파로스아이바이오(대표 윤정혁)는 난치성 고형암 치료제 ‘PHI-501’의 국내 임상 1상 첫 환자 등록을 완료하고 본격 투약을 시작했다고 29일 밝혔다. 

파로스아이바이오는 유의미한 임상 데이터를 확보해 블록버스터 신약 잠재력을 보유한 PHI-501의 글로벌 기술이전 및 공동 개발이 본격화될 것으로 기대를 모으고 있다.

파로스아이바이오가 진행하는 이번 임상은 BRAF·KRAS·NRAS 돌연변이를 가진 진행성 고형암 환자를 대상으로 PHI-501의 안정성과 내약성, 약동학적(약물의 흡수·분포·생체내 변화 및 배설 등) 특성 및 유효성을 확인한다.

특히 파로스아이바이오는 이번 임상에서 BRAF 돌연변이 고형암 뿐만 아니라 KRAS 돌연변이 대장암과 NRAS 돌연변이 흑색종 환자군에 주목하고 있다. 이들 질환은 기존 표적 치료제에 대한 반응률이 낮거나 내성이 빈번하게 발생해 치료 옵션이 제한적인 대표적 난치성 고형암이다. 파로스아이바이오는 미충족 의료 수요(Unmet Medical Needs)가 높은 이들 환자군에서 PHI-501의 효능을 입증함으로써 상업화 기회를 확대하고 난치성 고형암 시장에서 글로벌 경쟁력을 강화한다는 계획이다.

임상 시험은 세브란스병원, 삼성서울병원, 칠곡경북대병원에서 진행된다. 용량증강단계인 파트 1에서는 진행성 고형암 환자를 대상으로 단계적 용량 증량을 통해 최대 7개 용량으로 PHI-501을 투약한 뒤 최대 내약 용량(MTD)을 확인한다. 용량최적화단계인 파트 2에서는 안전성검토위원회(SRC, Safety Review Committee)가 파트 1 결과를 기반으로 선정한 2개 용량에 대해 각각 약 20명 환자에게 투약해 최적 용량을 도출한다. 투약은 대상 환자에게 28일 동안 경구 투약하는 방식으로 진행된다.

임상은 임상시험심사위원회 승인일로부터 약 36개월 동안 진행되며, 예상 종료 시점은 2028년 11월이다. 파로스아이바이오는 지난 6월 식품의약품안전처로부터 PHI-501의 임상 1상 임상시험계획(IND) 승인을 완료했다.

본격 임상에 착수한 PHI-501은 기존 난치성 고형암 BRAF 치료제의 한계로 지적돼 온 ‘BRAF 야생형 종양에서의 종양 촉진’ 문제를 극복한 점이 전임상에서 입증된 바 있다. 또한 pan-RAF와 DDR1(Discoidin Domain Receptor 1)을 이중으로 저해함으로써 암세포의 성장과 전이를 효과적으로 억제하는 차별적 기전을 보유하고 있다.

특히, 파로스아이바이오의 자체 개발 적응증 확장 모듈 ‘딥리콤(DeepRECOM)’을 활용해 난치성 대장암, 악성 흑색종, 비소세포폐암 등 다양한 난치성 고형암으로 적응증 확장 개발을 진행 중이다.

윤정혁 파로스아이바이오 대표는 “PHI-501은 기존 치료제의 구조적 한계를 뛰어넘을 수 있는 혁신 기전으로 국내외 제약사들의 관심이 높다”라며 “첫 환자 투약은 글로벌 20조원이 넘는 난치성 고형암 치료제 시장을 본격 공략하는 중요한 전환점이 될 것”이라고 말했다.

한편, 파로스아이바이오는 2023년 7월 상장한 AI 기반 혁신 신약 개발 전문기업이다. 자체 개발 구축한 인공지능(AI) 신약 개발 플랫폼 케미버스를 활용해 대표 파이프라인인 라스모티닙과 PHI-501을 개발하고, 우수한 임상 성과를 중심으로 글로벌 시장 진출에 속도를 내고 있다.