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2026.02.14 (토)

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혈우병

중외제약 ‘헴리브라’, 소아 A형 혈우병 출혈예방·안전성 지표 재확인

JW중외제약은 A형 혈우병 치료제 ‘헴리브라(성분명 에미시주맙)’의 소아 환자 대상 출혈 예방 효과와 안전성 지표를 평가한 메타분석 결과가 최근 국제 학술지 ‘헤모필리아(Haemophilia)’에 게재됐다고 4일 밝혔다. 헴리브라는 혈우병 환자의 몸속에 부족한 혈액응고 제8인자를 모방하는 혁신 신약이다. A형 혈우병 치료제 중 유일하게 기존 치료제(제8인자 제제)에 대한 내성을 가진 항체 환자와 비항체 환자 모두 사용할 수 있다. 최대 4주 1회 피하주사로 예방 효과가 지속되는 특징도 있다. 2023년 5월에는 건강보험 급여 대상이 만 1세 이상의 비항체 중증 A형 혈우병 환자로 확대됐다. 2025년 9월에는 세계보건기구(WHO)의 필수의약품목록(EML)과 소아용 필수의약품목록(EMLc)에 등재됐다. 그리스 아테네 국립카포디스트리아스대학교 의과대학의 콘스탄티나 볼루(Konstantina Bolou) 교수 연구진은 헴리브라 예방요법을 실시한 기존 18개 연구, 소아 A형 혈우병 환자 720명의 데이터를 통합 분석했다. 연구진은 그동안 개별적으로 발표된 소아 대상 임상 데이터를 통합해 헴리브라의 출혈 예방 성과를 종합적으로 확인하는 데 초점을 맞췄다. 분석 결과
- 노영희 기자
- 2026-02-04 10:15
아이델비온, 미국연구에서 낮은인자사용량·출혈예방 우수 확인

CSL 코리아(대표이사 김기운)는 자사의 장기 지속형 혈우병 B 치료제 아이델비온(Idelvion, 성분명: 알부트레페노나코그 알파, 혈액응고인자IX-알부민융합단백(rIX-FP), 유전자재조합)이 미국 혈우병 치료센터 자료를 분석한 대규모 리얼월드 연구에서 기존 사용되는 FIX(Factor IX, 혈액응고 9인자) 제제 대비 더 낮은 인자 사용량으로도 우수한 출혈 예방 효과와 투약 편의성을 입증했다고 2일 밝혔다. 이번 연구는 2020년부터 2023년까지 미국 전역 39개 혈우병 치료센터에서 최소 12개월 이상 예방요법을 받은 중등도 및 중증 혈우병 B(FIX 활성도 ≤5%) 환자 213명을 대상으로 한 후향적 의무기록 분석 연구다. 연구진은 아이델비온(rIX-FP), rFIXFc(유전자재조합 혈액응고9인자∙Fc융합단백), 표준 반감기 rFIX(유전자재조합 혈액응고 9인자)를 사용하는 환자들의 실제 임상 환경에서의 인자 사용량과 출혈 지표를 비교 분석했다. 이 연구는 Journal of Managed Care & Specialty Pharmacy 2026년 1월호에 게재되며 학술적 가치를 인정받았다. 연구 결과, 아이델비온을 예방요법으로 투여받은 환자
- 노영희 기자
- 2026-02-02 09:52
헴제닉스, 5년 장기 추적 연구에서 지속적 유효성과 안전성 확인

