AZ, 혈관 외 용혈 동반 발작성 야간 혈색소뇨증 신약 ‘보이데야’ 허가
한국아스트라제네카㈜ (대표이사 사장 전세환)의 경구용 D인자 저해제 보이데야™ (성분명:다니코판, 이하 보이데야)가 지난 6월 28일 식품의약품안전처(이하 식약처)로부터 성인 발작성 야간 혈색소뇨증(Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria) 환자의 혈관 외 용혈 치료를 위한 부가 요법으로 허가를 받았다. 발작성 야간 혈색소뇨증(이하 PNH)는 유전자 돌연변이에 의해 나타나는 희귀질환으로, 용혈 및 혈전증으로 인해 빈혈, 피로, 헤모글로빈뇨 등이 나타나며, 사망에 이를 수 있다. 치료는 혈관 내 용혈과 혈전증을 감소시킬 수 있는 C5 억제제인 라불리주맙 또는 에쿨리주맙을 통해 이뤄지는데, 치료 과정에서 결함이 있는 적혈구가 C3에 축적될 경우 혈관 외 용혈이 발생할 수 있다. 혈관 외 용혈은 빈혈 및 수혈이 요구되며, 수혈이 필요한 심각한 혈관 외 용혈은 PNH 환자 10명 중 1~2명이 경험하는 것으로 알려져 있다. 보이데야는 최초의 경구용 D인자 억제제로 이번 식약처 허가를 통해 기존에 C5 억제제(라불리주맙 또는 에쿨리주맙)를 투여 중인 PNH 환자에서 혈관외용혈(Extravascular Hemolysis) 증상이나 징후가 있는 경