로슈 ‘에브리스디’, 환자 91%가 치료 4년차에도 생존 유지

한국로슈(대표이사 닉 호리지)는 자사의 경구용 척수성 근위축증(SMA, Spinal Muscular Atrophy) 치료제 ‘에브리스디(성분명: 리스디플람)’가 새로운 장기 임상 데이터를 통해 제1형 척수성 근위축증 소아 환자에서 지속적인 효과와 안전성 프로파일을 확인했다고 7일 밝혔다. 해당 데이터는 에브리스디의 주요 3상 임상인 FIREFISH의 오픈라벨 연장 연구(open-label extension) 결과에서 도출된 것으로, 지난 6월 28일부터 30일까지 미국 올란도에서 개최된 SMA 학술대회인 ‘Cure SMA 연구 및 임상 치료 학술대회(Cure SMA Research & Clinical Care Meeting)’에서 공개됐다. FIREFISH는 등록 당시 생후 1~7개월의 소아를 대상으로 두 파트로 나누어 진행된 임상 연구다. 에브리스디로 치료를 4년 간 지속한 결과 도움 없이 앉기, 서기, 걷기 능력이 지속적으로 향상된 것으로 나타났다. 특히 1차 분석 당시 생존해 있던 소아 환자 전원이 48개월 차에도 전원 생존했다. 또한 대부분의 환자가 48개월 차에도 삼킴과 섭취 능력을 유지했다. 운동 기능은 베일리 영유아 발달검사(BSID-II

• 노영희 기자
• 2023-07-07 11:57