큐리언트, 약제내성 결핵치료제 Q203 미 FDA 희귀의약품 지정

세금감면, 신속심사, 허가비용 감면, 7년 독점권, 임상 보조금 등 혜택

큐리언트가 글로벌 임상개발 중인 약제내성 결핵 치료제 Q203이 미국 FDA 희귀의약품으로 지정 받았다.

큐리언트(대표 남기연)는 미국 FDA로부터 자사가 개발한 약제내성 결핵 치료제 Q203이 희귀의약품(Orphan Drug)으로 지정 받았다고 28일 밝혔다.

희귀의약품은 1983년 미국에서 제정된 희귀의약품법(Orphan Drug Act)에 따라 지정되며 임상 시험 연구비용의 최대 50%의 세금감면, 신속심사, 허가비용 감면, 7년간 시장독점권, 임상 시험 연구 보조금 지급 등의 혜택이 주어진다.

큐리언트의 약제내성 결핵치료제 Q203은 결핵균 에너지 대사 과정 중 시토크롬bc1(cytochrome bc1) 복합체를 억제하는 혁신 신약으로 1일 1회 복용이 가능한 경구용 치료제로 임상개발 중이다.

회사 관계자는 “Q203은 표준치료법으로 불가능한 다제내성, 광범위내성 및 완전내성 결핵의 완치가 가능한 치료제”라며 “결핵 치료 역사상 최초로 시도되는 작용기전을 통해 현재까지 알려진 약제내성 결핵균을 모두 퇴치할 수 있는 특징을 가지고 있다”고 말했다.

결핵은 연간 600만명 가량 발병하고 150만명 정도가 사망하는 질환으로 감기와 유사한 증상을 보이다 객혈, 호흡곤란, 체중감소 등이 나타나는 오래된 전염병이다.
2014년 WHO 보고에 따르면 세계 인구의 약 1/3인 20억 명이 결핵균에 감염돼 있고 결핵 발병으로 인해 매 25초마다 한 명씩 사망하고 있다.

최근 신흥경제대국을 중심으로 표준치료법에 반응하지 않는 다제내성 결핵 환자가 증가하는 추세를 보이고 있으며 국내서도 모든 항생제에 내성을 보이는 완전내성 결핵이 출현한 사례도 보고됐다고 회사측은 설명했다.

큐리언트는 이번 희귀의약품 지정으로 미국 내 난치성 희귀질환 치료제 개발 보상제도인 ‘신약허가 우선심사권 (PRV, Priority Review Voucher)’을 받을 수 있는 자격에 한걸음 다가섰다.

PRV는 2007년 미국 FDA에서 미국 내 지정된 희귀/난치성 질병에 대한 의약품 개발 독려 차원으로 만들어진 제도로 미국 FDA에서 지정한 20여개의 희귀질환에 대한 혁신신약(First-in-Class) 치료제를 개발한 경우에 개발사의 타 의약품의 허가기간을 6개월로 단축시켜 주는 바우처를 주는 것이다.

회사 관계자는 “이 바우처는 회사가 획득해 사용할 수도 있고 다른 회사로 판매도 가능하다”며 “현재 PRV의 판매 가치가 평균 2,100억원 이상으로 형성되어 있다”고 말했다.

큐리언트는 약제내성 결핵 치료제 Q203 선도물질군을 한국파스퇴르연구소로부터 기술도입해 후보물질 선정, 특허강화, 약효평가, 공정개발, 비임상개발 등을 추진해 왔다.

Q203은 지난 2013년 재단법인 범부처신약개발사업단 연구개발 과제로 선정돼 비임상단계의 개발을 성공적으로 마쳤고, 최근 임상1상 단계의 연구에 대해서도 지원과제로 선정되어 연구를 수행 중에 있다. 개발 연구성과는 세계적 의학 학술지인 네이처 메디슨(Nature Medicine)에도 게재됐다.

회사는 지난해 러시아 국영펀드 자회사 인펙텍스(Infectex)와 Q203 독점 라이선스 계약을 체결했다.