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2024.11.24 (일)

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엔젠시스

헬릭스미스 中 파트너사, 엔젠시스 두 번째 CLI 임상 3상도 주평가지표 달성

헬릭스미스의 중국 파트너사인 노스랜드 바이오텍(Northland Biotech)이 중증하지허혈(CLI) 환자들을 대상으로 한 통증 감소 목적의 엔젠시스(VM202, 중국명 NL003) 임상 3상에서도 주평가지표를 달성했다. 이번에 발표된 결과는 두 개의 임상 3상 중 휴지기 통증 감소가 주 평가지표인 임상시험의 톱라인 데이터다. 노스랜드 측 발표에 따르면 1차 평가지표인 휴지기 통증 감소율이 위약 대조군에 비해 유의하게 우수했고(p<0.0001), 안전성이 우수했으며 약물 관련 심각한 이상반응 또한 발견되지 않았다. 헬릭스미스와 2004년 엔젠시스 관련 기술이전 및 공동개발 계약을 맺은 노스랜드사는 2019년부터 각각 통증 감소와 궤양 완치를 주평가지표로 하는 두 개의 임상 3상을 독립적으로 진행했다. 총 242명 환자를 등록한 궤양 완치 목적의 임상 3상은 올해 2월 초 성공적 결과를 발표 후 이미 중국 국가약품감독관리국(NMPA)에 NDA 신청을 완료했으며, 이번 통증 감소 목적의 임상 3상은 올해 6월 중순 마지막 302번째 환자의 추적 관찰을 마치고 통계 분석을 진행해 왔다. 노스랜드 측은 글로벌 시장조사 및 컨설팅 기관인 ‘프로스트 앤 설리번(
- 노영희 기자
- 2024-08-19 08:27
헬릭스미스, 엔젠시스 CMT 국내 1/2a상 탑라인 결과 발표

㈜헬릭스미스가 유전자치료제 ‘엔젠시스(VM202)’의 샤르코마리투스병(CMT)에 대한 국내 임상 1/2a상의 탑라인 데이터(Topline data)를 발표했다. 이번 임상은 CMT에 대해 세계 최초로 실시한 유전자치료 임상시험이다. 엔젠시스(VM202)의 CMT 임상 1/2a상 주요 결과 안전성 확인, FDS, ONLS, CMTNS-v2 분석에서 개선 관찰, MRI로 지방 비율 분석해 근손실 감소 관찰을 얻었다. CMT는 운동신경과 감각신경의 점진적인 손상에 의해 팔과 다리의 근육이 위축되고 보행 장애가 발생하는 유전질환이다. 희귀질환으로 분류돼 있지만, 유병률이 2500명 중 1명으로 희귀질환 중에서 가장 환자 수가 많은 질환이다. 하지만 현재까지 미국 FDA 승인을 받은 치료제는 없다. 엔젠시스(VM202)의 CMT 임상 1/2a상은 국내 CMT의 최고 권위자인 삼성서울병원의 최병옥 교수가 실시했다. CMT 환자 총 12명을 대상으로 엔젠시스(VM202)의 안전성을 1차 목표로 조사했다. 이와 함께 유효성을 가늠할 수 있는 여러 지표들을 측정했다. FDS(Functional Disability Scale, 기능장애척도), ONLS(Overall Neuro
- 노영희 기자
- 2021-11-09 11:22
헬릭스미스 ‘엔젠시스’, 루게릭병 국내 임상2a상 투약 실시

㈜헬릭스미스가 유전자치료제 ‘엔젠시스(VM202)’의 근위축성 측삭경화증(ALS, 루게릭병)에 대한 국내 임상 2a상에서 첫 환자에 대한 투약을 실시했다. 엔젠시스(VM202)는 미국 FDA로부터 ALS에 대한 희귀의약품(orphan drug)과 패스트트랙(fast track)으로 지정된 바 있다. 한양대학교병원 김승현 교수팀이 이끄는 임상시험팀은 지난 9일 ALS 임상 환자에 대한 엔젠시스(VM202) 첫 투여를 시작했다. 헬릭스미스의 ALS 임상 2a상은 미국과 한국에서 진행 중이다. 임상 2a상 규모는 총 18명으로, 이 중 30~50%의 환자가 한국에서 등록될 것으로 예상하고 있다. 헬릭스미스는 이번 임상시험을 통해 안전성 및 유효성 데이터를 확보할 계획이다. ALS 미국 및 국내 임상 2a상을 마친 후 결과에 따라 통계적 검정력을 확보할 수 있는 규모로 임상 2b상을 진행할 계획이다. 헬릭스미스 김선영 대표이사는 “엔젠시스(VM202)는 신경근육 질환에 대한 새로운 접근 방식을 나타낸다. 미국과 국내에서 진행 중인 ALS 임상 2a상에서 엔젠시스(VM202)의 안전성과 유효성을 입증해, 현재까지 치료약이 없는 ALS 환자들에게 새로운 치료 옵션의 가
- 노영희 기자
- 2021-09-10 11:48
헬릭스미스, 엔젠시스 CMT 1/2a상 6개월 추적관찰 완료

