진성적혈구증가증(Polycythemia Vera, PV)은 골수의 돌연변이로 인해 적혈구가 과다 생성되는 희귀 혈액암이다. 질환이 진행되거나 악화될 경우 혈전증, 심혈관계 합병증은 물론, 골수섬유증이나 급성백혈병으로 이어질 수 있어 적절한 치료 시기를 놓치면 생명을 위협받을 수 있는 중증질환이다. 현재 국내 진성적혈구증가증 환자는 2023년 기준으로 4995명에 이른다. 환자는 저위험군과 고위험군으로 구분되며, 현재 건강보험이 적용되는 치료제로는 하이드록시우레아(Hydroxyurea) 하나뿐이다. 상당수의 환자들이 하이드록시우레아로 치료받고 있으나, 전체 환자의 약 10~20%는 이 약제에 불응하거나 부작용으로 인해 복용을 지속할 수 없는 상태에 놓여 있다. 이러한 환자들에게 베스레미주(로페그인터페론알파-2b, 유전자재조합) 는 사실상 유일한 치료 대안이다. 베스레미주는 2019년 유럽의약품청(EMA), 2021년에는 미국식품의약국(FDA)와 식품의약품안전처로부터 허가를 받았으며, 미국종합암네트워크(NCCN), 유럽백혈병네트워크(ELN) 등 주요 국제 진료지침에서 진성적혈구증가증의 1차 및 2차 치료제로 권고되고 있다. 그러나 현재 베스레미주는 1회 투여에
파마에센시아코리아는 지난 4일(목) 진성적혈구증가증 치료제 베스레미의 최신 지견에 대해 공유하는 MPN 포럼을 성황리에 마쳤다고 밝혔다. 이번 포럼에는 골수증식종양(MPN, myloproliferative neoplasm) 분야의 세계적인 석학인 한스 칼 하셀바흐 교수, 쟌 자크 킬라드지안 교수가 참석했으며, 국내 의료진 4명과 베스레미의 국내외 주요 임상 연구 및 진성적혈구증가증 치료 환경 전망에 대한 논의가 이뤄졌다. 첫 번째 세션에서 덴마크 질랜드대학병원 혈액내과 한스 칼 하셀바흐 교수는 인터페론 조기 치료의 중요성에 대해 발표했다. 하셀바흐 교수는 “골수증식종양은 염증성 질환으로 골수 세포 내 JAK2 돌연변이 세포가 증가하면 혈전증, 뇌경색 등 심혈관계 질환과 골수섬유화, 2차 암 발생 위험이 높아진다”며 “골수증식종양의 진행을 예방하기 위해서는 미세잔존질환(MRD, Minimal Residual Disease) 상태 도달을 목표로 골수 세포에 직접 작용하는 인터페론으로 조기부터 적극적으로 치료해야 한다”고 설명했다. 이어 두 번째 세션은 베스레미의 허가 임상인 PROUD/CONTINUATION 임상을 주도한 프랑스 파리 시티 대학 쟌 자크 킬라드지