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제약/유통


단장증후군 대증요법 대체할 근본 치료제 '가텍스주'

비경구영양 투여량 및 투여 횟수 감소 등 유의미한 효과 보여

선천성 혹는 생후 수술적 절제로 전체 소장의 50% 이상이 소실돼 흡수장애와 영양실조를 일으키며, 심각한 경우 사망에 이를 수 있는 희귀난치성질환인 단장증후군의 대증요법을 대체한 근본적인 치료제가 국내에 처음 도입됐다.


11일 샤이어코리아는 국내 첫 단장증후군 치료제 '가텍스주(성분명 테두글루타이드)'의 허가 기념 기자간담회를 열고, 단장증후군의 국내 치료 현실과 '가텍스주'의 효능에 대한 임상데이터를 발표했다.



단장증후군은 선천성 또는 생후 수술적 절제로 전체 소장의 50% 이상이 소실돼 흡수장애와 영양실조를 일으키는 질환으로 소아 환자의 경우 선천적으로 짧은 장을 가지고 태어나거나 신생아 괴사성 소장결장염(necrotizing enterocolitis, NEC: 신생아의 소장이나 대장에 생기는 괴사성 장염)으로 인한 수술로 발생하며, 성인 환자의 경우 장간막 혈관질환 또는 크론 질환으로 인한 장 절제술로 인해 발생한다. 


단장증후군 환자들은 소장의 흡수 면적 감소로 인해 심한 설사, 지방변, 흡수불량으로 인한 영양결핍증 등의 증상을 보이며, 심각한 경우 사망에 이를 수도 있다.


이날 행사에서 국내 단장증후군의 치료 현실에 대해 설명한 삼성서울병원 소아외과 이상훈 교수는 "건강한 성인의 소장 길이는 평균 6m이나 단장증후군 환자의 소장은 2m 이하로 영양분을 충분히 흡수하지 못한다"고 말하며, "때문에 국내 환자들은 총정맥영양법(total parenteral nutrition, TPN)을 통해 필요한 영양분을 정맥영양주사로 공급받는 대증요법을  쓰고 있다"고 설명했다.


그는 이어 "헌데 대증요법은 미량영양소의 결핍이 일어날 수 있고 삽입기 및 삽입 부위 감염으로 패혈증 및 혈전증 등의 유발 위험이 있으며, 심부정맥으로 인한 혈전폐색, 감염, 부종, 간부전 등과 같은 후유증도 초래할 수 있어 총정맥영양법을 장기간 진행할수록 환자들의 생존률은 감소한다"고 강조했다.


이날 이 교수의 설명에 따르면, 단장증후군 환자들은 장기간의 치료가 필요하기 때문에 대부분은 총정맥영양법이 가정에서 직접 실시되며 하루 10시간 이상 소요돼 환자는 물론 가족들까지 정상적인 생활을 영위하기 힘든 것으로 나타났다.


'가텍스주'는 장내 호르몬인 글루카곤 유사 펩타이드-2 (Glucagon-like peptide-2, GLP-2)의 유사체로 장내 분비세포의 GLP-2 수용체와 결합해 장내 흡수력을 증가시켜 체액과 영양소의 흡수율을 높이는 기전으로, 기존 비경구 영양요법(TPN)에 의존하고 있는 만 1세 이상 단장증후군 환자에서 사용할 수 있다.


'가텍스주'는 3상 임상인 STEPS 연구를 통해 효과와 안전성을 입증했다. STEPS 연구는 다기관, 무작위, 평행, 위약대조, 이중맹검 연구로 임상 참여 이전에 12개월 이상 PN (Parenteral Nutrition)을 지속한 86명의 단장증후군 환자를 대상으로 총 24주간 진행됐으며, 43명의 환자는 하루에 0.05 mg/kg의 가텍스주를 투여하고, 나머지 43명의 환자는 위약을 투여했다. 


임상 결과 가텍스주 투여군(n=43) 중 27명에서 PN 투여용량이 기준치 대비 20% 이상 감소했으며, 1주 평균 PN  투여 용량 역시 24주차에 기준치로부터 4.4 L/wk가 감소했다. 또한, 가텍스주 투여군 중 49%(21명)는 1주일 중 1일 이상 PN 요법이 필요하지 않을 정도로 증상이 개선된 것으로 나타났다.


샤이어코리아 문희석 대표는 "가텍스주는 대증요법에 소요되는 시간을 감소시켜 환자의 소통은 물론 환자 가정을 다시 일상으로 돌려줄 수 있는 진화된 치료 옵션"이라고 강조했다.
 

한편, 국내 단장증후군 환자수는 정확하게 집계된 바 없다. 단장증후군의 발생률이 인구 10만 명당 24.5명임을 감안할 때 국내 환자수가 1만 2천여 명에 달할 것으로 예측되지만, 질병 코드도 아직 부여되지 않아 정확한 파악이 어려운 상황이다. 샤이어코리아는 지난 8월 심평원에 '가텍스주'의 약가 등재를 위한 신청을 진행했다고 전했다. 

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