CSL(대표 폴 매켄지, Paul McKenzie)이 지난 12월 7일 성인 중증·중등도 혈우병 B 환자를 대상으로 한 3상 임상연구인 HOPE-B 연구의 5년(60개월) 장기 추적 결과를 발표했다. 이번 연구 결과는 NEJM에 게재됨과 동시에 미국혈액학회(ASH) 연례학회에서 발표됐으며, 단회 유전자치료제 헴제닉스(HEMGENIX, 성분명 에트라나코진 데자파르보벡, etranacogene dezaparvovec)의 장기적인 유효성과 안전성을 명확하게 입증했다. 헴제닉스는 현재 시판 중인 유일한 성인 혈우병 B 유전자 치료제로, AAV5(아데노관련바이러스 5형) 중화항체 보유 여부와 관계없이 사용할 수 있다. 미시간대학교 소아과 및 병리학과 교수이자 혈우병 응고장애 연구소 소속인 스티븐 파이프(Steven Pipe) 박사는 “HOPE-B 연구의 5년 추적 결과는 혈우병 유전자 치료의 중대한 이정표로, 헴제닉스가 성인 혈우병 B 환자의 치료 방식을 잠재적으로 변화시킬 수 있는 가능성에 대한 명확한 장기 데이터를 제공한다”며, “빈번한 예방치료에 의존해 온 환자들이 단 한번의 치료로 지속적으로 출혈을 조절할 수 있다는 것은, 일상생활의 자유를 확대하고 지속적인
- 노영희 기자
- 2025-12-30 09:30
중외제약 ‘헴리브라’, A형 혈우병 환자 운동 중 출혈 예방 효과 입증

JW중외제약은 A형 혈우병 치료제 ‘헴리브라(성분명 에미시주맙)’를 투약한 환자의 다양한 운동 데이터와 출혈 예방 효과를 입증한 연구 결과가 최근 국제학술지 ‘헤모필리아(Haemophilia)’에 게재됐다고 11일 밝혔다. 헴리브라는 혈우병 환자의 몸속에 부족한 혈액응고 제8인자를 모방하는 혁신 신약이다. A형 혈우병 치료제 중 유일하게 기존 치료제(8인자 제제)에 대한 내성을 가진 항체 환자와 비항체 환자 모두 사용할 수 있다. 최대 4주 1회 피하주사로 예방 효과가 지속되는 특징도 있다. 2023년 5월에는 건강보험 급여 대상이 만 1세 이상의 비항체 중증 A형 혈우병 환자로 확대됐다. 일본 도쿄의과대학 진단검사의학과 카게히로 아마노(Kagehiro Amano) 연구팀은 지난 2019년 1월부터 2021년 10월까지 평균 연령 29.7세인 비항체 A형 혈우병 환자 129명을 대상으로 연구를 진행했다. 연구팀은 전자 환자보고 애플리케이션 ‘ePRO’와 착용형 활동추적기(Wearable activity tracker)를 통해 헴리브라 투약 후 환자들의 운동과 강도, 출혈 여부, 안전성 등을 평가했다. 헴리브라를 투약한 환자 중 73명은 5‧25‧49‧73‧9
- 노영희 기자
- 2025-08-11 09:17
JW중외제약, ‘세계 혈우인의 날’ 맞아 ‘브라보 캠페인’ 전개

JW중외제약은 ‘세계 혈우인의 날(4월 17일)’을 맞아 혈우병에 대한 사회적 인식 제고를 위한 ‘브라보 캠페인(BRAVO Campaign)’을 전개했다고 17일 밝혔다. ‘세계 혈우인의 날’은 세계혈우연맹(World Federation of Hemophilia, WFH)이 혈우병과 기타 출혈성 질환에 대한 관심을 높이기 위해 1989년 제정한 기념일이다. 2025년 캠페인 슬로건은 ‘모두에게 열린 치료: 여성과 소녀들도 출혈장애를 겪습니다(Access for all: Women and girls bleed too)’로 여성 출혈질환의 진단과 치료 접근성 개선 필요성을 강조하고 있다. JW중외제약은 이번 캠페인의 일환으로 올해 입사한 신입사원들이 참여한 영상 콘텐츠를 JW 미디어 채널(홈페이지)에 공개했다. 여성 혈우병에 대한 이해도를 높이고 정보를 알리기 위해 제작된 이번 영상은 ‘여성도 혈우병을 겪을 수 있다’를 주제로 질환의 원인과 증상, 진단 과정을 쉽게 풀어 설명하고 있다. 혈우병은 X염색체에 존재하는 유전자 이상으로 발생하는 유전성 희귀질환으로 주로 남성에게 발병한다. 하지만 여성도 혈우병 유전자를 보유한 경우 ‘혈우병 보인자’로서 출혈 증상을 경
- 노영희 기자
- 2025-04-17 09:37
JW중외제약 ‘헴리브라’, 중증 A형 혈우병 환자 삶의 질 개선 입증

