한미약품, 신약 ‘Triple Agonist’ 희귀의약품 추가 지정

계속된 FDA 희귀의약품 지정으로 자가면역질환 치료 영역에서 가능성 입증

한미약품은 혁신신약으로 개발 중인 ‘Triple Agonist(HM15211)’가 미국 FDA(식품의약국)로부터 ‘원발담즙성담관염(Primary biliary cholangitis, PBC)’ 치료를 위한 희귀의약품으로 추가 지정됐다고 11일 밝혔다.

원발담즙성담관염은 자가면역성 질환으로 원인 미상의 간내 담도 염증 및 섬유화로 인해 발생하는 만성 진행성 담즙 정체성 간질환이다. 담관이 점진적으로 파괴돼 담관 폐쇄 및 간조직 손상을 유발하고 심할 경우 간 이식도 필요하다.

회사 측은 “이번 지정은 5일 FDA가 Triple Agonist를 원발경화성담관염 치료 희귀약으로 지정한 이후 두번째 사례이다”라며 “Triple Agonist는 NASH(비알코올성 지방간염)뿐 아니라 다양한 자가면역 간질환 치료제로서의 개발 잠재력을 확보하게 됐다”고 설명했다. 

이어 “Triple Agonist는 GLP-1 수용체, 글루카곤 수용체 및 GIP 수용체의 동시 자극을 통한 다중 약리학적 효과가 있는 치료제로 간내 염증·섬유증 감소 및 담관의 자가면역적 파괴 억제를 통해 각종 자가면역간질환 치료제로 개발될 것으로 기대된다”며 “이번 희귀약 지정에 따라 한미약품은 지금까지 미국 FDA와 유럽 EMA로부터 희귀의약품 지정을 총 10번을 받게 됐다”고 덧붙였다.

한미약품 대표이사 권세창 사장은 “연이은 FDA 희귀의약품 지정으로 자가면역질환 치료

영역에서 Triple Agonist의 가능성을 입증 받아 기쁘다”며 “한미약품은 대사성 질환과 항암뿐만 아니라 희귀난치성 질환 분야도 많은 연구를 하고 있는 만큼 좋은 성과도 계속 이어질 것으로 기대한다”고 말했다.

한편 FDA 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation)은 희귀∙난치성 및 생명을 위협하는 질병의 치료제 개발과 허가가 원활히 이뤄지도록 지원하는 제도로 세금 감면, 허가신청 비용 면제, 동일계열 제품 중 처음으로 시판허가 승인 시 7년간 독점권 등 다양한 혜택을 제공한다.