AZ, 울토미리스 비정형 용혈성 요독증후군 급여 기념 간담회 성료
아스트라제네카의 ‘울토미리스’가 혈전성 미세혈관병증과 신장손상을 동반한 비정형 용혈성 요독증후군에 대해 올해부터 급여가 적용된다.
비정형 용혈성 요독증후군은 면역 시스템의 보체가 유전적 결함으로 인해 과활성화되며 혈전성 미세혈관병증을 유발하는 급성 희귀질환이다. 이로 인해 여러 장기, 특히 신장에 심각한 손상을 초래할 수 있다. 급성 희귀질환인만큼 짧은 시간 내 증상이 급격히 악화될 수 있어 신속한 치료가 무엇보다 중요하다.
다행히도 울토미리스가 급여에 적용되면서 환자들의 치료접근성 및 치료효과는 보다 개선될 전망이다. 그러나 여전히 승인율이 낮은 사전심사제도를 거쳐야 한다는 점은 향후 울토미리스가 넘어야 할 큰 산으로 남아있다.
한국아스트라제네카가 10일 울토미리스(성분명 라불리주맙)의 비정형 용혈성 요독증후군 급여 적용을 기념하는 기자간담회를 개최하고 비정형 용혈성 요독증후군 조기 치료의 중요성과 울토미리스주의 임상적 가치를 전달했다.
이번 간담회의 첫 순서로는 세브란스병원 혈액내과 김진석 교수가 참석해 비정형 용혈성 요독증후군의 특성과 위험성, 울토미리스의 임상적 혜택을 소개했다. 울토미리스주는 솔리리스주의 기본 구조에서 4개의 아미노산을 변경해 개발된 후속 치료제로, 기존 솔리리스주의 2주 간격 투여와 달리 반감기가 4배 이상 연장돼 환자의 투여 편의성을 크게 높인 것이 특징이다.
김진석 교수는 임상3상연구 ‘Study 311’을 바탕으로 울토미리스가 연령에 관계없이 비정형 용혈성 요독증후군 환자에서 유의미한 치료 효과를 보였다고 소개했다. 김 교수는 “치료 26주 차에 53.6%의 환자에서 혈소판, LDH 수치 등 혈전성 미세혈관병증 관련 지표의 개선이 확인됐으며, 혈청 free C5 농도를 0.5 μg/ml 미만으로 유지해 지속적인 말단 보체 억제 효과를 확인했다”고 설명했다.
특히 소아환자에서도 효과를 입증한 것으로 나타났다. 김 교수는 “소아환자를 대상으로 한 임상3상 연구(Study 312)에서는 치료 50주차에 94.4%의 환자에서 혈전성 미세혈관병증이 완전히 사라지는 결과를 보였다”면서 “솔리리스에서 울토미리스로 치료를 전환한 소아환자에서도 1년간 신장 및 혈액학적 지표가 안정적으로 유지됐다”고 밝혔다.
김 교수는 “울토미리스는 효과는 유지되면서도 투여 간격이 길어진 점이 환자들에게 큰 편의를 제공해 이번 급여 적용은 환자와 가족 모두에게 매우 고무적인 소식”이라면서도 “솔리리스와 마찬가지로 여전히 치료제 사용을 위해 사전심의를 거쳐야 하는 제약이 있다. 환자들이 적시에 치료를 받을 수 있도록 제도적인 개선이 같이 수반됐으면 한다”고 강조했다.
문제는 사전심의를 하더라도 그 승인율이 높지 않다는 것이다. 김 교수에 따르면 사전심사 30건 중 승인은 15% 밖에 되지 않는다. 심사에 있어서 질환의 특성이 고려되지 않고 있다는 평가도 나온다.
이에 김 교수는 “보체의 활동도는 일정하게 유지되지 않고 환자의 컨디션에 따라 달라질 수 있다. 심사 접수 준비 중에 환자의 상태가 일시적으로 개선될 경우 급여 기준을 충족하지 못해 심사가 통과되지 못하는 경우들이 있다. 따라서 현실적으로 심사할 때 의료진의 소견을 더 존중해 줄 필요가 있다”고 밝혔다.
또 “비정형 용혈성 요독증후군의 유일한 치료제는 C5보체 억제제인데, 사전심사를 통과하지 못할 경우 사용할 수 있는 유일한 치료 방법은 투석뿐이다. 떄문에 환자들은 언제 말기신부전으로 진행될지 모르는 상황으로 불안하게 하루하루 살아가야 한다”고 호소했다.
사전심의제도가 현실과 동떨어져있는 제도라고 해서, 사전심의제도를 없앨 수도 없는 상황이다.
김 교수는 “사전 심의 제도를 없애고 병원에서 알아서 진단해 약을 사용하라고 하면, 약값 삭감 시 병원에 큰 손해가 발생한다. 병원이 약을 사용할 때 100% 보험이 적용된다는 확신이 있어야만 약을 사용할 수 있다”며 “타 고가약제들이 사전심의제도가 없는 상황에서 진행돼 혼란이 생겼다. 사전심의제도는 유지가 필요하다”고 전했다.
한국아스트라제네카 희귀질환사업부 김철웅 전무는 “울토미리스는 투여 간격이 솔리리스 대비 크게 늘어나 환자와 보호자 모두에게 치료 편의성을 제공하는 것이 큰 장점이다”라고 말했다.
이어 김 전무는 “이번 급여 적용은 환자 접근성이 확대되는 계기가 될 것”이라면서 “환자들이 울토미리스의 치료 혜택을 더 쉽게 누릴 수 있도록 보험 급여 조건 및 치료 접근성 개선을 위해 지속적으로 노력하겠다”고 밝혔다.
한편 울토미리스는 우리나라에서 △발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) △비정형 용혈성 요독증후군 △전신 중증 근무력증(gMG) △AQP-4 항체 양성인 시신경 척수염 범주질환에 대해 허가를 받았으며 이 중 야간 혈색소뇨증과 비정형 용혈성 요독증후군에 대해서만 급여가 적용되고 있다.
노영희 기자 nyh2152@medifonews.com
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