JW중외제약은 자사가 공급하는 혈우병 치료제 ‘헴리브라’를 투약한 중증 A형 혈우병 환자들의 삶의 질이 눈에 띄게 개선됐다는 연구 결과가 ‘유럽혈우병협회 연례총회(EAHAD 2025)’에서 발표됐다고 31일 밝혔다. EAHAD는 혈우병과 기타 출혈성 질환 분야에서 최신 연구와 치료법을 공유하는 국제 학술 행사다. 지난달 5일부터 3일간 이탈리아 밀라노에서 열린 이번 행사에는 전 세계 의료 전문가, 연구자, 환자 단체 등이 참석해 관련 질환에 대한 지식과 경험을 나눴다. 이번 연구는 스웨덴 룬드대학교 중개의학과 얀 아스테르마르크(Jan Astermark) 교수 연구팀이 주도했다. 연구팀은 기존에 24주 이상 8인자 제제를 사용해 예방요법을 받아온 중증 A형 혈우병 환자 총 28명(성인 16명, 청소년 12명)을 대상으로, 48주간 헴리브라를 투약한 후 삶의 질과 출혈 변화 등을 분석했다. 연구 결과, 헴리브라 투약 후에도 신체 활동 수준과 관절 건강은 안정적으로 유지됐으며, 출혈 발생은 크게 줄어든 것으로 나타났다. 혈우병 환자의 삶의 질을 평가하는 도구를 활용한 조사에서는 일상생활과 사회‧여가 활동 중 출혈에 대한 걱정이나 불편함이 전반적으로 줄었다. 특히
- 노영희 기자
- 2025-03-31 09:09
중외제약 ‘헴리브라’, A형 혈우병 환자 관절 통증 개선 효과 입증

JW중외제약은 A형 혈우병 치료제 ‘헴리브라’가 환자의 통증 관련 삶의 질을 개선한다는 연구 결과가 최근 국제 학술지 ‘헤모필리아(Haemophilia)’에 게재됐다고 20일 밝혔다. 헴리브라는 A형 혈우병 환자의 부족한 혈액응고 제8인자를 모방하는 기전의 혁신 신약으로, 혈액응고 제9인자와 제10인자에 동시 결합하는 이중특이항체(Bispecific antibody) 기술이 적용됐다. 특히, 기존 치료제(제8인자 제제)에 대한 내성을 가진 항체 환자뿐만 아니라 비항체 환자 모두 사용할 수 있으며, 최대 4주 1회 피하주사로 예방 효과가 지속되는 것이 특징이다. 지난해 6월 기준 전 세계 약 2만5000명의 A형 혈우병 환자가 헴리브라 치료를 받고 있다. 벨기에 류벤가톨릭대학교병원 세드릭 헤르만(Cedric Hermans) 교수 연구팀은 헴리브라 글로벌 임상 3상에 참여한 중증 A형 혈우병 환자 504명을 대상으로 연구를 진행했다. 연구팀은 12세 이상 청소년 및 성인 환자를 대상으로 헴리브라 투약 후 78주간 관절 및 부기 통증 변화를 관찰했다. 혈우병 환자의 출혈 중 약 80%가 관절에서 발생하며, 이는 관절 통증의 주요 원인으로 작용한다. 과거 연구에 따
- 노영희 기자
- 2025-02-20 09:18
중외제약 ‘헴리브라’, 국내 비항체 소아환자 대상 출혈 감소 효과 첫 입증