㈜헬릭스미스가 유전자치료제 ‘엔젠시스(VM202)’의 샤르코마리투스병(CMT)에 대한 국내 임상 1/2a상에서 모든 환자의 6개월째 치료 및 관찰을 완료했다고 28일 밝혔다. 이를 바탕으로 오는 4분기 탑라인 결과 발표를 통해 CMT 임상 1/2a상 성과를 공개한다는 계획이다. CMT 1/2a상 임상시험은 삼성서울병원에서 CMT 환자 총 12명을 대상으로 진행됐다. 임상 참가자들은 3개월까지 엔젠시스를 총 4회 투약받고, 6개월째 1차 추적 관찰 방문을, 9개월째 2차 추적 관찰 방문을 진행한다. 헬릭스미스는 지난해 9월 첫 환자 투약을, 3월 말 12번째 환자의 마지막 투약을 완료했고, 최근 전체 임상 참가자의 6개월째 추적 관찰 방문을 모두 완료했다. 이번 CMT 임상 1/2a상은 국내 CMT의 최고 권위자인 삼성서울병원의 최병옥 교수가 맡고 있다. 국내에서 진행되는 이번 임상에서 긍정적인 결과가 나오면 회사는 미국과 유럽 등 글로벌 임상시험 실시를 계획하고 있다. CMT는 운동신경과 감각신경의 점진적인 손상에 의해 팔과 다리의 근육이 위축되고 보행 장애가 발생하는 질환이다. CMT에는 여러가지 유형이 있는데, 이 중 가장 흔한 것은 이번 임상시험의 대상
- 노영희 기자
- 2021-06-28 12:23
헬릭스미스 ’엔젠시스’, 美 ALS 2a상‧韓 임상시험 승인

㈜헬릭스미스는 엔젠시스(VM202)를 사용해 희귀 유전병인 근위축성 측삭경화증(ALS, 루게릭병)의 국내 임상 2a상 시험계획을 식품의약품안전처로부터 승인받았다고 17일 밝혔다. 이는 미국에서 이미 진행 중인 임상 2a상과 동일한 임상으로서 한국의 임상 데이터도 미국 허가 과정에 포함되는 구조다. 엔젠시스(VM202)는 미국 FDA로부터 ALS에 대한 희귀의약품(orphan drug)과 패스트트랙(fast track)으로 지정된 바 있다. 이에 따라 ALS 임상 2a상은 미국과 국내에서 진행된다. 지난 3월, 미국에서 첫 환자에 대한 투약이 이뤄졌는데, 4개의 임상시험센터에서 진행 중이다. 국내에서는 한양대학교병원에서 진행된다. 임상 2a상 규모는 총 18명으로, 이 중 ⅓~½이 한국에서 등록될 것으로 예상하고 있다. 헬릭스미스는 ALS 미국 및 국내 임상 2a상을 마친 후 결과에 따라 통계적 검정력을 확보할 수 있는 규모로 임상 2b상을 진행할 계획이다. 엔젠시스(VM202)의 ALS 임상 2상은 2a와 2b의 2개 단계로 나눠 약물의 안전성과 유효성을 조사한다. 이번 임상의 가장 큰 특징은 엔젠시스를 환자에게 2개월 간격으로 3번 트리트먼트하는 것이다.
- 노영희 기자
- 2021-06-17 10:56
헬릭스미스, ‘바이오디지털 2021’에서 자사 및 후보물질 소개

