화이자 희귀다발성 신경질환 치료약 우선 심사

FDA, 치료약 없는 치명적 활동불능 신경퇴화 치료제

미국 FDA는 화이자의 치명적인 희귀질환 치료약 타파미디스 메그루민(Tafamidis meglumine)을 TTR-FAP(Transthyretin Familial Amyloid Polyneuropathy) 질환 치료사용 허가신청에 대대 우선 심사 조치를 취했다.


타파미디스 메그루민은 전 세계적으로 약 8,000명의 환자를 대상으로 치명적이고 활동불능의 신경퇴화 질환 치료에 사용 허가 신청한 것이다.

이 질환은 일반적으로 유전자 변이에 의해 발생되고 성인이나 또는 30대 젊은이에게도 발생된다. 증세는 삶의 질을 떨어뜨리고 10년 내에 사망에 이른다.

EC에서는 빈다퀠(Vyndaqel) 상표로 2011년 11월에 시판 허가했다.

FDA가 우선 심사 품목으로 지정한 것은 지금까지 충분한 치료제가 없음을 고려하여 취한 조치로 알려지고 있다.

이 희귀치료제가 승인될 경우 화이자는 작년 연간 100억대 매출을 창출한 거대 품목 항 콜레스테롤 약 리피토 특허가만료로 입은 매출 손실 보전에 다소 도움이 될 것으로 보인다. 그러나 아직도 리피토는 특허 만료에도 시장 점유율을 41% 유지하고 있으나 시간이 갈수록 제네릭 압력이 증대되고 있는 실정이다.