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2025.05.18 (일)

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소아조로증

소아조로증 환아 대상 고위험 첨단재생의료 임상연구 적합 승인

소아조로증 환아 대상 동종 골수유래 중간엽줄기세포 투여 통한 증상을 개선하는 임상연구가 문턱 하나를 넘었다. 양산부산대병원은 세포유전자융합치료센터에서 소아조로증 환자를 대상으로 줄기세포를 이용한 고위험 첨단재생의료 임상연구가 첨단재생의료·첨단바이오의약품 심의위원회 적합 및 식품의약품안전처로부터 최근 승인을 받았다고 11월 14일 밝혔다. 이번에 승인된 임상연구는 선천적 유전자 변이로 인해 평균 수명 대비 ▲작은 키 ▲소악증 ▲피부 노화 ▲탈모 등의 증상이 나타나며, 급속히 노화가 진행돼 평균 만 13세에 사망하는 희귀유전질환인 소아조로증(Progeria) 환아를 대상으로 동종 골수유래 중간엽줄기세포를 이용해 치료하는 고위험 임상연구다. 특히, 동종 골수유래 중간엽줄기세포를 투여함으로써 염증 억제, 면역 조절, 혈관 재생 촉진 등의 작용을 통해 소아조로증 환아의 주요 사망 원인인 급속 진행성 죽상경화증을 개선할 수 있을 것으로 기대를 모으고 있다. 해당 과제는 빠르게 악화되는 소아조로증의 특성을 고려해 연구의 유해성과 유익성(Risk and Benefit)을 종합적으로 평가한 결과, 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회(심의위원회)에서 적합 의결됐으며,
- 김민준 기자
- 2024-11-14 10:01
소아조로증·당뇨병성 신질환 대한 줄기세포 치료 연구 추진

소아조로증 환자와 당뇨병성 신질환 환자를 줄기세포를 이용해 치료하는 임상연구가 첨단재생의료 심위에서 의결됐다. 보건복지부는 지난 26일 ‘2024년 제9차 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회’를 개최했다고 9월 27일 밝혔다. 양산부산대병원과 이에이치엘셀의원 등의 임상연구계획을 심의했으며, 고위험 1건과 중위험 2건 등 총 3건의 연구계획 중 중 2건은 적합 의결하고 1건은 부적합 의결했다. 적합 의결된 안건으로는 첫 번째로 소아조로증 환자를 대상으로 동종 골수유래 중간엽줄기세포를 이용해 치료하는 고위험 임상연구다. ‘소아조로증’은 체내 유전자 돌연변이로 인해 평균 연령 대비 ▲작은 키 ▲튀어나온 눈 ▲소악증 ▲피부 노화 ▲탈모 등의 증상이 나타나며, 급속히 노화가 진행돼 평균 만 13세에 사망하는 희귀유전질환으로 국내에 현재 총 3명의 소아조로증 환자가 보고됐다. 해당 연구는 동종 골수유래 중간엽줄기세포를 투여함으로써 ▲염증 억제 ▲면역 조절 ▲혈관 재생 촉진 등의 작용을 통해 소아조로증 환아의 주요 사망 원인인 급속 진행성 죽상경화증을 개선할 수 있을 것으로 기대된다. 해당 과제는 신속‧병합 검토제도를 통해 심의위원회 심의와 동시에 식품의약품안전처
- 김민준 기자
- 2024-09-27 14:09

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UPDATE: 2025년 05월 17일 05시 38분