암젠코리아(대표: 신수희)는 자사의 급성림프모구성백혈병(Acute Lymphoblastic Leukemia, 이하 ALL) 치료제 블린사이토(Blincyto, 성분명: 블리나투모맙)가 2월 14일 식품의약품안전처(이하 식약처)로부터 필라델피아 염색체 음성(이하 Ph-) 전구 B세포 급성림프모구성백혈병의 공고요법 치료에 적응증을 승인받았다고 밝혔다.

이번 적응증 확대에 따라 블린사이토는 성인 및 소아 필라델피아 염색체 음성인 전구 B세포 ALL 환자에게 공고요법으로 최대 4주기까지 사용 가능하다.

이로써 블린사이토는 기존에 국내에서 승인된 재발 또는 불응성 전구 B세포 ALL 치료와 미세잔존질환(Minimal Residual Disease, 이하 MRD) 양성인 전구 B세포 ALL 치료 뿐만 아니라 성인 및 소아 필라델피아 염색체 음성인 전구 B세포 ALL 환자의 공고요법으로까지 적응증을 확대했다.

전구 B세포 필라델피아 음성 ALL 환자는 기존 화학요법을 통한 관해유도요법을 통해 MRD 음성에 도달했음에도 재발을 자주 겪고 있으며, 조혈모세포이식 이식 이후에도 장기생존에 어려움을 겪는 등 여전히 높은 의학적 미충족 수요를 보이는 것으로 알려져 있다.

블린사이토의 이번 허가 확대는 E1910, AALL1731, AALL1331, 20120215 연구 결과를 토대로 이뤄졌다. 

성인 전구 B세포 ALL 환자에게 유도 후 공고요법으로 화학요법 단독 투여와 블린사이토 교차 투여를 비교한 E1910 연구 결과, MRD 음성 환자에서 블린사이토 및 화학요법 교차투여군의 3년 전체 생존율(Overall Survival, OS)은 85%, 화학요법 단독 투여군 68%로 나타났다. 

화학요법 단독투여군 대비 블린사이토 및 화학요법 교차 투여군은 추적기간 중앙값 43개월 동안 59%의 사망 위험감소를 보였다(HR: 0.41; 95% Cl, 0.23–0.73; P=0.002). 

또한 블린사이토 및 화학요법 교차 투여군의 3년 무재발 생존율(Recurrence Free Survival, RFS)은 80%, 화학요법 단독 투여군은 64%로 블린사이토 및 화학요법 교차 투여군은 추적기간 중앙값 43개월 동안 화학요법 단독 투여군 대비 재발 또는 사망 위험이 47% 감소했다. (HR 0.53; 95% CI, 0.32-0.87)

더불어 미국국립암연구소(NCI) 표준위험군(Standard-risk, 이하 SR)의 전구 B세포 ALL 소아 환자 중 평균 또는 높은 재발 위험이 있는 MRD 음성 환자를 대상으로 AALL1731 연구 결과, 추적 기간 중앙값 2.5년에서 추정된 3년 무질병 생존율은 블린사이토 및 화학요법 교차투여군에서 96.0%로 화학요법 단독투여군 87.9% 대비 크게 향상된 것으로 나타났다.

이러한 연구 결과들을 기반으로 2024 미국종합암네트워크(NCCN) 가이드라인은 1차 공고요법으로 블린사이토를 포함하는 요법을 권고하고 있다.

암젠코리아 신수희 대표는 “이번 블린사이토의 공고요법 허가 확대를 통해 기존 화학요법 치료에도 불구하고 여전히 재발 위험에 노출된 1차 소아 및 성인 급성림프모구성백혈병(ALL) 환자들에게 새로운 치료 여정을 제공할 수 있게 되어 매우 기쁘게 생각한다”며, “지난 10년 동안 국내 성인 및 소아 전구 B세포 급성림프모구성백혈병 환자들의 치료 환경 개선을 위해 노력해 온 암젠코리아는 블린사이토의 공고요법 허가 확대를 계기로, 앞으로도 ‘환자를 위한다(To Serve Patients)’는 암젠의 사명을 통해 급성림프모구성백혈병 재발 예방을 위해 최선을 다할 것”이라고 밝혔다.

블린사이토는 면역세포인 T세포의 표면단백질과 암세포의 종양항원 단백질에 동시에 결합하도록 설계된 세계 최초의 이중 특이적 T세포 결합체(Bi-specific T-cell Engager, BiTE)이다. 이를 통해 전구 B세포 급성림프모구성백혈병 세포에서 발현되는 CD19 단백질과 T세포에서 발현되는 CD3 단백질을 동시에 연결해서, T세포로 하여금 백혈병 세포를 공격하도록 돕는다. 블린사이토는 미국에서 지난 2024년 6월 생후 1개월 이상 소아 및 성인에서 CD19 양성 필라델피아 염색체 음성 전구 B세포 급성림프모구성백혈병의 공고요법 치료제로 승인 받은 바 있다.