아키소스템 바이오스트래티지스(대표 조현철)가 식품의약품안전처로부터 회전근개 파열에 대한 비수술용 줄기세포 주사치료제 아키소스템-테노의 1/2a상 임상시험계획 (IND)을 승인을 받았다고 28일 밝혔다. 이 치료제는 서울대학교 의과대학 조현철 교수가 이끄는 연구팀이 개발했다.

아키소스템-테노는 재생 성능이 입증된 줄기세포인 스멈프셀(smumf cell)을 사용해 회전근개 파열을 근본적으로 치료할 수 있는 혁신적인 비수술적 주사제형 치료제다. 이 치료제는 대기 시간 없이 즉시 사용할 수 있어 환자와 의사 모두의 편의성을 혁신적으로 개선할 것으로 기대된다.

현재 대부분의 회전근개 파열은 수술적 치료가 필요하며, 수술 후 재파열 비율도 90% 이상 매우 높다는 것이 문제다. 회전근개 파열에 대한 줄기세포의 치료 가능성은 지난 20여년간 차곡차곡 쌓여 왔으나, 아직 전 세계에서 회전근개 파열에 대한 ‘줄기세포 치료제’는 출시된 제품이 없다. 

유사한 명칭으로 혼돈될 수도 있는 ‘세포치료술’은 골수나 지방 조직을 채취한 후, 세포를 분리해 배양없이 병변이 전달하는 방법으로, 세포에 대한 검증을 할 수 없어 ‘치료제’의 자격을 갖추지 못한다. 또한, 고령과 만성 질환으로 인한 세포 자체의 낮은 품질과, 재생에 필요한 줄기세포수의 수천만 분의 일 정도만이 실제 치료술에 포함되는 현저히 작은 유효 줄기세포수가 극복할 수 없는 한계로 지적된다. 이렇게 비수술적 치료 방법이 제한적인 상황에서 아키소스템-테노의 개발은 의료 분야에서 큰 진전을 의미한다.

아키소스템-테노는 독창적인 최소입방체 외식분리법 (MCE) 기술을 활용해 줄기세포의 초대량 배양이 가능하도록 하여 원재료 및 제조사의 변이성을 근본적으로 해결한 탯줄유래 재생의료 플랫폼 세포인 스멈프셀 (smumf cell)과 독자적으로 개발한 주사형 치료제 플랫폼 기술인 3CX를 활용해 줄기세포의 품질과 사용 편의성을 획기적으로 증대했다.

조현철 대표는 “수술 없이 파열된 부위를 재생할 수 있고, 동시에 줄기세포 고갈로 인한 건조직의 만성 염증을 제거할 수 있어야 근본적인 치료 방법이 될 수 있다”고 말하며, “재생능, 항염증능, 항노화능이 검증된 아키소스템-테노는 이번 임상시험을 통해 이러한 한계를 극복한 혁신적인 치료제로 개발될 것이며, 앞으로 회전근개 파열의 표준 치료제로 자리잡도록 지속적인 개발을 이어나갈 것”이라고 전했다.

이번 임상시험은 올 하반기 회전근개 부분 파열 환자 21명을 대상으로 서울대학교 보라매병원에서 진행될 예정이다. 향후 연구팀은 단계적 용량 증가를 통해 내약성과 안정성을 평가하고 탐색적 유효성을 확인하는 등 연구를 지속할 예정이다.