분한 치료만 받을 수 있어 심각한 저혈당에 따른 뇌손상 위험이 큰 상황이다.

 

LAPSGlucagon Analog는 체내 포도당 합성을 촉진하는 글루카곤의 짧은 반감기와 생체 유사환경에서의 부족한 용해도 및 안정성을 획기적으로 개선한 세계 최초의 주 1회 투여 글루카곤 후보물질로, 선천성 고인슐린증 등 만성 저혈당 질환을 앓고 있는 유소아 환자들의 삶의 질을 획기적으로 개선할 수 있을 것으로 기대되고 있다.

 

LAPSGlucagon Analog는 현재 미국에서 비만 적응증으로 임상 1상이 진행중이며, 유럽 EMA로부터 선천성 고인슐린증(2018) 및 인슐린 자가면역 증후군(2020) 치료를 위한 희귀의약품으로 지정되기도 했다.

 

한미약품 대표이사 권세창 사장은 현재 한미약품이 개발중인 혁신신약 파이프라인들은 FDAEMA로부터 12건의 희귀약 지정을 받았다지속적 연구개발을 통해 희귀질환으로 고통받는 유소아를 비롯한 전세계 환자들의 삶의 질 제고에 기여하겠다고 말했다.

 

 

[한미약품 희귀의약품 지정 현황]

 

제품명

적응증

희귀약 지정국

지정년도

LAPSTriple Agonist

(HM15211)

원발 담즙성 담관염

미국 (FDA)

2020

원발 경화성 담관염

미국 (FDA)

2020

Oraxol

연조직육종

유럽 (EMA)

2019

혈관육종

미국 (FDA)

2018

LAPSGLP-2 Analog

(HM15912)

단장증후군

미국 (FDA)

2019

유럽 (EMA)

2019

HM43239

급성 골수성 백혈병

미국 (FDA)

2018

LAPShGH

(efpegsomatropin)

성장호르몬 결핍증

유럽 (EMA)

2018

LAPSGlucagon Analog

(HM15136)

인슐린 자가면역 증후군

유럽 (EMA)

2020

선천성 고인슐린증

미국 (FDA)

2018

유럽 (EMA)

2018

희귀 소아 질병 (RPD)

- 선천성 고인슐린증

미국 (FDA)

2020

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