CSL 코리아(대표이사 김기운)는 자사의 장기 지속형 혈우병 B 치료제 아이델비온(Idelvion, 성분명: 알부트레페노나코그 알파, 혈액응고인자IX-알부민융합단백(rIX-FP), 유전자재조합)이 미국 혈우병 치료센터 자료를 분석한 대규모 리얼월드 연구에서 기존 사용되는 FIX(Factor IX, 혈액응고 9인자) 제제 대비 더 낮은 인자 사용량으로도 우수한 출혈 예방 효과와 투약 편의성을 입증했다고 2일 밝혔다.

이번 연구는 2020년부터 2023년까지 미국 전역 39개 혈우병 치료센터에서 최소 12개월 이상 예방요법을 받은 중등도 및 중증 혈우병 B(FIX 활성도 ≤5%) 환자 213명을 대상으로 한 후향적 의무기록 분석 연구다. 연구진은 아이델비온(rIX-FP), rFIXFc(유전자재조합 혈액응고9인자∙Fc융합단백), 표준 반감기 rFIX(유전자재조합 혈액응고 9인자)를 사용하는 환자들의 실제 임상 환경에서의 인자 사용량과 출혈 지표를 비교 분석했다. 이 연구는 Journal of Managed Care & Specialty Pharmacy 2026년 1월호에 게재되며 학술적 가치를 인정받았다.

연구 결과, 아이델비온을 예방요법으로 투여받은 환자군은 주당 평균 FIX 사용량이 45.8 IU/kg으로, rFIXFc(65.4 IU/kg/주, P=0.003) 및 rFIX(95.7 IU/kg/주, P<0.001) 대비 유의하게 낮았다. 이러한 사용량 감소는 중증 및 중등도 혈우병 B 환자 모두에서 일관되게 관찰됐다.

출혈 관련 지표에서도 아이델비온의 임상 결과가 보고됐다. 출혈률(ABR)은 아이델비온군에서 평균 1.2회로, rFIXFc(2.1회, P=0.0119) 및 rFIX(2.3회, P=0.004) 대비 통계적으로 유의하게 낮았다. 특히 중등도 혈우병 B 환자군에서는 이러한 감소 경향이 더욱 두드러졌다. 또한 연간 자연 출혈률(AsBR)은 아이델비온군 평균 0.4회로 rFIXFc(1.0회, P=0.0173) 대비 통계적으로 유의하게 낮았으며, rFIX(0.7회, P=0.0853) 대비해서는 수치적으로 낮았다. 또한, 자연 출혈 ‘0회’를 달성한 환자 비율은 rFIXFc 대비 통계적으로 유의하게 높았다(P=0.0134). 연간 관절 출혈률(AjBR)은 아이델비온군 평균 0.7회, rFIXFc군 1.1회(P=0.0882), rFIX군 1.22회(P=0.0861)로 두 비교군 대비 수치적으로 낮았다.

투약 편의성 측면에서도 차별성이 확인됐다. 아이델비온 투여 환자의 평균 투약 간격은 10.2일로, rFIXFc(7.3일), rFIX(5.2일) 대비 길었다. 14일 간격으로 투여된 비율은 아이델비온이 33%, rFIXFc가 2.9%, rFIX가 0%였다. 21일 간격으로 투여된 비율은 아이델비온만 유일하게 6.8%였으며, 다른 제제는 21일 간격 투여가 불가능했다. 이는 실제 진료 환경에서 치료 부담을 낮추고, 환자 맞춤형 예방요법 설계에 유리한 근거로 평가된다. 아이델비온은 국내 허가사항에 따라 14일 또는 21일 간격의 투약이 가능하다.

특히 기존 FIX 제제에서 아이델비온으로 전환한 환자군 분석에서는 전환 후 FIX 사용량이 약 49% 유의하게 감소하고(P=0.0004), ABR 역시 유의하게 감소해(rIX-FP 전환 전 3.2 → 전환 후 1.7, P=0.0009) 아이델비온의 임상적 가치가 실제 치료 전환 상황에서도 확인됐다.

이러한 연구 결과는 장기 지속형 FIX 제제 중에서도 아이델비온이 효율성(FIX 사용량), 출혈 억제 효과, 투약 간격 측면에서 차별화된 임상적 이점을 갖고 있음을 보여준다.

CSL 코리아 김기운 대표는 “이번 리얼월드 연구는 직접 비교 임상시험이 부재한 상황에서, 아이델비온이 기존 FIX 제제 대비 더 적은 인자 사용으로도 우수한 출혈 예방 효과를 제공하는 것과 함께 투약 간격이 길어 편의성도 높음을 실제 진료 환경에서 입증했다”며, “혈우병 B 환자의 치료 부담 완화와 임상적 결과 개선을 동시에 고려하는 치료 전략 수립에 중요한 근거가 될 것”이라고 밝혔다.

아이델비온은 국내에 출시된 반감기 연장 제제(EHL) 혈우병 B 치료제 중 가장 긴 투여 간격을 제공하는 약제로, 높은 혈중 농도 유지와 긴 반감기를 기반으로 환자의 치료 편의성과 삶의 질 향상에 기여하고 있다. 지난 2024년 7월부터 성인 및 소아 환자의 예방요법과 수술 전후 관리에 건강보험 급여가 적용된 바 있다.