JW중외제약은 국내 중증 A형 혈우병 비항체 소아 환자를 대상으로 ‘헴리브라(성분명 에미시주맙)’의 약효와 안전성을 입증한 첫 연구 결과가 국내 혈액학회지 ‘블러드 리서치(BLOOD RESEARCH)’에 게재됐다고 28일 밝혔다. 이전까지 해외 연구에서 헴리브라의 소아 환자 대상 출혈 감소 효과가 입증된 바 있지만, 국내 환자의 실제 처방 데이터(Real-World data)를 바탕으로 한 연구 결과는 이번이 처음이다. 헴리브라는 A형 혈우병 환자의 몸에 부족한 혈액응고 제8인자를 모방하는 기전의 혁신신약이다. 혈액응고 제9인자와 제10인자에 동시 결합하는 이중특이항체(Bispecific antibody) 기술이 적용됐다. 특히 헴리브라는 A형 혈우병 치료제 중 유일하게 기존 치료제(제8인자 제제)에 대한 내성을 가진 항체 환자뿐만 아니라 비항체 환자 모두 사용할 수 있다. 최대 4주 1회 피하주사로 예방 효과가 지속되는 특징도 있다. 경북대학교병원 소아청소년혈액종양과 김성은 교수 연구팀은 2020년 6월부터 올해 3월까지 0~11세 중증 A형 혈우병 비항체 환자 21명을 대상으로 연구를 진행했다. 연구팀은 이들 환자에게 6개월 이상 헴리브라를 투여한 뒤 연
- 노영희 기자
- 2024-10-28 09:30
식약처, CSL베링 B형 혈우병 유전자치료제 ‘헴제닉스주’ 허가

식품의약품안전처(처장 오유경)는 씨에스엘베링코리아(유)가 수입하는 희귀의약품 ‘헴제닉스주(에트라나코진데자파르보벡)’를 9월 13일 허가했다고 밝혔다. ‘헴제닉스주’는 혈액응고 제9인자에 대한 억제인자(FIX Inhibitor)가 없는 성인의 중증에 가까운 중등증 및 중증 B형 혈우병(선천성 혈액응고 제9인자 결핍) 치료에 사용하는 제품으로, 기존 치료제와 달리 장기적인 치료를 목적으로 단회 투여해 B형 혈우병 환자에게 새로운 치료 기회를 제공할 것으로 기대된다. 헴제닉스주는 혈액응고 제9인자를 암호화하는 DNA 서열을 간세포에 도입해 간세포에서 혈액응고 제9인자를 생산하도록 하는 기전이다. B형 혈우병은 혈액 응고에 관여하는 인자 중 혈액응고 제9인자의 일부 또는 전체 결핍으로 출혈 가능성이 증가하는 선천성 유전질환이다. 식약처는 ‘헴제닉스주’의 품질, 안전성·효과성, 제조 및 품질관리기준 등을 ｢첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률｣(약칭: 첨단재생바이오법)에서 정한 심사기준에 따라 과학적으로 철저하게 심사·평가하면서, 신속처리 대상으로 지정해 의료현장에 빠르게 도입될 수 있도록 노력했다. 아울러, 헴제닉스주는 ｢첨단재생바이오법｣ 제3
- 노영희 기자
- 2024-09-13 16:37
CSL 베링코리아, B형 혈우병 치료제 ‘아이델비온’ 급여

CSL베링코리아(대표이사 김기운)는 자사의 B형 혈우병 치료제 ‘아이델비온’(Idelvion, 성분명 알부트레페노나코그알파(혈액응고인자IX-알부민융합단백(rIX-FP), 유전자재조합)이 보건복지부 고시에 따라 7월 1일부터 성인 및 소아 B형 혈우병 환자 치료에 건강보험 급여가 적용된다고 7월 1일 밝혔다. 아이델비온은 성인 및 소아 B형 혈우병(혈액응고 제9인자의 선천성 결핍) 환자에서 ▲출혈의 억제 및 일상적인 예방요법과 ▲수술 전후 관리(외과적 수술 시 출혈억제 및 예방)에 허가받은 약제로 이와 관련한 급여기준에 의해 보험급여를 적용받을 수 있다. 보건복지부 ‘요양급여의 적용기준 및 방법에 관한 세부사항(약제) 일부개정고시’에 따르면, 1회 투여 용량은 23 IU/kg(소아는 30 IU/kg)이고, 중등도 이상 출혈의 경우 의사의 의학적 판단에 따라 최대 39 IU/kg(소아는 최대 50 IU/kg)까지 인정된다. 그러나 입원진료가 필요하나 외래진료를 받는 경우, 임상증상 및 검사 결과 등에 따라 용량 증대가 반드시 필요한 경우에는 의사소견서 첨부 시 인정받을 수 있다. 투여 횟수 기준은 환자가 매4주마다 첫 번째 내원 시 2회분까지, 두 번째 내원 시
- 노영희 기자
- 2024-07-01 10:22

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