[파이프라인] 8월, FDA가 주목한 신약후보물질은?

당뇨병 예방신약 'teplizumab' 혁신의약품 지정, 'DYN101' 및 'STK-001' 잠재적 희귀의약품

글로벌 제약계가 미충족의료 분야에서 희망을 전하고 있다. 제1형 당뇨병을 예방하는 신약이 효능을 입증했고, 중심핵 근병증(CNM) 등 희귀질환에 효과가 기대되는 후보물질이 임상시험 진입을 목전에 뒀다. 미국 식품의약국(FDA)은 8월 이들 약물을 혁신의약품(BTD) 또는 희귀의약품(ODD)으로 지정하고, 빠른 상용화를 돕기로 했다.

◇ teplizumab, 1형 당뇨병 예방∙지연 효과 입증···BTD 지정

Provention Bio사의 teplizumab은 혁신의약품(BTD) 지정을 받았다.

Teplizumab(PRV-031)은 항-CD3 단일클론 항체 의약품이다. 제1형 당뇨병 예방 혹은 지연을 목적으로 개발되고 있다.

BTD 지정은 2상 임상시험을 근거로 한다. 임상시험에는 1형 당뇨병 고위험군 76명이 참여했다. 참여자는 위약 또는 teplizumab을 14일에 걸쳐 투여 받았다. 연구진은 1형 당뇨병의 진행 상황을 매 6개월마다 확인했다.

그 결과, teplizumab 투여군은 위약군에 견줘 당뇨병 발병률이 낮은 것으로 나타났다. 구체적으로 한해 당뇨병으로 진단 받은 비율은 teplizumab군 14.9%, 위약군 35.9%였다.

이와 함께 teplizumab은 3상(PROTECT study)에서 1형 당뇨병 환자의 베타세포 및 B세포 보전 효능이 평가되고 있다.

Provention Bio 관계자는 “teplizumab은 고위험군을 대상으로 1형 당뇨병 발현을 지연하는 효능을 보였다”며 “이런 혁신성을 바탕으로 FDA와의 협력을 강화해 상용화에 박차를 가할 것”이라고 말했다.

FDA는 예비적 임상결과에서 기존약보다 우수한 효과를 보인 후보물질을 혁신의약품으로 지정하고 있다. 혁신의약품 지정 약물은 우선심사권(Priority review) 등을 통해 빠른 시장진출 기회가 주어진다.

◇ DYN101, CNM에 효과 기대···ODD 지정

FDA는 Dynacure사가 개발중인 ‘DYN101’을 희귀의약품(ODD)으로 지정했다.

DYN101은 CNM에 효과가 기대되는 후보물질이다. CNM은 유전성 근육병증으로 근위약, 근긴장저하, 진행외안구마비, 그리고 호흡부전 등을 동반한다. DNM2, BIN1, MTM1 등 유전자의 변이가 병인으로 지목되고 있다.

제약사측에 따르면, DYN101은 안티센스 올리고핵산(ASO)으로 DNM2에 작용한다. 전임상에서는 CNM 예방과 치료에 가능성을 보였다.

DYN101의 1/2상 임상시험은 올해 하반기 실시될 예정이다. 16세 이상 CNM 환자들이 참여한다.

Dynacure 관계자는 “희귀의약품 지정을 계기로 개발에 속도를 낼 것”이라고 전했다.

FDA는 유병인구가 20만명 미만인 질환에 효과가 기대되는 약을 희귀의약품으로 지정하고 있다. 제약사측에 연구에 대한 세금혜택을 보장하고, 처방약 유저피를 면제하는 등 여러 인센티브를 제공하고 있다. 제약사는 희귀의약품의 상용화 성공 시 7년간 시장독점권을 인정받는다.

◇ 드라베 증후군에 효과 기대되는 STK-001···희귀의약품으로 인정

ODD 지정을 받은 또 다른 신약후보물질은 STK-001이다. Stoke Therapeutics사가 개발중인 드라베 증후군 치료신약이다.

드라베 증후군은 소아에서 발생하는 난치성 뇌전증이다. 주로 생후 첫 1년 내 발생하며, 발달지연 등을 초래한다. 환자의 70%에서 SCN1A 유전자 변이가 발견되는 것으로 확인됐다.

STK-001는 ASO로 SCN1A 발현률 향상을 돕는 역할을 한다. 이런 기전은 발작 빈도 감소 등을 이끌 것으로 제약사측은 기대하고 있다. STK-001의 메커니즘은 전 임상시험에서 증명됐다.

Stoke Therapeutics 관계자는 “STK-001가 드라베 증후군의 지연 또는 완치를 이끌 것으로 기대한다”며 “2020년 1/2상 진입과 동시에 신약허가신청서(NDA) 제출을 목표로 개발을 진행 중”이라고 밝혔다.