유씨비제약, 드라벳증후군 치료제 ‘핀테플라’ 허가 기자간담회 개최
미충족수요가 큰 드라벳증후군 치료에 있어 ‘핀테플라’가 허가받으며 환자와 가족에게 새로운 치료 희망을 제시하게 됐다. 핀테플라는 환자의 발작빈도는 물론 사망률, 환자 가족들의 삶의 질까지 개선된 것으로 나타나 장기적 치료부담 완화에 기여할 수 있을 것으로 기대된다.
한국유씨비제약이 드라벳증후군 치료제 핀테플라(성분명 펜플루라민)의 허가를 기념해 4일 기자간담회를 열고, 핀테플라의 임상적 의의를 소개했다.
이번 간담회에서 세브란스병원 소아신경과 강훈철 교수는 드라벳증후군에 대해 다양한 발작 및 비발작 증상으로 인해 평생 심각한 신경발달, 운동, 인지, 행동 장애를 안게 되며, 돌연사등으로 조기사망 위험이 매우 높고 사망연령이 어린 것이 특징이라고 소개했다.드라벳증후군은 특히 환자뿐만 아니라 가족들에게도 임상적, 경제적으로 장기적인 영향을 미치는 것으로 알려졌다.
강훈철 교수는 한 연구결과를 인용해 “환자 보호자의 66%가 우울증을 겪었으며 48%는 재정적 어려움이 있고, 76%는 전반적인 삶의 질에 크게 영향을 받았다”며 “불안 및 우울 수준도 증가한 것으로 나타났다”고 설명했다.
무엇보다도 드라벳증후군은 인해 비발작 동반질환 관리 및 약물부작용 최소화를 이끌어내기가 힘들다는 한계가 있다.
이에 강 교수는 “발작을 보다 효과적으로 조절하고 인지 저하와 장기적 장애를 줄이며 환자와 보호자의 삶의 질을 개선할 수 있는 치료 옵션에 대한 미충족 의학적 수요가 여전히 크다”고 지적했다.
하지만 핀테플라는 기존 치료제와 달리 세로토닌 방출을 조절하는 동시에 발작 조절과 관련된 시그마-1 수용체에 작용해 신경 억제-흥분 균형을 회복한다. 이중작용 기전을 이용하는 만큼, 핀테플라의 허가는 미충족수요를 극복할 획기적인 치료 옵션이 될 것으로 기대되고 있다.
이는 핀테플라를 사용한 여러 연구에서도 입증됐다. 발작, 비잘작 증상, 생존율 등에서 유의미한 효과를 보인 것.
분당서울대병원 소아청소년과 김헌민 교수는 무작위 배정 위약대조 임상3상 연구 3건(Study 1-3)을 통해 이를 설명했다. 김 교수에 따르면 이 연구들에서 치료기간 14~15주 동안 월평균 경련성발작 빈도가 위약 대비 약 54~65% 감소(Study 1 62.3%, Study 3 64.8%)됐다.더불어 김 교수는 “세 개의 임상시험 모두에서 월평균 경련성 발작 빈도가 25%, 50%, 75% 이상 감소한 환자의 비율이 모든 핀테플라 용량군에서 위약군 대비 유의하게 높았다”며 “발작이 거의 소실된 상태는 핀테플라 투여군에서만 관찰됐으며, Study 1과 Study 3에서 각각 25%와 29%의 달성률을 보였다”고 설명했다.
김 교수는 핀테플라의 사망률 감소 효과에도 주목하며 “돌연사로 인한 사망률뿐만 아니라 모든 원인에 의한 사망률 또한 기존 문헌에 보고된 수치 대비 핀테플라 치료군에서 낮게 나타났다”고 강조했다.
3년간의 공개연장연구에서도 발작빈도감소 효과는 지속적으로 유지됐으며, 전체 환자의 64.2%에서 기저치 대비 월평균 경련성 발작 빈도가 50% 이상 감소했고, 장기추적기간 동안 새로운 안전성 위험은 관찰되지 않았다.
실제 진료 환경에서도 핀테플라의 치료 효과와 안전성은 일관되게 확인됐다. 미국과 유럽의 Early Access Program 및 장기연구에 참여한 환자 가족과 임상의 인터뷰 결과, 발작 및 비발작 증상 개선이 보고됐으며, 환자 가족의 삶의 질 관련 지표에서도 높은 개선 효과를 나타냈다.
김 교수는 “드라벳증후군은 소아기에 발병해 장기간 치료가 필요한 질환인 만큼, 핀테플라는 장기 복용 환경에서도 효과와 안전성을 함께 확인했다는 점에서 임상적 의미가 있다”며 “환자들의 내원 빈도가 줄어들기를 기대한다”고 전했다.
한편, 핀테플라는 2024년 12월 정부의 허가-평가-협상 연계제도 2차 시범사업 대상 약제로 지정됐지만 급여 적용은 더딘 편이다. 허가-평가-협상 연계제도는 약제도입 기간 단축을 위해 식약처 허가, 심평원 평가, 공단 약가협상을 병렬로 진행하는 제도다.
한국유씨비제약 박영민 리드는 “허가-평가-협상 연계제도 시범사업으로 선정된 것은 정부에서도 드라벳증후군의 미충족 수요를 인정하기 때문”이라며 “도입까지 최대한 기간을 단축시킬 수 있도록 노력하겠다”고 전했다.
한국유씨비제약 에드워드 리 대표는 “핀테플라는 국내에서 드라벳증후군 적응증으로 최초이자 유일하게 허가된 치료제로, 이번 허가를 통해 국내 치료 환경 개선에 의미 있는 계기가 되기를 기대한다”고 말했다.
이어 “한국유씨비제약도 환자와 가족의 치료 부담을 완화하고, 드라벳증후군 환아의 성장과 발달을 지원할 수 있도록 치료 접근성 개선을 위한 노력을 이어가겠다”고 밝혔다.
노영희 기자 nyh2152@medifonews.com
< 저작권자 © Medifonews , 무단전재 및 재배포금지 >
- 본 기사내용의 모든 저작권은 메디포뉴스에 있습니다.
