유전성망막질환 유도만능줄기세포 및 오가노이드 뱅크 함께 구축하기로
삼성서울병원은 세포 치료제 개발사인 싱귤래리티바이오텍(대표 최정남)과 16일 업무협약(MOU)을 체결했다고 밝혔다.
유전성망막변성은 300개 이상의 원인 유전자가 관여하는 희귀 난치성 유전성망막질환으로 실명에까지 이를 수 있다. 유소년 시기부터 야맹증, 터널 시야 등을 겪으며 치료가 어려운 게 현실이다.
이번 협약은 국내 최초 유전성망막질환 유도만능줄기세포 및 오가노이드 뱅크 구축을 목표로 한다.
망막색소변성 등 유전성망막질환 환자의 말초혈액 검체를 획득하고, 유도만능줄기세포 기반 유전자 특이적 망막 오가노이드를 제작할 계획이다.
기존에는 유전성망막변성 치료제 후보물질 개발시 주로 동물 모델을 통해 효능 평가를 하다 보니 실제 망막 세포의 병리적 특징을 온전히 재현하는 데 어려움이 있어서다.
뿐만 아니라 환자 유래 유도만능줄기세포를 제작하고 뱅킹 체계를 구축, 유도만능줄기세포 및 오가노이드 뱅크를 운영하는 체계로 구현하는 것도 이번 협약에 포함됐다.
양 기관은 이번 협약으로 유전성망막질환 유도만능줄기세포 정밀 의학 연구 및 치료제 개발에 탄력을 받고, 치료제 개발 과정에서 환자 참여 확대 및 공공 자원 활용 모델도 선보일 수 있을 것으로 기대하고 있다.
장윤실 세포유전자치료연구소장은 “유전성망막질환 환자를 돕고, 병을 이해하고 치료하는 데 이번 협약이 중요한 이정표가 될 것”이라며 “줄기세포와 유전체 연구에서 그동안 쌓아온 노하우와 역량을 결집해 환자들에게 꼭 빛을 되찾아주겠다”고 말했다.
최정남 대표는 “이번 삼성서울병원과의 유전성 망막 질환의 iPS 셀 뱅크 구축을 위한 MOU 체결은 장차 국내 실명 질환 연구에 중요한 이정표가 될 것”이라며 “이를 통해 유전자 세포 치료제 (CGT) 및 환자 맞춤형 약물 치료제 등 다양한 연구들이 진행될 수 있도록 환우들과 더불어 최선을 다하겠다”고 말했다.
김준영 기자 kjy1230@medifonews.com
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