국내 유전자세포 치료제 개발의 선도적인 현황을 공유하고, 소아 희귀난치 안과 질환으로 어려움을 겪는 환자 가족의 정책 제안과 어려움을 양방향으로 소통하는 장이 마련된다.

서울대학교병원이 주관하는 ‘GEC-GCT 유전자·세포치료’ 심포지엄이 오는 11월 2일 서울대학교병원 의학연구혁신센터 1층 강당(서성환홀)에서 개최된다. 

심포지엄은 희귀난치질환인 선천 망막질환으로 고통받는 국내 환자들에게 첨단치료(유전자치료, 세포치료)의 기회가 하루라도 빨리 제공될 수 있는 환경을 마련하기 위해 계획됐다.

빛을 감지하고 시각 정보를 뇌로 전달하는 세포인 망막의 장애는 시력 상실 또는 실명을 유발할 수 있고 다른 발달 지연 및 장애를 동반할 수 있기에 환우와 그 가족들은 치료제 개발을 통한 시력 향상·유지를 고대하고 있다. 

선진국인 영국·일본 등에서는 고가의 치료제가 개발돼 임상·치료가 진행되고 있으며, 이에 발맞춰 국내 서울대학교병원 김정훈 교수를 중심으로 한 국내 유일의 IRD(선천망막질환, Inherited Retinal Degeneration) 연구팀도 세계 수준의 기술을 가지고 임상을 준비하고 있다. 

이번 ‘GEC-GCT 유전자·세포치료’ 심포지엄에서는 국내 선천 망막질환 환자의 부모를 대상으로 국내외 연구·의료전문가가 유전자·세포치료 기술개발 현황 및 치료 도입 방향 등을 공유한다.

이와함꼐 ▲영국 캠버리지대학교 밀너의약연구소 ▲한국희귀·난치성질환연합회 ▲소아희귀난치안질환환우회 등 국내·외 관계자들이 한자리에 모여 현실적인 유전자·세포치료 신속 시행을 위한 국내·외 기관 협력방안을 모색할 예정이다. 

소아희귀난치안과질환환우회는 유전성 망막질환 조기 발견을 위해 신생아 안과 안저검사 필수 지정을 정부에 요청함과 동시에 환아들이 치료를 받을 수 있는 정부 또는 민간 차원의 유전자·세포치료센터 설립·운영을 요구했다. 

또한, 국정감사에서 김영주 의원이 식약처에 환자 조기치료를 위한 정부지원 필요성을 강조하고, 강기윤 의원이 국정감사 서면질의를 통해 정부의 첨단재생의료 시술 제도 도입 동의 의견과 원정치료를 감소시킬 수 있는 새로운 제도 마련의 필요성을 강조한 데 대해 적극적인 실행을 촉구했다. 

서울대학교병원 김정훈 교수 연구팀은 “본 심포지엄을 통해 국내 선천 망막질환 환자 대상 연구자주도 임상시험 진행이 필요한 시점이 도래함을 알리고, 소아 선천 망막질환 환자들에게 임상 및 치료 기회를 확보하는 첫걸음이 되길 바란다”라고 전했다. 

더불어 “영국에는 ‘Fight for Sight’라는 자선기관(private foundation)에서 연구자들에게 연구비를 지원해서 필요한 연구가 진행되도록 하기도 하고, 경우에 따라서는 정책 연구를 진행해서 그 안을 정책에 반영될 수 있도록 하는 등의 노력이 되고 있어, 국내에서도 선천 망막질환, 더 나아가 희귀질환에 대한 의료기술을 높이고 임상 허가 등 치료가 원활하게 이루어질 수 있도록 민간 또는 정부차원에서 나서야 한다”라고 제언했다.