㈜헬릭스미스가 10일부터 9일간 개최되는 ‘바이오 디지털(BIO Digital) 2021’에서 발표한다. 이번 행사에서 헬릭스미스는 회사와 후보 물질들에 대한 개발 현황을 전반적으로 소개하고, 특히 엔젠시스(VM202)의 임상개발 현황을 중점적으로 발표할 예정이다. ‘바이오 디지털(BIO Digital)’은 미국바이오협회가 주관하는 세계 최대 규모의 국제 바이오 비즈니스 행사다. 1993년부터 매년 미국의 주요 도시에서 개최되고 있으며, 올해는 코로나19로 인해 온라인으로 진행된다. 10일과 11일에는 참가 기업들의 발표가, 14일부터 18일까지는 일대일 바이오 파트너링이 진행된다. 약 2900개 이상의 바이오 기업에서 5000명 이상의 관계자들이 참가할 예정이다. 헬릭스미스는 이번 발표에서 회사가 유전자치료 분야 전반에 걸쳐 플랫폼 기술을 갖고 있음을 강조하고, 이미 플라스미드 DNA, AAV, CAR-T 등 다양한 유전자치료제를 개발해 임상 중이거나 준비 중임을 밝힐 예정이다. 발표의 핵심은 세계 최초로 유전자치료를 이용하여 당뇨병성 신경병증(DPN)을 근본적으로 치료하는 임상 3상이 진행 중임을 알리고, 이미 실시한 DPN 임상 2상, 3상 데이터를 통
- 노영희 기자
- 2021-06-10 09:11
헬릭스미스, 美 유전자세포치료학회 연례회의 참가

㈜헬릭스미스가 11일부터 4일간 진행된 ‘제24회 미국 유전자세포치료학회(ASGCT) 연례회의’에 참가했다. 이번 행사에서 헬릭스미스는 자사의 우수한 파이프라인 기술과 최신 임상 현황을 중점적으로 소개했다. 유전자세포치료학회(ASGCT)는 미국을 비롯해 전 세계 바이오 업계 회원들로 구성된 협회다. 유전자 및 세포치료제의 개발 및 임상 적용을 주제로 매년 회의를 진행한다. 올해 24회를 맞은 이번 연례회의는 온라인에서 비대면 형식으로 진행됐다. 참석자들은 채팅 라운지 기능을 통해 최근 기술 및 임상 성과에 대해 공유했다. 유전자 및 세포치료제 분야의 기업과 전문가들이 준비한 약 800개 이상의 발표들이 업로드됐다. 특히, 2020년 노벨 화학상 공동 수상자 Jennifer A. Doudna, PH.D. 등 업계 최고의 연사들을 초대해, 라이브 회의 및 강의를 마련해 눈길을 끌었다. 이번 행사에서 헬릭스미스는 최신 임상 개발 상황과 회사의 전반적인 비즈니스 대해 소개했다. 유전자치료제 분야에서 20년 넘게 연구를 해왔다는 점, 플라스미드 DNA 유전자치료제 ‘엔젠시스(VM202)’의 우수성 등을 중점적으로 알렸다. 헬릭스미스 김선영 대표이사는 “업계 유명 글로
- 노영희 기자
- 2021-05-17 09:52
헬릭스미스, AAPM 학술대회서 엔젠시스 포스터 발표

㈜헬릭스미스 연구진이 지난 23일부터 3일간 개최된 ‘제37회 미국통증학회(AAPM) 연례학술대회’에서 엔젠시스(VM202) 관련 포스터를 발표했다. 미국통증학회(AAPM)는 1983년 설립돼 통증 연구 및 치료 개선을 위해 저명한 전문가들이 모인 학회다. 미국통증학회(AAPM)에서 주최한 이번 연례학술대회는 올해로 37회를 맞았으며, 코로나19로 인해 비대면 온라인으로 진행됐다. 100명 이상의 통증 임상 의사, 외과 간호사 및 연구 전문가들이 통증 환자 치료에 대해 전문 지식을 공유하고 실시간 질문과 답변을 진행했다. 또한, 다양한 분야의 통증 치료를 다루는 40개 이상의 영상과 최신 통증 연구를 담은 150개 이상의 과학 포스터를 제공해 눈길을 끌었다. 헬릭스미스는 총 3개 포스터로 참여했다. 발표자는 미국 노스웨스턴대학교 의과대학 잭 케슬러(Jack Kessler) 박사와 헬릭스미스의 R&D 부문 연구본부 박성수 박사, 이원우 박사 3인이었다. 잭 케슬러(Jack Kessler) 박사는 ‘당뇨병성 신경병증(DPN)을 대상으로 한 유전자 치료제’를 주제로 인간 간세포성장인자(HGF)를 인코딩하는 플라스미드 DNA 엔젠시스(VM202) 임상 3상
- 노영희 기자
- 2021-04-26 09:00

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UPDATE: 2024년 11월 23일 05시 20분