2019년 FDA 허가신약 키워드, '희귀의약품'과 '신규기전'

FDA CDER 보고서 발간..'총 48개 신약 중 44% 희귀질환지료제, 42%는 First-in-class'

지난해 미국에서 허가된 신약의 44%는 희귀의약품(orphan drug)인 것으로 나타났다. 기전별로는 42%가 계열내최초(first-in-class)로 분류됐다. 허가 경로별로는 신속심사(Fast track) 등을 통해 승인을 획득한 제품이 대다수를 차지했다.

7일 미국식품의약국 의약품평가연구센터(FDA CDER) 보고서에 따르면, 2019년 미국에서 허가된 신약은 모두 48개다.

이는 2010년대 들어 2번째에 해당하는 기록이다. FDA는 2018년 59개 신약을 승인, 기념비적인 해를 보낸 바 있다.

2019년 허가 신약의 44%(21개)는 희귀질환 치료제였다. ‘Trikafta(성분명:elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor, 제약사:Vertex)’가 대표적이다. 낭성섬유증에 대안을 제시했다. ‘Oxbryta(voxelotor, Global Blood Therapeutics)’는 겸상적혈구병(SCD) 치료효능을 인정받았다. 급성 간성 포르피리아(AHP) 치료약 ‘Givlaari(givosiran, Alnylam)’와 재발성 외투세포림프종(MCL) 치료에 허가된 ‘Brukinsa(zanubrutinib, BeiGene)’ 등도 주목 받았다. 이들 제품은 모두 허가 예상일보다 이르게 승인을 획득하기도 했다.

기전별로는 계열내최초약물의 비중이 눈에 띄었다. 42%(20개)가 기존과 다른 기전으로 작용하는 약물이었다. 이 중 하나는 ‘Balversa(erdafitinib, 얀센)’다. FGFR 억제 기전의 신약으로 방광암 치료에 허가됐다. ‘Zulresso(brexanolone, Sage Therapeutics)’는 미국에서 산후우울증(PPD) 치료에 승인된 첫 약물로 기록됐다. GABA A 수용체 양성 알로스테릭 조절(positive allosteric modulator) 기전을 바탕으로 PPD에 효능을 보인다. 이 밖에도 Givlaari, Oxbryta 등도 first-in-class로 분류됐다.

허가경로별로는 60%(29개)가 의약품 신속처리 프로그램(drug expedited program)을 통해 승인됐다. 구체적으로 신속심사(Fast Track), 혁신신약지정(BTD), 우선심사(priority review), 신속허가(accelerated approval) 등의 프로그램이 활용됐다.

이와 함께 2019년 탄생한 신약의 90%(43개)는 최초심의제출후허가(first cycle approval)된 것으로 나타났다. 추가자료의 제출없이 최초허가 신청서만으로 승인을 획득했다.

FDA는 지난해 기억할만한 적응증 확대도 실시했다. 오메가3 성분 전문의약품 ‘Vascepa(icosapent ethyl, Amarin)’의 심혈관 사건 예방 효과를 인정했다. 이에 따라 Vascepa는 심혈관질환 위험인자를 보유한 고중성지방군에서 스타틴 등의 보조요법으로 활용 가능해졌다. 

바이오시밀러 제품 승인은 10건 진행했다. 레미케이드(인플릭시맙, 얀센), 엔브렐(에타네셉트, 암젠), 허셉틴(트라스투주맙, 로슈), 리툭산(리툭시맙, 로슈), 휴미라(아달리무맙, 애브비) 등에 대한 복제약을 허가했다. 휴미라의 바이오시밀러는 'Hadlima(제약사:삼성바이오에피스)', 'Abrilada(화이자)' 등 2개였다. 두 제품 모두 2023년께 출시를 목표로 하고 있다.