신장 오가노이드 이용한 ‘난치성 파브리 신장병’ 치료제 개발

난치성 유전 질환인 파브리 신장병의 치료제 개발이 성공하면서 새로운 희망의 길이 열리게 됐다. 가톨릭대학교 성빈센트병원 신장내과 김용균 교수팀(가톨릭대학교 의과대학 세포사멸질환 연구센터, (주)알젠오가노 바이오테크놀로지)이 인간 유도 만능 줄기세포로 만든 ‘미니 신장’ 신장 오가노이드를 이용해 난치성 유전질환인 파브리 신장병을 모사(模寫)해 발병 원인을 규명하고 치료제 개발에 성공했다. 특히, 이번 연구는 차세대 신약 개발 및 재생 치료의 핵심 요소 중 하나로 꼽히는 ‘신장 오가노이드’를 연구에 이용했다는 점에서 더욱 높은 평가를 받고 있다. 신장 오가노이드는 줄기세포에서 분화되며 실제 인간의 신장을 구성하는 세포들로 이뤄져 있어 인간 신장과 구조 및 기능이 매우 유사한 3차원 세포 구조체로, ‘미니 신장’이라고도 불린다. 김용균 교수팀이 치료제 개발에 성공한 ‘파브리 신장병’은 우리 몸에 갈락토시데이즈-알파(galactosidase alpha)라는 특정 효소가 부족해 생기는 희귀 유전 질환인 파브리병이 신장에 침범하는 것으로, 말기 신부전으로 진행해 투석치료 또는 신장 이식이 필요한 위험한 질환이다. 파브리병의 치료는 α-Gal A 효소를 주입하는 ‘효소

• 신대현 기자
• 2021-11-16 13:51