씨에스엘베링, B형 혈우병 치료제 ‘아이델비온’ 승인

12세 이상 소아 및 성인 대상, FDA 승인을 받은 유전자재조합 의약품

씨에스엘베링 코리아(CSL Behring Korea)는 지난 5일 혈액응고 제9인자를 알부민과 결합시키는 반감기 연장 유전자재조합 알부민 융합 9인자 ‘아이델비온(IDELVION, 성분명 알부트리페노나코그알파)’이 식품의약품안전처로부터 소아 및 성인 B형 혈우병 치료제로 승인 받았다고 9일 밝혔다.

허가 받은 적응증은 B형 혈우병(혈액응고 제9인자의 선천성 결핍) 성인 및 소아 환자에서 ▲출혈 억제 및 일상적인 예방 요법 ▲수술 전후 관리(외과적 수술 시 출혈 억제 및 예방) 등으로 면역관용요법으로는 쓸 수 없다. 일상적 예방요법의 경우 주 1회 35~50 IU/kg 투여가 권장돼 주 1회 요법으로 잘 조절되는 12세 이상의 소아 및 성인 환자는 10일 또는 14일 간격으로 75 IU/kg을 투여할 수 있다.

회사 관계자는 “PROLONG-9FP 연구에 따르면 아이델비온 투여군은 14일 넘는 기간 동안 1회 75 IU/kg 투여로 혈액응고 제9인자의 활성 수치가 5% 이상 높게 유지되고 연간자연출혈빈도(AsBR)는 평균 0.00을 기록했다”며 “이런 연구결과를 바탕으로 아이델비온은 지난 2016년 미국 FDA를 비롯해 유럽, 일본, 캐나다에서 승인됐다”고 설명했다.

손지영 지사장은 “지난 달 A형 혈우병 치료제 ‘앱스틸라’에 이어 B형 혈우병 치료제 ‘아이델비온’까지 국내 도입됨에 따라 혁신적인 유전자재조합 기술을 선보이는 씨에스엘베링의 혈우병 분야 전문성을 더욱 강화할 수 있게 돼 기쁘게 생각한다”며 “아이델비온은 씨에스엘베링이 최초로 FDA 승인을 받은 유전자재조합 의약품으로 해외에서는 치료제로 이미 검증된 만큼 장차 국내 B형 혈우병 환자들의 삶에 획기적인 변화를 가져올 것으로 기대한다”고 말했다.

한편 B형 혈우병은 혈액응고 제9인자의 결핍 또는 결함으로 인한 선천성 출혈 질환이자 가장 흔한 중증 출혈성 질환으로 대부분의 환자가 남성이다. 환자는 일상적인 가벼운 출혈 뿐만 아니라 심한 경우 외상 없이 자주 출혈이 발생하며 관절, 골격근, 장기에서 자연적인 출혈이나 장기간 출혈이 발생할 수 있다.  현재 국내에는 2400여명의 혈우병 환자가 등록됐고 그 중 약 400명이 B형 혈우병 환자에 속한다.