미국이 RWE 활용을 대비하는 방법..'프레임워크'

FDA David Martin 박사 "프레임워크 결과물, FDA의 RWE 적합성 판단기준에 참고될 것"

미국이 실사용증거(RWE)/실사용데이터(RWD)의 활용기반 마련에 나섰다. 이를 위해 데이터의 표준화를 시도하고 있고, RWE의 신뢰성도 평가 중이다. 일련의 과정은 프레임워크 하에서 체계적으로 실행되고 있다. 프레임워크의 결과물은 가이드라인을 통해 산업계에 전달될 예정이다. 

미국 식품의약국(FDA) David Martin 박사는 18일 서울 콘래드호텔에서 열린 2019 KoNECT International Conference에서 미국의 RWE 활용 준비 현황을 안내했다.

Martin 박사는 “의약품의 임상연구 등에 RWE를 활용할 경우 얻는 이점이 많다”며 “임상시험의 효율성이 올라가고, 소요되는 자원은 줄일 수 있다. 빅데이터를 이용하면 불규칙한 이상반응을 발견할 수 있는 장점도 있다”고 운을 뗐다.

RWD는 임상시험으로부터 수집되지 않은 여러 유형의 의료데이터를 지칭한다. 의료제공자(의료기관), 보험자, 의료소비자(환자∙일반인) 등으로부터 생성될 수 있다. RWE는 RWD의 가공·분석을 통해 얻은 임상적 증거를 의미한다. 의약품∙의료기기의 사전 및 사후 안전∙유효성 입증에 사용될 수 있다.

미국은 2016년 21세기 치유법(21st Century Cure Act) 통과 이후 기허가 제품의 적응증 추가나 시판 후 연구에 RWE를 적극 이용하고 있다. 지난해 12월에는 ‘RWE 프레임워크’를 발표하면서 기반 닦기에 나섰다.

Martin 박사는 “프레임워크는 RWE/RWD의 적절한 활용방안을 모색하기 위해 마련됐다”며 “구체적으로 데이터 표준화, RWE 신뢰성 평가 등이 이뤄질 예정”이라고 밝혔다.

미국도 한국과 마찬가지로 데이터 표준화와 관련한 이슈가 존재한다. 연구노트나 보고서 등 데이터의 80%는 체계화되지 않은 상태다. 약물 허가에 활용된 임상결과도 상황은 다르지 않다. 또 다양한 헬스케어시스템에 존재하는 데이터를 연결하는 것도 과제다.

mCODE는 대안으로 제시됐다. 미국의 전자건강기록(EHR)을 표준화하기 위한 방안이며, 암 치료 분야의 발전을 목표로 한다. 특히 건강기록으로는 파악할 수 없는 약물 이상사례, 암 진행 여부 등도 확인할 수 있어 기대를 받고 있다. FDA는 mCODE 개발에 미국임상종양학회(ASCO)와 협력했다.

또 다른 해결책은 MyStudies라는 모바일 앱이다. 산업계는 앱을 통해 얻고 싶은 데이터를 제시할 수 있고, 환자는 이에 답할 수 있다. 의료 데이터 수집에 활용도가 주목 받고 있다. Martin 박사는 MyStudies 개발에 큰 기여를 했다.

Martin 박사는 “RWE 기반 데이터가 실제임상시험(RCT)을 대체할 수 있는 지 여부도 확인 중”이라며 “이와 관련, ‘RCT DUPLICATE’ 프로젝트를 실시하고 있다”고 안내했다.

이 프로젝트는 RWE 기반 데이터와 RCT 결과의 차이를 살펴보기 위해 준비됐다. 약 30개 RCT가 RWE로 구현될 예정이다. 최근에는 당뇨병치료제 관련 임상시험인 ‘CAROLINA’ 연구가 RWE로 재현됐다. 재현된 연구는 RCT와 동일한 결론을 맺었다. 프로젝트의 목적은 RCT와 RWE가 서로 일치한다고 판단할 수 있는 ‘합의된 기준’의 도출이다. 미국의 헬스케어 업체 Aetion과 브리검여성병원이 사업에 참여하고 있다.

이와 함께 RELIANCE 연구도 실시된다. Roflumilast와 Azithromycin간 만성폐쇄성폐질환 예방 효과를 비교∙분석하는 리얼월드연구다. 각 약물 당 1600명의 데이터가 활용되며, 결과는 2024년께 도출될 예정이다. 이 결과는 RWD를 활용한 관찰연구의 기준 설정에 기여할 전망이다.

Martin 박사는 "일련의 과정에서 얻어진 결과들은 FDA의 RWE 적합성 판단기준에 참고될 것"이라며 "이런 기준은 가이드라인을 통해 산업계에 전달될 계획”이라고 설명했다.

이어 그는 “궁극적으로 프레임워크는 허가를 위한 RWE 자료의 표준화를 목표로 한다”며 "이를 위해 RWE/RWD와 현존하는 시스템의 간극을 찾아내는 노력 역시 필요하다“고 덧붙였다.

그러면서 "이 모든 과정은 FDA가 산업계와 동행하기 위한 노력"이라며 "산업계 등 이해관계자의 적극적인 참여는 적절한 기준 및 전략의 수립에 큰 힘이 될 것"이라고 내다봤다.