[파이프라인] 6월 마지막주, FDA가 기대한 후보물질은?

AATD, NS 등 희귀질환에 효과 기대되는 두 개 후보물질 주목

미충족의료 해결을 위한 제약사들의 노력이 이어지고 있다. 미국 식품의약국(FDA)은 이런 노력에 대해 여러 인센티브를 제공하며 개발을 장려하고 있다. 6월 마지막주, 알파-1 항트립신 결핍증(AATD) 치료후보물질과 네테르톤 증후군(Netherton Syndrome, NS) 치료신약에 대해 인센티브를 제공하기로 했다.

◇ AATD 치료 후보물질, 신속심사 약속

FDA는 Arrowhead Pharmaceuticals사가 개발중인 ARO-AAT에 대해 신속심사권(Fast Track Designation)을 부여했다.

ARO-AAT는 AATD에 효과가 기대되는 신약이다. 질병관리본부에 따르면 AATD는 알파-1 항트립신(alpha-1 antitrypsin, AAT)이라고 불리는 단백질의 결핍으로 발생하는 유전 질환이다. 폐질환, 간질환, 지방층염 등의 증상을 동반한다. 유병인구는 미국에서 약 10만명가량으로 추정된다. 유럽에서는 약 1500∼3500명당 한 명의 비율로 환자가 발생하는 것으로 조사됐다. 현재 AATD 치료에 허가된 의약품은 전무하다.

제약사측에 따르면 ARO-AAT는 피하주사 제형의 RNA간섭(RNAi) 치료제다. AAT의 결핍을 유발하는 변이인 Z-AAT를 억제하는 방식으로 작용한다. 제약사측은 SEQUOIA(2/3상·개방형) 연구에서 유럽·미국 환자를 대상으로 약효를 측정할 예정이다. SEQUOIA에는 AATD 환자 120명이 참여한다.

이 밖에도 AROAAT2002(2상) 연구에서는 ARO-AAT의 AAT 관련 간질환 치료 효능을 검증할 계획이다.

제약사 관계자는 “AATD의 치료옵션에 대한 요구도가 높아지고 있다. FDA의 신속심사 지정은 이런 미충족의료에 대한 요구도를 반영하는 것”이라며 “해당 질환자들에게 새로운 대안을 제시할 수 있도록 노력하겠다”고 전했다.

FDA는 치료제가 없는 질환에 효과를 보인 신약을 신속심사대상(Fast Track)으로 지정하고 있다. 신속심사권을 부여 받은 신약은 우선심사(priority review)와 신속허가(accelerated approval) 대상으로 인정된다. FDA는 제약사측에 개발과정에 대한 조언도 제공한다. 

◇ NS 치료연고 희귀의약품 지정

FDA는 LifeMax사가 개발중인 LM-030을 희귀의약품으로 지정(ODD)했다. LM-030은 NS의 국소 치료연고로 개발되고 있다.

NS는 상염색체 열성으로 유전되는 희귀질환이다. 어린선양 피부병증, 머리카락 이상, 아토피 소질 등을 특징으로 한다. 해당질환은 영유아에서 사망률이 높은 편이다. 피부장벽의 손상으로 탈수, 고나트륨혈증, 저체온증 등을 유발할 수 있다. 발병원인으로는 serine protease inhibitor Kazal-type 5(SPINK5) 유전자의 돌연변이가 지목되고 있다. 현재 NS치료에 허가된 의약품은 없는 실정이다.

LifeMax는 지난해 노바티스로부터 LM-030의 글로벌 개발·제조·상용화에 대한 권리를 획득했다.  LM-030은 앞서 1·2상 임상시험에서 안전성과 유효성이 평가됐다. 현재 핵심 임상시험 진입을 앞두고 있다.

제약사 관계자는 “NS는 생명을 위협하는 질환으로 현재 치료제가 전무한 상황”이라며 “FDA의 희귀의약품 지정을 계기로 개발에 속도를 낼 것”이라고 전했다.

FDA는 유병인구가 20만명 미만인 질환에 효과가 기대되는 약을 희귀의약품으로 지정하고 있다. 제약사측에 연구에 대한 세금혜택을 보장하고, 처방약 유저피를 면제하는 등 여러 인센티브를 제공하고 있다. 제약사는 희귀의약품의 상용화 성공 시 7년간 시장독점권을 인정받는다.