골수섬유증 치료제
한국글락소스미스클라인(한국법인 대표 마우리치오 보르가타, 이하 ‘GSK’)는 자사의 골수섬유증 치료제인 '옴짜라(성분명: 모멜로티닙염산염수화물)'를 국내 출시했다고 12일 밝혔다. 이번 출시를 통해 옴짜라는 국내 골수섬유증 치료 환경의 미충족 수요로 남아있던 ‘빈혈’을 유의하게 개선하면서 기존 치료 목표인 전신 증상, 비장 비대 개선도 기대할 수 있는 치료 옵션으로 자리잡을 예정이다.
옴짜라는 지난 해 9월, 빈혈이 있는 성인의 중간위험군 또는 고위험군의 골수섬유증(일차성 골수섬유증, 진성 적혈구증가증 후 골수섬유증 또는 본태성 혈소판증가증 후 골수섬유증) 치료제로 식품의약품안전처 허가를 받았다.
옴짜라는 JAK1, JAK2뿐만 아니라 ACVR1(액티빈 A 수용체 1형)까지 차단하는 차별화된 3중 기전을 기반으로 작용하는 치료 옵션이다. 골수섬유증 치료에서 JAK1과 JAK2의 억제는 환자의 전신 증상 개선과 비장 감소에 기여할 수 있으며, ACVR1의 억제는 헵시딘(hepcidin) 발현 감소를 유도하여 빈혈 완화에 도움을 줄 수 있다.
골수섬유증은 골수의 섬유화로 정상 혈액 세포를 생산하는 기능이 점차적으로 저하돼 생명을 위협하는 희귀 혈액암이다. 전 세계적으로 연간 10만 명당 4~6명 수준에서 발생하며, 국내에서는 2023년 기준 환자수가 2,292명으로 유병 인구가 적은 편이다. 주요 증상으로는 비장 비대, 빈혈, 만성 피로, 야간 발한, 뼈 통증 등 다양한 증상이 나타나며, 이러한 증상들은 환자의 삶의 질을 떨어뜨린다.
옴짜라 출시 전, 빈혈 관리는 기존 골수섬유증 환자 치료에 있어 개선이 미충족 수요 중 하나였다. 수혈 의존성을 높이는 빈혈은 흔히 생각하는 어지럼증 이상의 문제로, 정도에 따라 생명을 위협할 수 있을 만큼 심각한 상태로 이어질 수 있기 때문이다.
중증 빈혈은 골수섬유증 환자의 사망 위험을 3.4배 증가시키는 위험 요인으로 꼽히기도 한다. 한 연구에 따르면 일차 골수섬유증 환자의 87%가 진료 의뢰 시점에서 빈혈 상태라는 점을 고려했을 때, 적혈구 수혈은 골수섬유증 환자의 예후에 부정적 영향을 미치는 주요 원인인 만큼 철저한 관리가 필요하던 상황이다.
화순전남대학교병원 혈액내과 안서연 교수는 “기존 골수섬유증의 약물 치료에 사용되던 JAK 억제제들은 비장 비대 및 전신 증상 완화에 효과를 보이는 반면, 빈혈을 악화시키거나 수혈 의존성을 높이는 등 치료의 미충족 수요가 남아있어 빈혈 관리의 공백까지 해결할 수 있는 새로운 치료 옵션이 필요했다”고 밝혔다.
이어서, “옴짜라는 국내 허가된 골수섬유증 치료 옵션인 JAK 억제제 중 유일하게 빈혈을 포함한 전신 증상, 비장 비대 등의 주요 증상을 개선하면서도 JAK 억제제 치료 이력과 관계없이 사용할 수 있는 이점이 있다. 골수섬유증 환자의 예후와 밀접한 ‘빈혈’ 관리에 있어 유의미한 임상적 가치를 확인한 만큼, 이번 국내 출시를 계기로 더 많은 환자들의 치료 성적과 삶의 질이 크게 개선될 수 있길 기대한다”고 전했다.
옴짜라는 SIMPLIFY-1 3상 임상과 MOMENTUM 3상 임상 연구를 통해 JAK 억제제 치료 이력과 관계없이 빈혈을 동반한 골수섬유증 환자 치료에서 비장 비대 개선 등 주요 증상에 대한 개선과 더불어 빈혈과 밀접한 지표인 수혈 의존도를 유의하게 낮추는 것으로 확인됐다.
이전에 JAK 억제제를 투여받은 경험이 없는 골수섬유증 환자의 1차 치료에서 룩소리티닙 대비 옴짜라의 임상적 유효성과 안전성 프로파일을 확인한 다기관, 무작위배정, 이중맹검 3상 임상인 SIMPLIFY-1 시험 결과(N=432), 옴짜라는 1차 유효성 평가 변수인 치료 24주 시점 비장 용적 반응(35% 이상 감소)에 대해 룩소리티닙 대비 비열등성을 확인했으며 총 증상개선점수에서는 비열등성을 보이지 않았다.
각 환자군의 수혈 비의존성 비율을 확인한 결과, 옴짜라 투여군의 수혈 비의존성 환자 비율은 66.5%, 룩소리티닙 투여군은 49.3%로, 옴짜라 투여군에서 수혈 의존성이 유의미하게 낮은 것으로 확인됐다(nominal p<0.001).
옴짜라는 ▲국내 골수섬유증 유병 인구가 2만명 이하라는 점(2023년 기준 국내 치료 환자수 2292명)과 ▲기존 대체 의약품보다 개선된 유효성과 안전성을 보였다는 점을 모두 충족해, 허가에 앞서 식품의약품안전처 고시 기준에 따라 희귀의약품으로 지정된 바 있다.
한국GSK HIV/항암제사업부 총괄 양유진 상무는 “지난 10년 간 골수섬유증은 표준 치료 옵션에도 치료 효과가 제한적이었으며, 빈혈로 인한 치료 부담이 큰 질환으로 남아있었다. 한국GSK는 이에 대한 국내 환자들과 의료진의 미충족 수요에 깊이 공감하여 최대한 빠른 국내 출시를 결정했다”고 밝혔다.
이어서, “이번 국내 출시를 계기로 옴짜라가 국내 골수섬유증 환자들의 수혈 부담을 줄이면서 삶의 질을 높이고, 궁극적으로 국내 골수섬유증 치료 패러다임의 새 장을 열 수 있길 기대한다. 한국GSK는 국내 골수섬유증 환자들의 의학적 미충족 수요와 치료 접근성을 개선하는 데 노력을 아끼지 않을 것”이라고 강조했다.
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